Die chemische Genetik beschäftigt verschiedene kleinmolekulare Verbindungen, um biologische Prozesse analog zu den Mutagenesestrategien im Kern der klassischen Genetik aufzuklären. Das Screening von Kleinmolekülbibliotheken auf Verbindungen, die einen interessierenden Phänotyp induzieren, stellt den vorwärts-chemischen genetischen Ansatz dar, während der umgekehrte Ansatz kleine Moleküle umfasst, die auf ein einzelnes Protein abzielen. Hier, Wir überprüfen die wichtigsten Unterschiede zwischen den Zielen für das Kleinmolekül-Screening in der Industrie im Vergleich zur Wissenschaft, jüngste Entwicklungen im Hochdurchsatz-Screening, und öffentlich verfügbare Ressourcen von Wirkstoffsammlungen, Screening-Einrichtungen, und Datenbanken. Ein besonders spannendes Ergebnis eines chemischen genetischen Screenings ist die Entdeckung einer bisher unbekannten Rolle für ein Protein in einem Signalweg zusammen mit Verbindungen, die die Funktion dieses Proteins beeinflussen. In anschaulichen Fällen haben solche Entdeckungen zu Fortschritten in Richtung therapeutischer Entwicklung geführt und häufiger die Größe der kleinen Molekül- „Toolbox“ erhöht, die der Forschungsgemeinschaft für die Untersuchung biologischer Prozesse zur Verfügung steht.