Corinne Jeanmaire von der endParalysis Foundation sagt, dass eine Heilung für Rückenmarksverletzungen möglich ist, aber es braucht Zeit, Ressourcen und eine kluge Denkweise.

Die endParalysis Foundation ist eine kleine Organisation mit einem großen Traum – zu helfen, eine Heilung für Rückenmarksverletzungen (SCI) zu finden. Patientenorientiert und zielorientiert setzt sich die niederländische Wohltätigkeitsorganisation dafür ein, wirkungsvolle, kollaborative Forschungsprojekte zu unterstützen, die die Lücke zwischen Labor und Klinik schließen und Millionen von Patienten weltweit eine Zukunft ohne Lähmung nach einem SCI bieten.

Corinne Jeanmaire gründete die endParalysis Foundation im Juni 2014, 13 Jahre nachdem sie bei einem Autounfall von der Hüfte abwärts gelähmt war. Hier erzählt sie Health Europa Quarterly, warum sie trotz der Hürden optimistisch ist, dass eines Tages ein Heilmittel gefunden wird, und warum es wichtig ist, dass die politischen Entscheidungsträger der wissenschaftlichen Forschung mehr Aufmerksamkeit schenken.

Die endParalysis Foundation zielt darauf ab, die Forschung zur Heilung chronischer Rückenmarksverletzungen1 zu beschleunigen – wie zuversichtlich sind Sie, dass letztendlich eine Heilung gefunden werden kann, und was hat den Fortschritt in diesem Bereich behindert?

Menschen mit Rückenmarksverletzungen wird seit langem eine Heilung versprochen. Offensichtlich sind wir noch nicht da, und wir sollten nichts versprechen, insbesondere in Bezug auf den Zeitplan.
Ich bin jedoch überzeugt, dass die junge Generation eine Chance auf ein signifikantes funktionelles Erholungsniveau bekommen wird. Wissenschaftler haben nicht nur gute Fortschritte beim Verständnis und dem Versuch gemacht, SCI umzukehren, sondern wir befinden uns auch in einer Ära, die enorme Durchbrüche in den Bereichen Technologie und Biotechnologie bietet. SCI wird umgekehrt. Wir müssen ihm ’nur‘ die Aufmerksamkeit, die Ressourcen und den intelligenten Ansatz geben, den er verdient.

Zu den derzeitigen Hindernissen für eine Heilung gehören:

• Die hohe Komplexität und die vielfältigen Auswirkungen des SCI-Zustands, die in Kombination mit einer eher kleinen Marktgröße zu einem Mangel an öffentlicher und privater Finanzierung führen;
• Die manchmal unterschiedlichen Prioritäten und Ziele (Forscher versus Patient) und die mangelnde Koordination für bessere und schnellere Ergebnisse für die Patienten;
• Der mangelnde Fokus auf die klinisch relevantere chronische; und
• Das derzeitige rechtliche Umfeld, das es nicht immer erlaubt, vielversprechende Therapien oder Kombinationen davon auf sichere, aber schnelle Weise zu testen.

Was sind die vielversprechendsten Therapien und Ansätze, die derzeit von der SCI-Community erforscht werden?

Viele Wissenschaftler glauben, dass nur eine Kombination verschiedener Therapien zu einer signifikanten funktionellen Erholung führen wird. Viele Therapien werden jetzt (oder werden bald) an chronischen SCI-Tieren oder menschlichen Patienten getestet:

• (Stamm-) Zelltransplantationen, um die abgestorbenen Zellen zu ersetzen / regenerieren und /oder das Rückenmark zu remyelinieren und/oder die Plastizität zu fördern;2
• Gentherapien, um die hemmenden Faktoren auszuschalten, die das Nachwachsen von Nerven verhindern, indem ein spezifisches therapeutisches Enzym oder Molekül effektiv an das Rückenmark abgegeben wird;
• Biomaterialgerüste oder periphere Nerventransplantate, um eine Brücke über die Läsion zu schlagen;
• Moleküle/Enzyme/Peptide zur Förderung des ), um die hemmenden Faktoren zu lindern und Narbengewebe im chronischen Stadium aufzulösen; und
• Elektrische (epidurale) Stimulation der Nerven des Zentralnervensystems, um ruhende Nerven und Reflexbahnen aufzuwecken und möglicherweise Verbindungen zu reaktivieren.

Weitere Informationen zu vielversprechenden Therapien finden Sie im Bereich Forschung auf unserer Website.

Warum konzentriert sich die endParalysis Foundation auf chronische und nicht auf akute SCI-Forschung?

Aus verschiedenen, nicht unlogischen Gründen lag der Schwerpunkt traditionell stärker auf akuter SCI. Im akuten Stadium ist die Läsion noch ‚frisch‘ und sekundäre Schäden an der Schnur könnte noch verhindert werden. Daher sind Strategien, die darauf abzielen, die Nerven vor weiterem Abbau zu schützen, immer noch anwendbar.Umgekehrt ist die Neuroprotektion in chronischen Situationen nicht mehr relevant, und es scheint ein zusätzliches Problem zu geben, das gelöst werden muss: das Narbengewebe, das das Nachwachsen der Nerven behindert.

Last but not least tendiert ein weiterer, materiellerer, aber ganz entscheidender Grund dazu, dass Wissenschaftler akute Settings für die Durchführung präklinischer Studien bevorzugen: Akute Tierversuche sind schneller und damit billiger.

Lassen Sie uns jedoch das Labor verlassen und menschliche Patienten betrachten. Fast drei Millionen Menschen leben mit einer chronischen Rückenmarksverletzung weltweit, im Vergleich zu nur Tausenden, die vorübergehend eine akute SCI erleben. Wenn Sie ein Unternehmen wären, das bereit wäre, in eine Behandlung zu investieren, von welchem Markt würden Sie zunächst angezogen?

Gibt es außerdem wirklich eine bessere Chance, eine Therapie für akute Rückenmarksverletzungen zu finden und zu übersetzen? Das ist alles andere als sicher. Eine Therapie für akute SCI auf den Markt zu bringen, hat sich als viel komplexer erwiesen, als es scheint, vor allem, weil die Durchführung von Studien am Menschen im akuten Stadium schwieriger ist als im chronischen Stadium. Eine spontane Erholung kann in der Tat in einem frühen (akuten oder subakuten) Stadium der Läsion stattfinden, was bedeutet, dass eine größere Anzahl von Patienten benötigt wird, um festzustellen, ob eine Therapie wirklich wirksam ist. Patientenrekrutierung im akuten Stadium ist auch schwieriger für Patienten sind oft medizinisch oder psychisch zu instabil, um an einer Studie teilzunehmen. Darüber hinaus könnten Ethik und Sicherheit in diesem Fall ebenfalls fragwürdig sein.

Warum konzentriert sich die endParalysis Foundation auf biologische Reparatur im Gegensatz zu externen kompensatorischen Therapien und Geräten?

Ohne die Fortschritte auf diesem Gebiet zu ignorieren, möchten wir keine externen Therapien und Geräte finanzieren oder uns darauf konzentrieren. Geräte wie Exoskelette sind in Bezug auf Physiotherapie und Körperpflege interessant. Sie erhalten enorme Aufmerksamkeit und Finanzierung (vor allem im Hinblick auf industrielle und militärische Anwendungen, mit Spin-Offs im medizinischen Bereich), und es besteht kein Zweifel, dass sich ihre Leistung in den kommenden Jahren erheblich verbessern wird.So anspruchsvoll sie auch werden mögen, sie geben uns wahrscheinlich nicht die volle Bandbreite an Funktionen und (besonders) Empfindungen zurück, die uns menschlich machen. Die Folgen von SCI reichen weit darüber hinaus, nicht aufstehen und gehen zu können. Denken Sie an alle Körperempfindungen – denken Sie an Darm und Blase sowie an sexuelle Kontrolle und andere autonome Funktionen.

Diese Technologien werden zweifellos dazu beitragen, die Lebensqualität von Menschen mit Behinderungen zu verbessern. Die endParalysis Foundation ist dagegen entschlossen, sich ausschließlich auf Ansätze zu konzentrieren, die es den Patienten wahrscheinlich eines Tages ermöglichen, sowohl Funktionen als auch Empfindungen (allmählich) wiederherzustellen. Eine intelligente Reparaturstrategie könnte in Zukunft biologische und technologische Ansätze kombinieren. Wird die Elektronik jemals die Biologie ersetzen können? Wir müssen offen bleiben für verschiedene Strategien und über den Tellerrand schauen. Wir müssen jedoch an unserem Ziel festhalten: was wir anstreben, ist die volle menschliche biologische Erfahrung, und wir sollten uns nicht mit ein paar kompensatorischen behelfsmäßigen Funktionen zufrieden geben, so technologisch erstaunlich sie auch aussehen mögen.

Inwieweit wird der SCI-Forschung die Aufmerksamkeit geschenkt, die sie von der Gesundheitsgemeinschaft, den politischen Entscheidungsträgern und den Finanzierungsstellen gleichermaßen verdient?

Rückenmarksverletzungen sind ein relativ kleiner und herausfordernder Markt für jedes Unternehmen, das in medizinische Forschung investieren möchte. Infolgedessen ist diese Forschung weitgehend unterfinanziert und unterbesetzt.

Darüber hinaus ist die öffentliche Finanzierung des Gebiets gering und nimmt tendenziell ab. Sollten Regierungen und politische Entscheidungsträger sich der dramatischen Folgen und der enormen wirtschaftlichen Kosten von SCI für die Gesellschaft bewusster werden, würden sie zweifellos die Unterstützung und Finanzierung erhöhen, um ein Heilmittel zu finden.Die jüngste europäische Empfehlung in diesem Bereich stammt aus dem Jahr 2002 und erwähnt, dass in den Vereinigten Staaten die Gesamtkosten von Rückenmarksverletzungen auf 9,73 Milliarden US-Dollar pro Jahr und die lebenslangen Kosten für eine Person mit Tetraplegie auf eine Million Dollar geschätzt wurden. Diese Zahlen … sind sicherlich höher im weiteren Europa‘.3 Die Kosten sind seitdem weiter gestiegen, aber diese Empfehlung muss noch in die Tat umgesetzt werden.

Ein weiterer Wegbereiter zur Heilung von SCI ist legislativer Natur. Die Beschleunigung des Weges zu einer Heilung würde ein schnelleres Verfahren seitens der Europäischen Arzneimittel-Agentur und der Food and Drug Administration zur Validierung eines Antrags auf klinische Studien sowie die Möglichkeit erfordern, Kombinationstherapien schneller zu testen, offensichtlich ohne die Gewährleistung des Sicherheitsniveaus zu beeinträchtigen.Auf der positiven Seite scheinen die Aufmerksamkeit und die Finanzierung durch die Industrie (Big Pharma, Biotech-Start-ups) zu wachsen, wobei eine höhere Anzahl von (laufenden oder geplanten) klinischen Studien von privaten Unternehmen finanziert wird.

Wie arbeitet die endParalysis Foundation daran, wissenschaftliche Forschung in Humanstudien umzusetzen, und welche Herausforderungen gibt es dabei?

Die endParalysis Foundation ist jung und klein, setzt sich aber dafür ein, zur Heilung chronischer Rückenmarksverletzungen beizutragen.

Auf der einen Seite kofinanzieren wir einige sorgfältig ausgewählte Forschungsprojekte (nur klinisch relevante Forschung für chronische Patienten, hauptsächlich mit dem Ziel der funktionellen Reparatur). Wir werden Projekte am ehesten in der präklinischen Phase auswählen und unterstützen, da Big Pharma oder andere Fördereinrichtungen zu diesem Zeitpunkt oft nicht bereit sind, zu investieren. Auf diese Weise können Patientenorganisationen weiterhin Einfluss nehmen und verhindern, dass eine vielversprechende Therapie im Labor zurückbleibt und den Weg in die Klinik findet.

Andererseits arbeiten wir mit unseren Partnern daran, die Prioritätseinstellungen zu beeinflussen und den Forschungsansatz für bessere und schnellere Ergebnisse zu optimieren. Wir bestehen darauf, dass wir uns stärker darauf konzentrieren, Therapien für chronische Rückenmarksverletzungen zu finden, die extrem stabil sind und Tests am Menschen einfacher und zuverlässiger machen, während sie potenziellen Investoren einen offensichtlich viel größeren Markt bieten.

Daneben setzen wir uns für integrativere, kollaborativere und zielorientiertere Forschung ein. Wir können nicht ignorieren, dass die Ziele und Prioritäten der Forscher nicht immer zu 100% mit den Zielen unserer Gemeinschaften übereinstimmen. Jede Partei hat ihr eigenes Ökosystem und Einschränkungen. Die Patienten, die mit den schweren Folgen von SCI leben, verstehen nicht immer die Komplexität dieser Erkrankung oder die Hindernisse für eine Heilung und erwarten innerhalb weniger Jahre eine Lösung. Die Forscher hingegen konzentrieren sich natürlich auf ihr eigenes Fachgebiet und müssen die Zwänge ihrer Labore bewältigen (einschließlich Wettbewerb mit anderen Labors, finanzielle Schwierigkeiten aufgrund oft sinkender öffentlicher Mittel und die Notwendigkeit, ihre Arbeit zu veröffentlichen). Wer hat das große Ganze und handelt danach?

Anmerkungen

1. SCI wird einige Tage / Wochen nach Auftreten der Läsion chronisch.Plastizität ist die Fähigkeit, neue Verbindungen zwischen Neuronen zu erzeugen und diese zu nutzen, um einen alternativen Weg zu etablieren, um Nachrichten über die Läsionsstelle zu übertragen.
2. http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en

Corinne Jeanmaire

Gründerin und Präsidentin

endParaysis foundation

endparalysis.org

Dieser Artikel erscheint in Ausgabe 4 von Health Europa Quarterly, die im Februar veröffentlicht wird.