Corinne Jeanmaire, de la Fundația endParalysis, spune că este posibil un remediu pentru leziunile măduvei spinării, dar va dura timp, resurse și un mod inteligent de gândire.fundatia endParalysis este o organizatie mica, cu un vis mare – de a ajuta la gasirea unui remediu pentru leziunile maduvei spinarii (SCI). Orientată spre pacient și orientată spre obiective, organizația de caritate din Olanda se angajează să sprijine proiecte de cercetare colaborative cu impact ridicat, care acoperă decalajul dintre laborator și clinică și oferă milioane de pacienți din întreaga lume un viitor fără paralizie după un SCI.Corinne Jeanmaire a lansat Fundația endParalysis în iunie 2014, la 13 ani după ce un accident de mașină a lăsat-o paralizată de la talie în jos. Aici, ea spune Health Europa Quarterly de ce, în ciuda obstacolelor, este optimistă că va fi găsit un remediu într-o zi și de ce este vital ca factorii de decizie să înceapă să acorde mai multă atenție cercetării SCI.

fundația endParalysis își propune să accelereze cercetarea spre vindecarea leziunilor cronice ale măduvei spinării 1-Cât de încrezător sunteți că în cele din urmă se poate găsi un remediu și ce a împiedicat progresul în acest domeniu?

persoanele care trăiesc cu leziuni ale măduvei spinării au fost promise de mult timp un leac. Evident, nu suntem încă acolo și ar trebui să ne abținem de la a promite ceva, în special în ceea ce privește cronologia.
cu toate acestea, sunt convins că tânăra generație va avea o șansă la un nivel semnificativ de recuperare funcțională. Nu numai că oamenii de știință au făcut progrese bune în înțelegerea și încercarea de a inversa SCI, dar suntem, de asemenea, într-o eră care oferă descoperiri extraordinare în domeniile tehnologiei și biotehnologiei deopotrivă. SCI va fi inversat. Trebuie doar să-i acordăm atenția, resursele și abordarea inteligentă pe care o merită.

barierele actuale în calea unei vindecări includ:

• complexitatea ridicată și ramificațiile multiple ale condiției SCI, care, combinate cu o dimensiune destul de mică a pieței, duc la lipsa finanțării atât publice, cât și private;
• prioritățile și obiectivele uneori divergente (cercetător versus pacient) și lipsa coordonării către rezultate mai bune și mai rapide pentru pacienți;
• lipsa de concentrare asupra cercetării cronice Sci; și
• mediul legislativ actual care nu permite întotdeauna testarea terapiilor promițătoare sau combinarea acestora într-un mod sigur, dar rapid.

care sunt cele mai promițătoare terapii și abordări explorate de comunitatea SCI în prezent?

mulți oameni de știință cred că doar o combinație de terapii diferite va duce la o recuperare funcțională semnificativă. Multe terapii sunt acum (sau vor fi în curând) testate pe animale SCI cronice sau pacienți umani:

• (Stem) transplanturi de celule pentru a înlocui/regenera celulele moarte și/sau remieliniza cordonul ombilical și/sau pentru a promova plasticitatea;2
• terapii genetice pentru a opri factorii inhibitori care împiedică regenerarea nervilor prin livrarea eficientă a unei enzime sau molecule terapeutice specifice măduvei spinării;
• schele biomateriale sau grefe nervoase periferice pentru a face o punte peste leziune;
• molecule/enzime/peptide pentru a promova regenerarea atenuați factorii inhibitori și dizolvați țesutul cicatricial în stadiul cronic; și
• stimularea electrică (epidurală) a nervilor sistemului nervos central pentru a ‘trezi’ nervii latenți și căile reflexe și, eventual, pentru a reactiva conexiunile.mai multe informații despre terapiile promițătoare sunt disponibile în secțiunea de cercetare de pe site-ul nostru.
  

  de ce fundația endParalysis se concentrează pe cercetarea cronică, spre deosebire de cercetarea acută a SCI?

  în mod tradițional, s-a pus un accent mai mare pe SCI acut, din diverse motive nu ilogice. În stadiul acut, leziunea este încă proaspătă, iar deteriorarea secundară a cordonului ar putea fi prevenită. Prin urmare, strategiile care vizează protejarea nervilor de degradarea ulterioară sunt încă aplicabile.

  în schimb, neuroprotecția nu mai este relevantă în mediile cronice și apare o problemă suplimentară care trebuie rezolvată: țesutul cicatricial care împiedică regenerarea nervilor.

  nu în ultimul rând, un alt motiv, mai material, dar destul de important, tinde să-i facă pe oamenii de știință să prefere setările acute pentru efectuarea studiilor preclinice: studiile acute pe animale sunt mai rapide și, prin urmare, mai ieftine.

  cu toate acestea, să părăsim laboratorul și să luăm în considerare pacienții umani. Aproape trei milioane de oameni trăiesc cu o leziune cronică a măduvei spinării la nivel mondial, comparativ cu doar mii care se confruntă temporar cu o SCI acută. Dacă ați fi o companie dispusă să investiți într-un tratament, de ce piață ați fi atras inițial?în plus ,există într-adevăr o șansă mai bună de a găsi și traduce o terapie pentru leziuni acute ale măduvei spinării? Acest lucru este departe de a fi sigur. Aducerea pe piață a unei terapii pentru SCI acut s-a dovedit a fi mult mai complexă decât pare, în principal pentru că implementarea studiilor umane este mai dificilă în stadiul acut decât în stadiul cronic. Recuperarea spontană poate avea loc într-adevăr într-o etapă timpurie (acută sau subacută) a leziunii, ceea ce înseamnă că este nevoie de un număr mai mare de pacienți pentru a stabili dacă o terapie este cu adevărat eficientă. Recrutarea pacienților în stadiul acut este, de asemenea, mai dificilă pentru pacienții care sunt adesea prea instabili din punct de vedere medical sau mental pentru a participa la un studiu. În plus, etica și siguranța ar putea fi, de asemenea, discutabile în acest caz.

  de ce fundația endParalysis se concentrează pe repararea biologică, spre deosebire de terapiile și dispozitivele compensatorii externe?

  fără a ignora progresele făcute în acest domeniu, nu dorim să finanțăm sau să ne concentrăm pe terapii și dispozitive externe. Dispozitivele precum exoscheletele sunt interesante în ceea ce privește fizioterapia și întreținerea corpului. Ei obțin o atenție și o finanțare extraordinară (mai ales în vederea aplicării industriale și militare, cu spinoff în zona medicală) și nu există nici o îndoială că performanța lor se va îmbunătăți foarte mult în următorii ani.oricât de sofisticate ar putea deveni, nu sunt susceptibile să ne redea întreaga gamă de funcții și (mai ales) senzații care ne fac umani. Consecințele SCI variază mult dincolo de a nu putea să se ridice și să meargă. Gândiți – vă la toate senzațiile corpului-gândiți-vă la intestin și vezică, precum și la controlul sexual și la alte funcții autonome.

  aceste tehnologii vor contribui, fără îndoială, la îmbunătățirea calității vieții persoanelor cu dizabilități. Fundația endParalysis este, pe de altă parte, hotărâtă să se concentreze exclusiv pe abordări care ar putea permite într-o zi pacienților să recupereze (treptat) atât funcțiile, cât și senzațiile. O strategie inteligentă de reparații ar putea, în viitor, să combine abordările biologice și tehnologice. Va putea vreodată electronica să înlocuiască biologia? Trebuie să rămânem deschiși la diverse strategii și să gândim în afara cutiei. Cu toate acestea, trebuie să rămânem la obiectivul nostru: ceea ce ne propunem este experiența biologică umană completă și nu ar trebui să ne mulțumim cu câteva funcții compensatorii improvizate, oricât de uimitoare din punct de vedere tehnologic ar părea.

  cât de departe este cercetarea SCI acordată atenția pe care o merită de către comunitatea medicală, factorii de decizie politică și organismele de finanțare deopotrivă?

  leziunea măduvei spinării este o piață relativ mică și provocatoare pentru orice companie care ar dori să investească în cercetarea medicală. În consecință, această cercetare este în mare parte subfinanțată și insuficient.mai mult, finanțarea publică acordată zonei este scăzută și tinde să scadă. În cazul în care guvernele și factorii de decizie politică devin mai conștienți de consecințele dramatice și de costurile economice uriașe ale SCI pentru societate, acestea ar crește, fără îndoială, sprijinul și finanțarea pentru a găsi un remediu.cea mai recentă recomandare Europeană în acest domeniu datează din 2002 și menționează că în Statele Unite, costurile agregate ale leziunilor măduvei spinării au fost estimate la 9,73 miliarde USD pe an, iar costurile pe viață pentru o persoană cu tetraplegie la un milion de dolari. Aceste cifre … sunt cu siguranță mai mari în întreaga Europă.3 costurile au continuat să crească de atunci, dar această recomandare trebuie încă transpusă în acțiune.

  un alt factor care contribuie la vindecarea SCI este de natură legislativă. Accelerarea căii către o vindecare ar necesita un proces mai rapid din partea Agenției Europene pentru medicamente și a Administrației pentru alimente și medicamente pentru validarea unei cereri de studii clinice, precum și posibilitatea de a testa mai rapid terapiile combinate, evident fără a compromite protejarea nivelurilor de siguranță.

  pe partea pozitivă, atenția și finanțarea din partea industriei (Big pharma, start-up-uri în domeniul biotehnologiei) par să fie în creștere, cu un număr mai mare de studii clinice (în curs sau planificate) finanțate de companii private.

  cum funcționează fundația endParalysis pentru a ajuta la traducerea cercetării SCI în studii umane și ce provocări sunt implicate aici?

  fundația endParalysis este tânără și mică, dar se angajează să contribuie la vindecarea leziunilor cronice ale măduvei spinării.

  pe de o parte, cofinanțăm câteva proiecte de cercetare atent selectate (doar cercetări relevante clinic care se aplică pacienților cronici, vizând în principal repararea funcțională). Este foarte probabil să selectăm și să susținem proiecte în stadiul preclinic, deoarece Big pharma sau alte organisme de finanțare nu sunt adesea pregătite să investească în acel stadiu. În acest fel, organizațiile pacienților pot avea în continuare un impact și pot împiedica o terapie promițătoare să rămână într-un laborator și să o ajute să se îndrepte spre clinici.

  pe de altă parte, lucrăm cu partenerii noștri pentru a influența setările prioritare și pentru a optimiza abordarea cercetării pentru rezultate mai bune și mai rapide. Insistăm să se acorde mai multă atenție găsirii de terapii pentru leziunile cronice ale măduvei spinării, care sunt extrem de stabile și fac testarea umană mai ușoară și mai fiabilă, oferind în același timp o piață evident mult mai mare potențialilor investitori.

  alături de aceasta, pledăm pentru o cercetare mai Integrativă, colaborativă și bazată pe obiective. Nu putem ignora faptul că obiectivele și prioritățile cercetătorilor nu sunt întotdeauna 100% în concordanță cu obiectivele comunităților noastre. Fiecare parte are propriul ecosistem și constrângeri. Pacienții, care trăiesc cu consecințele grele ale SCI, nu înțeleg întotdeauna complexitatea acestei afecțiuni și nici barierele în găsirea unui remediu și așteaptă o soluție în câțiva ani. Cercetătorii, pe de altă parte, se concentrează în mod natural pe propriul domeniu de expertiză și trebuie să gestioneze constrângerile laboratoarelor lor (inclusiv concurența cu alte laboratoare, dificultățile financiare datorate deseori scăderii finanțării publice și necesitatea de a-și publica lucrările). Cine are imaginea de ansamblu și acționează asupra ei?

  Note

  1. SCI devine ‘cronică’ la câteva zile / săptămâni după apariția leziunii.plasticitatea este abilitatea de a genera noi conexiuni între neuroni și de a le folosi pentru a stabili o cale alternativă pentru a transmite mesaje pe locul leziunii.
  2. http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en

  Corinne Jeanmaire

  fondator și președinte

  fundația endParaysis

  endparalysis.org

  Acest articol va apărea în numărul 4 al Health Europa Quarterly, care va fi publicat în februarie.