Ascultați podcast-ul FDA D. I. S. C. O. despre această aprobare
pe 6 februarie 2019, Food and Drug Administration a aprobat caplacizumab-yhdp (CABLIVI, ABLYNX NV) pentru pacienții adulți cu purpură trombotică trombocitopenică dobândită (aTTP), în combinație cu schimbul de plasmă și terapia imunosupresoare.
aprobarea s-a bazat pe un studiu multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo (Hercules) (NCT02553317) care a înrolat 145 de pacienți randomizați la caplacizumab-yhdp (n=72) sau placebo (n=73). Pacienții din ambele grupuri au primit schimb de plasmă și terapie imunosupresoare. Pacienților li s-a administrat o singură injecție intravenoasă în bolus de 11 mg caplacizumab-yhdp sau placebo înainte de primul schimb de plasmă din studiu, urmată de o injecție subcutanată zilnică de caplacizumab-yhdp (11 mg) sau placebo după finalizarea schimbului de plasmă, pe durata perioadei zilnice de schimb de plasmă și pentru următoarele 30 de zile. Dacă, după tratamentul inițial, au rămas prezente semne ale bolii subiacente persistente, cum ar fi nivelurile de activitate adamts13 suprimate, tratamentul a fost prelungit pentru intervale de 7 zile pentru maximum 28 de zile.
eficacitatea caplacizumab-yhdp a fost stabilită pe baza răspunsului la numărul de trombocite în timp (numărul de trombocite 150000 / hectolitri, urmat de încetarea schimbului plasmatic zilnic în decurs de 5 zile). Răspunsul la numărul de trombocite a fost mai rapid în rândul pacienților tratați cu caplacizumab-yhdp, comparativ cu placebo. Tratamentul cu caplacizumab-yhdp a dus la un număr mai mic de pacienți cu decese legate de TTP (0 vs.3) și recurență TTP (3 vs. 28) în timpul perioadei de tratament. Proporția pacienților cu o recurență a TTP în perioada generală de studiu (perioada de tratament medicamentos plus perioada de urmărire de 28 de zile după întreruperea tratamentului medicamentos) a fost mai mică în grupul cu caplacizumab-yhdp (9/72 pacienți ) comparativ cu cei care au primit placebo (28/73 pacienți ; p<0, 001).
cele mai frecvente reacții adverse la cel puțin 15% dintre pacienții cărora li s-a administrat caplacizumab-yhdp au fost epistaxis, cefalee și sângerări gingivale.
prima doză recomandată de caplacizumab-yhdp este de 11 mg injecție intravenoasă în bolus cu cel puțin 15 minute înainte de schimbul plasmatic, urmată de o injecție subcutanată de 11 mg după terminarea schimbului plasmatic, continuând zilnic timp de 30 de zile după ultimul schimb plasmatic. Pentru informații suplimentare privind dozajul, consultați informațiile complete de prescriere a CABLIVI.FDA a acordat această revizuire prioritate cerere și denumirea produsului orfan. O descriere a programelor accelerate FDA este în Ghidul pentru industrie: programe accelerate pentru afecțiuni grave-medicamente și biologice.
profesioniștii din domeniul sănătății ar trebui să raporteze toate evenimentele adverse grave suspectate a fi asociate cu utilizarea oricărui medicament și dispozitiv la sistemul de raportare MedWatch al FDA sau sunând la 1-800-FDA-1088.
urmați Centrul de Excelență în oncologie pe Twitter @FDAOncology.
verificați aprobările recente la podcast-ul OCE, Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).
