Im September 2015 gründete das NIH im Rahmen seines Programms für Regenerative Medizin (RMP) ein neues Stammzelltranslationslabor (Stem Cell Translation Laboratory, SCTL) innerhalb des National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS). Dr. Ilyas Singec wurde als neuer Direktor eingestellt. Ziel ist es, Stammzell-Translations-Methoden zu schaffen, über eine zentralisierte Anstrengung, die von der wissenschaftlichen Gemeinschaft übernommen werden können.Pluripotente Stammzellen sind vielversprechend als potenzielle neuartige Therapien für verschiedene hartnäckige menschliche Krankheiten. Um dieses Versprechen zu erfüllen, muss sich das Stammzellfeld jedoch effizienter von der Grundlagenforschung zu translationalen und therapeutischen Anwendungen entwickeln. Das SCTL wird auf den Erkenntnissen aus der ersten Phase des RMP (siehe unten) aufbauen, um aktuelle Lücken im Stammzellbereich zu schließen. Derzeit gibt es nur wenige robuste Werkzeuge, Technologien, Protokolle und Paradigmen, die es Forschern ermöglichen, relevante Zelltypen in wünschenswerter Menge, Reinheit und Funktionalität reproduzierbar und effizient zu erzeugen.Das SCTL wurde entwickelt, um die wichtigsten wissenschaftlichen und technologischen Probleme anzugehen, einschließlich bedeutender biologischer unbekannter Probleme, die derzeit die therapeutische Verwendung von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) behindern — adulte Zellen, die so programmiert sind, dass sie sich ähnlich wie embryonale Stammzellen verhalten — und die daraus resultierenden Protokolle, Standards, Daten, Werkzeuge und Moleküle schnell an die breitere wissenschaftliche Gemeinschaft zu liefern.

Vier große Ziele für NCATS‘ SCTL:

1. Festlegung detaillierter Qualitätskontrollstandards (QC) zur Definition menschlicher Pluripotenz und differenzierter Zelltypen
2. Entwicklung von Methoden zur Bewertung der Heterogenität in kultivierten Zellen, die von iPSCs abgeleitet sind
3. Entwicklung standardisierter Methoden zur Herstellung reifer Zellen, die den oben genannten QC–Standards entsprechen
4. Entdeckung, Validierung und Verbreitung von niedermolekularen Reagenzien als Ersatz für teure rekombinante Proteine, xenogenes Material und undefinierte Medienkomponenten in Zelldifferenzierungsprotokollen

Im Rahmen dieser allgemeinen Ziele SCTL wird seine einzigartigen Ressourcen nutzen – einschließlich modernste Plattformen für niedermolekulares Screening und Hochdurchsatzmikroskopie – um spezifische Projekte durch Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern zu verfolgen, die Fachwissen mit verschiedenen Zelltypen mitbringen. Diese Kooperationsprojekte werden in einem Wettbewerbsprozess ausgewählt, in dem Ideen von in- und extramuralen Wissenschaftlern gesucht werden.

Phase I

Im Jahr 2010 startete der NIH Common Fund das NIH Center for Regenerative Medicine mit dem Ziel, es als nationale Ressource für die Stammzellforschung zu nutzen, um die Entwicklung neuer medizinischer Anwendungen und zellbasierter Therapien zu beschleunigen. Um die laufenden Aktivitäten und die Mission besser widerzuspiegeln, hat der NIH Common Fund kürzlich den Namen der Initiative in Regenerative Medicine Program (RMP) geändert und ein neues Stammzelltranslationslabor eingerichtet (siehe Phase II oben).Vom Geschäftsjahr 2010 bis zum Geschäftsjahr 2013 unterstützte der RMP Pilotprojekte im Rahmen des NIH Intramural Research Program, um einzigartige Ressourcen für die Übersetzung von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) — adulten Zellen, die so programmiert sind, dass sie sich ähnlich wie embryonale Stammzellen verhalten — in die Klinik bereitzustellen. Darüber hinaus hat das NIH über den RMP mehrere Stammzelllinien entwickelt, Verträge für Stammzelldienstleistungen und Zellbanken geschlossen, Standard-Einwilligungsformulare entwickelt, die unterstützenden Protokolle und Standardarbeitsanweisungen zusammengestellt, die zur Ableitung, Kultivierung und Differenzierung von Stammzellen verwendet werden verschiedene Zelltypen und entwickelte Schulungen. Diese Ressourcen stehen der wissenschaftlichen Gemeinschaft hier (Methoden) und hier (Zelllinien) zur Verfügung. Der RMP entwickelte auch eine aktuelle iPSC-Linie der guten Herstellungspraxis (cGMP), die von ausreichend hoher Qualität, Reinheit und Sicherheit für präklinische und klinische Studien ist. Diese Zellen werden der wissenschaftlichen Gemeinschaft in naher Zukunft zur Verfügung stehen.Im Jahr 2014 erhielt Dr. Kapil Bharti (National Eye Institute) einen vierjährigen Therapeutic Challenge Award, um seine Forschung über die Pilotphase hinaus in die Klinik zu bringen. Dr. Bhartis Forschung konzentriert sich auf die Entwicklung einer stammzellbasierten Therapie zur Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration, einer der Hauptursachen für Erblindung bei älteren Menschen. Während Dr. Bharti konzentriert sich auf eine einzige Krankheit, die methodischen und regulatorischen Herausforderungen, die überwunden werden müssen, werden für die breitere wissenschaftliche und klinische Gemeinschaft relevant sein. Während der RMP in die Phase II übergeht, wird Dr. Bhartis Therapeutic Challenge Award weiterhin ein integraler Bestandteil des RMP sein.Im September 2015 unterstützte der NIH Common Fund die Schaffung eines Stammzelltranslationslabors (SCTL) innerhalb des National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS), um die RMP-Ziele effizienter zu erreichen.