Corinne Jeanmaire, de la fondation endParalysis, dit qu’un remède contre les lésions de la moelle épinière est possible, mais cela prendra du temps, des ressources et une façon intelligente de penser.
La fondation endParalysis est une petite organisation qui a un grand rêve – aider à trouver un remède contre les lésions de la moelle épinière (SCI). Axée sur les patients et axée sur les objectifs, l’association caritative basée aux Pays-Bas s’engage à soutenir des projets de recherche collaboratifs à fort impact qui comblent le fossé entre le laboratoire et la clinique et offrent à des millions de patients dans le monde un avenir sans paralysie après une SCI.
Corinne Jeanmaire a lancé la fondation endParalysis en juin 2014, 13 ans après un accident de voiture qui l’a laissée paralysée de la taille vers le bas. Ici, elle explique à Health Europa Quarterly pourquoi, malgré les obstacles, elle est optimiste sur le fait qu’un remède sera un jour trouvé, et pourquoi il est essentiel que les décideurs commencent à accorder plus d’attention à la recherche sur les SCI.
La fondation endParalysis vise à accélérer la recherche en vue de guérir les lésions de la moelle épinière chronique1 – dans quelle mesure êtes-vous confiant qu’un remède peut finalement être trouvé et qu’est-ce qui a freiné les progrès dans ce domaine?
On a longtemps promis un remède aux personnes atteintes de lésions de la moelle épinière. Évidemment, nous n’en sommes pas encore là, et nous devrions nous abstenir de promettre quoi que ce soit, notamment en termes de calendrier.
Cependant, je suis convaincu que la jeune génération aura une chance à un niveau de récupération fonctionnelle significatif. Non seulement les scientifiques ont fait de bons progrès pour comprendre et essayer d’inverser les SCI, mais nous sommes également à une époque offrant d’énormes percées dans les domaines de la technologie et de la biotechnologie. Le SCI sera inversé. Nous devons « juste » lui accorder l’attention, les ressources et l’approche intelligente qu’elle mérite.
Les obstacles actuels à une guérison incluent:
- La grande complexité et les multiples ramifications de la maladie de SCI, qui, combinées à une taille de marché plutôt réduite, conduisent à un manque de financement public et privé;
- Les priorités et les objectifs parfois divergents (chercheur par rapport au patient) et le manque de coordination pour obtenir des résultats meilleurs et plus rapides pour les patients;
- Le manque de concentration sur la recherche sur les SCI chroniques plus cliniquement pertinente; et
- L’environnement législatif actuel qui ne permet pas toujours de tester des thérapies prometteuses ou une combinaison de celles-ci de manière sûre mais rapide.
Quelles sont les thérapies et les approches les plus prometteuses actuellement explorées par la communauté des SCI?
De nombreux scientifiques pensent que seule une combinaison de différentes thérapies entraînera une récupération fonctionnelle significative. De nombreuses thérapies sont maintenant (ou seront bientôt) testées sur des patients animaux ou humains atteints de SCI chroniques:
- Des greffes de cellules souches pour remplacer / régénérer les cellules mortes et / ou remyéliniser le cordon et / ou favoriser la plasticité;2
- Des thérapies géniques pour désactiver les facteurs inhibiteurs qui empêchent la repousse nerveuse en administrant efficacement une enzyme ou une molécule thérapeutique spécifique à la moelle épinière;
- Des échafaudages biomatériaux ou des greffes nerveuses périphériques pour faire un pont à travers la lésion;
- Des molécules /enzymes / peptides pour favoriser la repousse nerveuse (appelée « croissance facteurs ‘), pour soulager les facteurs inhibiteurs et dissoudre le tissu cicatriciel au stade chronique; et
- Stimulation électrique (épidurale) des nerfs du système nerveux central pour « réveiller » les nerfs dormants et les voies réflexes et éventuellement réactiver les connexions.
Plus d’informations sur les thérapies prometteuses sont disponibles dans la section recherche de notre site Web.
Pourquoi la fondation endParalysis se concentre-t-elle sur la recherche en SCI chronique plutôt que sur la recherche en SCI aiguë?
Il y a traditionnellement eu un accent plus large sur les SCI aigus, pour diverses raisons non illogiques. Au stade aigu, la lésion est encore « fraîche » et des dommages secondaires au cordon pourraient encore être évités. Par conséquent, des stratégies visant à protéger les nerfs contre une dégradation ultérieure sont toujours applicables.
À l’inverse, la neuroprotection n’est plus pertinente dans les contextes chroniques, et un problème supplémentaire semble à résoudre: le tissu cicatriciel entrave la repousse nerveuse.
Enfin et surtout, une autre raison, plus matérielle mais tout à fait primordiale, tend à inciter les scientifiques à préférer les paramètres aigus pour la réalisation d’essais précliniques: les essais aigus sur les animaux sont plus rapides et donc moins chers.
Cependant, quittons le laboratoire et considérons les patients humains. Près de trois millions de personnes vivent avec une lésion chronique de la moelle épinière dans le monde, contre seulement des milliers qui souffrent temporairement d’une SCI aiguë. Si vous étiez une entreprise prête à investir dans un traitement, par quel marché seriez-vous initialement attiré?
En outre, y a-t-il vraiment de meilleures chances de trouver et de traduire un traitement pour une lésion aiguë de la moelle épinière? C’est loin d’être certain. La mise sur le marché d’un traitement pour les SCI aigus s’est avérée beaucoup plus complexe qu’il n’y paraît, principalement parce que la mise en œuvre d’essais humains est plus difficile au stade aigu qu’au stade chronique. La récupération spontanée peut en effet avoir lieu à un stade précoce (aigu ou sub-aigu) de la lésion, ce qui signifie qu’un plus grand nombre de patients est nécessaire pour établir si un traitement est vraiment efficace. Le recrutement de patients au stade aigu est également plus difficile car les patients sont souvent médicalement ou mentalement trop instables pour participer à un essai. En outre, l’éthique et la sécurité pourraient également être discutables dans ce cas.
Pourquoi la fondation endParalysis se concentre-t-elle sur la réparation biologique par opposition aux thérapies et dispositifs compensatoires externes?
Sans ignorer les progrès réalisés dans ce domaine, nous ne souhaitons pas financer ni nous concentrer sur les thérapies et dispositifs externes. Des dispositifs comme les exosquelettes sont intéressants en termes de physiothérapie et d’entretien corporel. Ils obtiennent une attention et un financement considérables (principalement en raison de leur application industrielle et militaire, avec des retombées dans le domaine médical), et il ne fait aucun doute que leurs performances vont considérablement s’améliorer au cours des prochaines années.
Aussi sophistiquées qu’elles puissent le devenir, elles ne sont pas susceptibles de nous rendre toute la gamme des fonctions et (surtout) des sensations qui nous rendent humains. Les conséquences de la SCI vont bien au-delà du fait de ne pas pouvoir se lever et marcher. Pensez à toutes les sensations corporelles – pensez à l’intestin et à la vessie ainsi qu’au contrôle sexuel et à d’autres fonctions autonomes.
Ces technologies contribueront sans aucun doute à améliorer la qualité de vie des personnes handicapées. La fondation d’Endparalyse est, en revanche, déterminée à se concentrer uniquement sur des approches susceptibles de permettre un jour aux patients de récupérer (progressivement) à la fois des fonctions et des sensations. Une stratégie de réparation intelligente pourrait, à l’avenir, combiner des approches biologiques et technologiques. L’électronique pourra-t-elle un jour remplacer la biologie ? Nous devons rester ouverts à diverses stratégies et sortir des sentiers battus. Cependant, nous devons nous en tenir à notre objectif: ce que nous visons, c’est la pleine expérience biologique humaine, et nous ne devrions pas nous contenter de quelques fonctions de fortune compensatoires, aussi étonnantes technologiquement qu’elles puissent paraître.
Jusqu’où la recherche sur les SCI reçoit-elle l’attention qu’elle mérite de la part de la communauté des soins de santé, des décideurs et des organismes de financement?
Les lésions de la moelle épinière sont un marché relativement petit et difficile pour toute entreprise qui souhaite investir dans la recherche médicale. En conséquence, cette recherche est largement sous-financée et en sous-effectif.
De plus, le financement public accordé à la région est faible et tend à diminuer. Si les gouvernements et les décideurs politiques devenaient plus conscients des conséquences dramatiques et du coût économique énorme de la SCI pour la société, ils augmenteraient sans aucun doute le soutien et le financement pour trouver un remède.
La dernière recommandation européenne dans ce domaine remonte à 2002 et mentionne qu' »Aux États-Unis, le coût global des lésions de la moelle épinière a été estimé à 9,73 milliards de dollars par an, et le coût de la vie pour une personne atteinte de tétraplégie à un million de dollars. Ces chiffres are sont certainement plus élevés dans l’ensemble de l’Europe ».3 Les coûts n’ont cessé d’augmenter depuis, mais cette recommandation doit encore être traduite en actes.
Un autre outil permettant de guérir les SCI est de nature législative. Accélérer la voie vers une guérison nécessiterait un processus plus rapide de la part de l’Agence européenne des médicaments et de la Food and Drug Administration pour valider une demande d’essais cliniques ainsi que la possibilité de tester plus rapidement les combinaisons thérapeutiques, évidemment sans compromettre la sauvegarde des niveaux de sécurité.
Du côté positif, l’attention et le financement de l’industrie (big pharma, start-up biotechnologiques) semblent se développer, avec un nombre plus élevé d’essais cliniques (en cours ou prévus) financés par des entreprises privées.
Comment la fondation endParalysis travaille-t-elle pour aider à traduire la recherche sur les SCI en études humaines, et quels sont les défis à relever ici?
La fondation endParalysis est jeune et petite, mais s’engage à contribuer à la guérison des lésions chroniques de la moelle épinière.
D’une part, nous cofinançons quelques projets de recherche soigneusement sélectionnés (uniquement des recherches cliniquement pertinentes s’appliquant aux patients chroniques, visant principalement la réparation fonctionnelle). Nous sommes plus susceptibles de sélectionner et de soutenir des projets au stade préclinique car les grandes sociétés pharmaceutiques ou d’autres organismes de financement ne sont souvent pas prêts à investir à ce stade. De cette façon, les organisations de patients peuvent toujours avoir un impact et empêcher une thérapie prometteuse de prendre du retard dans un laboratoire et l’aider à se rendre dans les cliniques.
D’autre part, nous travaillons avec nos partenaires pour influencer les paramètres de priorité et optimiser l’approche de recherche pour des résultats meilleurs et plus rapides. Nous insistons pour que l’on se concentre davantage sur la recherche de thérapies pour les lésions chroniques de la moelle épinière extrêmement stables et qui rendent les tests humains plus faciles et plus fiables tout en offrant un marché évidemment beaucoup plus important aux investisseurs potentiels.
Parallèlement à cela, nous plaidons pour une recherche plus intégrative, collaborative et axée sur les objectifs. Nous ne pouvons ignorer que les cibles et les priorités des chercheurs ne sont pas toujours conformes à 100 % aux objectifs de nos communautés. Chaque partie a son propre écosystème et ses contraintes. Les patients, vivant avec les lourdes conséquences de la SCI, ne comprennent pas toujours la complexité de cette maladie ni les obstacles à la recherche d’un remède et attendent une solution d’ici quelques années. Les chercheurs, quant à eux, se concentrent naturellement sur leur propre domaine d’expertise et doivent gérer les contraintes de leurs laboratoires (notamment la concurrence avec d’autres laboratoires, les difficultés financières dues à des financements publics souvent en baisse, et la nécessité de publier leurs travaux). Qui a la vue d’ensemble et agit dessus?
Notes
- Le SCI devient « chronique » quelques jours/semaines après l’apparition de la lésion.
- La plasticité est la capacité de générer de nouvelles connexions entre les neurones et de les utiliser pour établir une voie alternative pour transmettre des messages à travers le site de la lésion.
- http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en
Corinne Jeanmaire
Fondatrice et présidente
Fondation endParaysis
endparalysis.org
Cet article paraîtra dans le numéro 4 de Health Europa Quarterly, qui sera publié en février.
