Januar 2013
Stephen J. Szilvassy, PhD,
Stellvertretender Direktor für hämatopoetische
Produktforschung & Entwicklung,TEMCELL Technologies Inc.
Vancouver, Kanada
Stellen Sie sich dieses Szenario vor. Ich habe eine geschlossene Box. Es enthält etwas sehr Kostbares! Es kann sich ändern – schlagen Sie zu – es kann das Leben Ihres Kindes retten! Ich werde mich so lange um die Box kümmern, wie Sie wollen, gegen eine Gebühr. Sag mir einfach, wann du es brauchst. Wenn Sie später entscheiden, dass ich die Box nicht länger aufbewahren soll, können Sie jederzeit gehen. Sie könnten denken: „Das klingt ziemlich gut! Aber woher weiß ich wirklich, dass das, wofür ich bezahle, das tut, was Sie sagen? Es wäre sicher besser, wenn ich etwas hätte, das mir mehr Selbstvertrauen gibt“. Bei all seinen wunderbaren Aussichten und seiner nachgewiesenen Fähigkeit, das Leben von Menschen mit Blutkrebs und anderen Erkrankungen des Knochenmarks zu retten, ist dies im Wesentlichen das Rätsel des privaten Nabelschnurblutbankings.
Viele Eltern entscheiden sich dafür, die Nabelschnur ihres Kindes als zukünftige Stammzellenquelle einfrieren und lagern zu lassen. Diese seltenen, aber hochwirksamen Zellen können dem Kind, von dem sie stammen, oder einem nahen Familienmitglied zur Behandlung bestimmter Krebsarten, Blutkrankheiten und Entwicklungsstörungen verabreicht werden. Eltern treffen diese Entscheidung in den meisten Fällen jedoch, ohne wirklich zu wissen, ob die CB-Zellen gesund sind und in der Lage sind, das zu tun, was sie hoffen, wenn die Zeit kommt. Es gibt jedoch mehrere einfache Tests, mit denen die Anzahl und Lebensfähigkeit von Stammzellen in einer CB-Einheit gemessen werden kann, wenn sie bankiert ist. Wenn diese Tests zeigen, dass es genügend Stammzellen in der CB-Einheit ihres Kindes gibt und diese Zellen gesund sind, sollten Eltern mehr Vertrauen in die Qualität der CB ihres Kindes und die Solidität ihrer Investition haben.
Viele CB-Banken führen einen Test durch, der als „CD34-Assay“ bezeichnet wird. CD34 ist ein Protein, das auf der Oberfläche der meisten Stammzellen exprimiert wird. Das CD34-Protein kann somit als „Marker“ für die Zählung von Stammzellen in einer CB-Probe dienen. Je mehr Zellen CD34 exprimieren, desto mehr Stammzellen sind wahrscheinlich vorhanden. Wahrscheinlich. Während die CD34-Expression ein nützlicher indirekter Indikator für die Anzahl der Stammzellen ist, können sich nur etwa 10-20% der CD34-positiven Zellen tatsächlich vermehren und neue Blutzellen produzieren. Dies bedeutet, dass die Messung von CD34-Zellen allein die tatsächliche Anzahl von Stammzellen in einer Probe überschätzen kann. Darüber hinaus zeigt die Analyse der CD34-Expression allein nicht unbedingt an, dass die CD34-positiven Zellen gesund sind. Stammzellen können durch die Verfahren zum Sammeln und Verarbeiten der CB-Einheit beschädigt werden.
Der „colony-forming Unit“ – oder „CFU“ -Assay ist ein weiterer Test, mit dem nicht nur die Anzahl, sondern auch die Qualität von Stammzellen in CB gemessen werden kann. Bei diesem Test wird eine sehr kleine Probe von CB-Zellen in einer Kulturschale, die Wachstumsfaktoren enthält, gezüchtet. In diesen Kulturen teilen sich primitive Stammzellen. Eine Stammzelle bildet zwei Tochterzellen, die dann vier, acht, sechzehn usw. bilden, bis 1-2 Wochen später die Schale viele Kolonien enthält, die aus Hunderten oder Tausenden von Zellen bestehen, die jeweils von einer Stammzelle stammen, die in der Originalprobe vorhanden war. Diese Kolonien können gezählt werden, um die Anzahl der CFUs oder Stammzellen anzuzeigen, die in der ursprünglichen CB-Einheit vorhanden waren. Jede Kolonie entspricht einer Stammzelle und wie bei CD34-positiven Zellen ist es besser, mehr zu haben.
Sie fragen sich vielleicht: „Welcher Test eignet sich besser zur Messung der CBG-Qualität; der CD34-Assay oder der CFU-Assay?“ Die Antwort liegt in dem, was diese Tests messen. Der CD34-Assay zählt Zellen gemäß einer physikalischen Eigenschaft, der CD34-Expression, misst jedoch nicht die Zellfunktion. Der Hauptvorteil des CD34-Assays besteht darin, dass er schnell ist und in nur wenigen Stunden eine Antwort liefert. Der CFU-Assay dauert 1-2 Wochen, aber sein wichtiger Vorteil ist, dass er die Zellfunktion misst, die Fähigkeit einer Stammzelle, sich zu vermehren und reife Blutzellen zu produzieren. Es wurden mehrere klinische Studien durchgeführt, um festzustellen, welcher Test besser vorhersagt, ob und wie schnell das Knochenmark eines Patienten nach einer Stammzelltransplantation wieder aufgefüllt wird. Im direkten Vergleich haben die meisten dieser Studien gezeigt, dass die Anzahl der CFUs in einer CB-Einheit der beste Indikator für eine erfolgreiche Transplantation und das Gesamtüberleben nach CB-Transplantation ist.
Also schauen wir uns die Box noch einmal an. Die Wunder der CB-Stammzelltransplantation, die darin enthalten sind, haben die Praxis der Medizin verändert. Eltern und Ärzte können zwei gängige Tests verwenden, um die Qualität ihrer CB-Stammzellen zu bestimmen. Wenn die Einsätze so hoch sind, möchten Sie nicht den Test verwenden, der Ihnen die beste Vorstellung davon gibt, was sich in Ihrer Box befindet?
Weitere Informationen zum CFU-Assay und wie er zur Messung von Stammzellen im Nabelschnurblut verwendet wird, finden Sie unter stemcell.com für die folgenden Ressourcen: Potenztests zur Messung des Transplantationspotentials von hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen und der FCKW-Test für Nabelschnurblut.
Stephen J. Szilvassy, PhD, ist Associate Director der hämatopoetischen Produktforschung & Entwicklung bei STEMCELL Technologies Inc., ein führendes Unternehmen auf dem Gebiet der Stammzellen und regenerativen Medizin mit Hauptsitz in Vancouver, Kanada. Er leitet eine Gruppe von Forschern, die Werkzeuge für Wissenschaftler und Kliniker entwickeln, die im Bereich der Entwicklung von Knochenmark- und Nabelschnurblutstammzellen arbeiten. Dr. Szilvassy verfügt über mehr als 27 Jahre Erfahrung auf dem Gebiet der hämatopoetischen Stammzellbiologie, darunter 7 Jahre als außerordentlicher Professor für Medizin am Lucille P. Markey Cancer Center der University of Kentucky. Er hat bei mehreren Biotechnologieunternehmen Teams zur Entwicklung neuer Medikamente zur Behandlung von malignen und nicht malignen hämatologischen Erkrankungen und soliden Tumoren geleitet. Bevor Dr. Szilvassy zu STEMCELL kam, war er von 2003 bis 2011 Principal Scientist im Bereich Hämatologie/Onkologie bei Amgen, dem weltweit größten Biotechnologieunternehmen. Er hat über 40 begutachtete Forschungs- und Übersichtsartikel sowie Buchkapitel zum Thema Blutstammzellen verfasst. Er ist langjähriges Mitglied der American Society of Hematology, der International Society of Experimental Hematology und der International Society for Stem Cell Research und war Redaktionsmitglied und Gutachter für die von diesen Organisationen veröffentlichten wissenschaftlichen Zeitschriften.
