i September 2015 genom sitt Regenerative Medicine Program (RMP) etablerade NIH ett nytt Stamcellsöversättningslaboratorium (SCTL) inom National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS). Dr Ilyas Singec anställdes som sin nya regissör. Målet är att skapa stamceller translationella metoder, via en mer centraliserad insats, som kan antas av det vetenskapliga samfundet.pluripotenta stamceller håller stort löfte som potentiella nya terapier för olika svårbehandlade mänskliga sjukdomar. För att uppfylla detta löfte måste stamcellsfältet utvecklas mer effektivt från grundläggande upptäckt till translationella och terapeutiska tillämpningar. SCTL kommer att bygga på den kunskap som erhållits från RMP: s första fas (se nedan) för att hantera nuvarande luckor i stamcellsfältet. För närvarande finns det få robusta verktyg, tekniker, protokoll och paradigmer som finns för att göra det möjligt för forskare att reproducerbart och effektivt generera relevanta celltyper vid önskvärd kvantitet, renhet och funktionalitet.SCTL är utformat för att ta itu med de bästa vetenskapliga och tekniska problemen, inklusive betydande biologiska okända, som för närvarande hindrar terapeutisk användning av inducerade pluripotenta stamceller (iPSCs) — vuxna celler som omprogrammeras för att uppträda på samma sätt som embryonala stamceller — och för att snabbt leverera de resulterande protokollen, standarderna, data, verktyg och molekyler till det bredare vetenskapliga samfundet.
fyra stora mål för NCATS SCTL:
- upprätta detaljerade kvalitetskontrollstandarder (QC) för att definiera mänsklig pluripotens och differentierade celltyper
- utveckla metoder för att bedöma heterogenitet i odlade celler härledda från iPSCs
- utveckla standardiserade metoder för att producera mogna celler som uppfyller QC – standarderna ovan
- Upptäck, validera och sprida små molekylreagenser för att ersätta dyra rekombinanta proteiner, xenogent material och odefinierade mediekomponenter i celldifferentieringsprotokoll
inom dessa breda mål, sctl kommer att använda sina unika resurser-inklusive state – of-the-art liten molekyl screening och hög genomströmning mikroskopi plattformar-att driva specifika projekt genom samarbeten med forskare som tar expertis med olika celltyper. Dessa samarbetsprojekt kommer att väljas ut genom en konkurrensprocess som kommer att söka ideer från intramurala och extramurala forskare.
fas i
under 2010 lanserade NIH Common Fund NIH Center for Regenerative Medicine med målet att det fungerar som en nationell resurs för stamcellsvetenskap för att påskynda utvecklingen av nya medicinska tillämpningar och cellbaserade terapier. För att bättre återspegla den pågående verksamheten och uppdraget ändrade NIH Common Fund nyligen initiativets namn till Regenerative Medicine Program (RMP) och etablerade ett nytt Stamcellsöversättningslaboratorium (se fas II ovan).från räkenskapsåret 2010 till räkenskapsåret 2013 stödde RMP pilotprojekt inom NIH Intramural Research Program för att få unika resurser för att hjälpa till att översätta inducerad pluripotent stamcell (iPSCs) — vuxna celler omprogrammeras för att bete sig på samma sätt som embryonala stamceller — forskning i kliniken. Dessutom har NIH genom RMP utvecklat flera stamcellslinjer, upprättat kontrakt för stamcellstjänster och cellbank, utvecklat standardformulär för samtycke, sammanställt stödprotokoll och standardrutiner som används för att härleda, odla och differentiera stamceller i olika celltyper och utvecklat utbildningar. Dessa resurser är tillgängliga för det vetenskapliga samfundet här (metoder) och här (cellinjer). RMP utvecklade också en aktuell IPSC-linje för good manufacturing practice (cGMP) som är av tillräckligt hög kvalitet, renhet och säkerhet för prekliniska och kliniska prövningar. Dessa celler kommer att vara tillgängliga för det vetenskapliga samfundet inom en snar framtid.i 2014 fick Dr. Kapil Bharti (National Eye Institute) ett fyraårigt terapeutiskt Utmaningspris för att flytta sin forskning bortom pilotfasen mot kliniken. Dr. Bhartis forskning fokuserar på att utveckla en stamcellsbaserad terapi för att behandla åldersrelaterad makuladegeneration, en ledande orsak till blindhet hos äldre. Medan Dr. Bharti fokuserar på en enda sjukdom, de metodologiska och regulatoriska utmaningar som måste övervinnas kommer att vara relevanta för de bredare vetenskapliga och kliniska samhällena. När RMP går vidare till fas II kommer Dr. Bhartis Therapeutic Challenge Award att fortsätta att vara en integrerad del av RMP.i September 2015 stödde NIH: s gemensamma fond skapandet av ett Stamcellsöversättningslaboratorium (SCTL) inom National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) för att mer effektivt uppnå RMP-målen.