lyssna på FDA D. I. S. C. O. podcast om detta godkännande
den 6 februari 2019 godkände Food and Drug Administration caplacizumab-yhdp (CABLIVI, Ablynx NV) för vuxna patienter med förvärvad trombotisk trombocytopen purpura (aTTP), i kombination med plasmautbyte och immunsuppressiv behandling.
godkännandet baserades på en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie (HERCULES) (NCT02553317) som inkluderade 145 patienter randomiserade till caplacizumab-yhdp (n=72) eller placebo (N=73). Patienter i båda grupperna fick plasmautbyte och immunsuppressiv behandling. Patienterna fick en enda 11 mg caplacizumab-yhdp bolus intravenös injektion eller placebo före det första plasmautbytet i studien, följt av en daglig subkutan injektion av caplacizumab-yhdp (11 mg) eller placebo efter avslutad plasmautbyte, under den dagliga plasmautbytesperioden och under efterföljande 30 dagar. Om tecken på ihållande underliggande sjukdom, såsom undertryckta ADAMTS13-aktivitetsnivåer, efter den första behandlingsförloppet förblev närvarande, förlängdes behandlingen med 7-dagars intervall i högst 28 dagar.
effekten av caplacizumab-yhdp fastställdes baserat på tid-till-trombocytantalssvar (trombocytantal 150 000/mikhaill följt av upphörande av det dagliga plasmautbytet inom 5 dagar). Tid-till-trombocytantalssvaret var snabbare bland patienter som behandlades med caplacizumab-yhdp jämfört med placebo. Behandling med caplacizumab-yhdp resulterade i ett lägre antal patienter med TTP-relaterade dödsfall (0 mot 3) och TTP-återfall (3 mot 28) under behandlingsperioden. Andelen patienter med återfall av TTP under den totala studieperioden (läkemedelsbehandlingsperioden plus 28-dagars uppföljningsperiod efter avslutad läkemedelsbehandling) var lägre i caplacizumab-yhdp-gruppen (9/72 patienter ) jämfört med de som fick placebo (28/73 patienter ; p<0, 001).
de vanligaste biverkningarna hos minst 15% av patienterna som fick caplacizumab-yhdp var epistaxis, huvudvärk och tandköttsblödning.
den rekommenderade första dosen av caplacizumab-yhdp är 11 mg bolus intravenös injektion minst 15 minuter före plasmautbyte följt av en 11 mg subkutan injektion efter avslutad plasmautbyte som fortsätter dagligen i 30 dagar efter det sista plasmautbytet. För ytterligare doseringsinformation, se den fullständiga förskrivningsinformationen för CABLIVI.
FDA beviljade denna ansökan priority review och orphan Produktbeteckning. En beskrivning av FDA påskyndade program är i Vägledning för industrin: påskyndade program för allvarliga tillstånd-droger och biologiska.
sjukvårdspersonal ska rapportera alla allvarliga biverkningar som misstänks vara förknippade med användning av något läkemedel och enhet till FDA: s MedWatch rapporteringssystem eller genom att ringa 1-800-FDA-1088.
följ Oncology Center Of Excellence på Twitter @FDAOncology.
kolla in de senaste godkännandena på OCE: s podcast, Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).
