En septembre 2015, dans le cadre de son Programme de Médecine Régénérative (RMP), les NIH ont créé un nouveau Laboratoire de Traduction de Cellules Souches (SCTL) au sein du National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS). Le Dr Ilyas Singec a été embauché comme nouveau directeur. L’objectif est de créer des méthodes de traduction des cellules souches, via un effort plus centralisé, qui puissent être adoptées par la communauté scientifique.
Les cellules souches pluripotentes sont très prometteuses en tant que nouvelles thérapies potentielles pour diverses maladies humaines insolubles. Cependant, pour tenir cette promesse, le domaine des cellules souches doit évoluer plus efficacement de la découverte de base aux applications translationnelles et thérapeutiques. Le SCTL s’appuiera sur les connaissances acquises lors de la première phase du PGR (voir ci-dessous) pour combler les lacunes actuelles dans le domaine des cellules souches. Actuellement, il existe peu d’outils, de technologies, de protocoles et de paradigmes robustes qui permettent aux chercheurs de générer de manière reproductible et efficace des types de cellules pertinents à la quantité, à la pureté et à la fonctionnalité souhaitables.
Le SCTL est conçu pour s’attaquer aux principaux problèmes scientifiques et technologiques, y compris les inconnues biologiques importantes, qui entravent actuellement l’utilisation thérapeutique des cellules souches pluripotentes induites (CSPI) — des cellules adultes reprogrammées pour se comporter de manière similaire aux cellules souches embryonnaires — et pour fournir rapidement les protocoles, normes, données, outils et molécules qui en résultent à la communauté scientifique au sens large.

Quatre objectifs majeurs pour le SCTL du NCATS:

1. Établir des normes détaillées de Contrôle de la qualité (CQ) pour définir la pluripotence humaine et les types de cellules différenciées
2. Développer des méthodes pour évaluer l’hétérogénéité dans les cellules cultivées dérivées des iPSCs
3. Développer des méthodes normalisées pour produire des cellules matures répondant aux normes de CQ ci–dessus
4. Découvrir, valider et diffuser des réactifs de petites molécules pour remplacer les protéines recombinantes coûteuses, le matériel xénogénique et les composants de milieux non définis dans les protocoles de différenciation cellulaire

Dans le cadre de ces objectifs généraux, la SCTL utilisera ses ressources uniques, notamment plates-formes de microscopie à haut débit et de criblage de petites molécules à la pointe de la technologie – pour poursuivre des projets spécifiques grâce à des collaborations avec des scientifiques qui apportent une expertise avec différents types de cellules. Ces projets collaboratifs seront sélectionnés au moyen d’un processus concurrentiel qui sollicitera des idées de scientifiques intra-muros et extra-muros.

Phase I

En 2010, le Fonds commun des NIH a lancé le NIH Center for Regenerative Medicine dans le but de servir de ressource nationale pour la science des cellules souches afin d’accélérer le développement de nouvelles applications médicales et de thérapies à base de cellules. Pour mieux refléter les activités et la mission en cours, le Fonds commun des NIH a récemment changé le nom de l’initiative en Programme de médecine régénérative (PGR) et a établi un nouveau Laboratoire de traduction de cellules souches (voir la phase II ci-dessus).
De l’exercice 2010 à l’exercice 2013, le PGR a soutenu des projets pilotes dans le cadre du Programme de recherche intra—muros des NIH afin d’apporter des ressources uniques pour aider à traduire la recherche sur les cellules souches pluripotentes induites (CSPI) — des cellules adultes reprogrammées pour se comporter de manière similaire aux cellules souches embryonnaires – en clinique. De plus, par l’intermédiaire du PGR, les NIH ont mis au point de multiples lignées de cellules souches, établi des contrats de services de cellules souches et de banque de cellules, élaboré des formulaires de consentement standard, compilé les protocoles de soutien et les procédures opérationnelles normalisées utilisées pour dériver, cultiver et différencier les cellules souches en différents types de cellules, et élaboré des cours de formation. Ces ressources sont à la disposition de la communauté scientifique ici (méthodes) et ici (lignées cellulaires). Le RMP a également développé une gamme iPSC actuelle de bonnes pratiques de fabrication (cGMP) qui est d’une qualité, d’une pureté et d’une sécurité suffisamment élevées pour les essais précliniques et cliniques. Ces cellules seront bientôt à la disposition de la communauté scientifique.
En 2014, le Dr Kapil Bharti (Institut national de l’œil) a reçu un prix de défi thérapeutique de quatre ans pour faire passer sa recherche au-delà du stade pilote vers la clinique. La recherche du Dr Bharti porte sur le développement d’une thérapie basée sur des cellules souches pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l’âge, une des principales causes de cécité chez les personnes âgées. Alors que le Dr. Bharti se concentre sur une seule maladie, les défis méthodologiques et réglementaires qui doivent être surmontés seront pertinents pour les communautés scientifiques et cliniques plus larges. Alors que le PGR passe à la phase II, le Prix du Défi thérapeutique du Dr Bharti continuera de faire partie intégrante du PGR.
En septembre 2015, le Fonds Commun des NIH a soutenu la création d’un Laboratoire de Traduction de Cellules Souches (SCTL) au sein du National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) pour atteindre plus efficacement les objectifs du RMP.