în septembrie 2015, prin programul său de Medicină Regenerativă (RMP), NIH a înființat un nou laborator de traducere a celulelor Stem (SCTL) în cadrul Centrului Național pentru Avansarea științelor translaționale (NCATS). Dr. Ilyas Singec a fost angajat ca noul său Director. Scopul este de a crea metode de translație a celulelor stem, printr-un efort mai centralizat, care să poată fi adoptat de comunitatea științifică.celulele stem pluripotente au o mare promisiune ca potențiale terapii noi pentru diferite boli umane greu de rezolvat. Cu toate acestea, pentru a îndeplini această promisiune, câmpul celulelor stem trebuie să evolueze mai eficient de la descoperirea de bază la aplicațiile translaționale și terapeutice. SCTL se va baza pe cunoștințele dobândite din prima fază a PMR (a se vedea mai jos) pentru a aborda lacunele actuale din domeniul celulelor stem. În prezent, există puține instrumente, tehnologii, protocoale și paradigme robuste care există pentru a permite cercetătorilor să genereze în mod reproductibil și eficient tipuri de celule relevante la cantitatea, puritatea și funcționalitatea dorite.SCTL este conceput pentru a aborda problemele științifice și tehnologice de vârf, inclusiv necunoscute biologice semnificative, care împiedică în prezent utilizarea terapeutică a celulelor stem pluripotente induse (IPSC) — celule adulte reprogramate să se comporte similar cu celulele stem embrionare — și să livreze rapid protocoalele, standardele, datele, instrumentele și moleculele rezultate către comunitatea științifică mai largă.
patru obiective majore pentru SCTL NCATS:
- stabiliți standarde detaliate de Control al calității (QC) pentru a defini pluripotența umană și tipurile de celule diferențiate
- dezvoltați metode de evaluare a eterogenității în celulele cultivate derivate din IPSC
- dezvoltați metode standardizate pentru a produce celule mature care îndeplinesc standardele QC de mai sus
- descoperiți, validați și diseminați reactivi cu molecule mici pentru a înlocui proteinele recombinante scumpe, Materialul xenogen și componentele media nedefinite în protocoalele de diferențiere celulară
în cadrul obiective, sctl va folosi resursele sale unice – inclusiv State-of-the – art de screening moleculă mică și platforme de microscopie de mare randament-să urmărească proiecte specifice prin colaborări cu oameni de știință care aduc expertiză cu diferite tipuri de celule. Aceste proiecte de colaborare vor fi selectate printr-un proces competitiv care va căuta idei de la oamenii de știință intramurali și extramurali.
Faza I
În 2010, fondul comun NIH a lansat Centrul NIH pentru Medicină Regenerativă cu scopul de a servi ca resursă națională pentru știința celulelor stem pentru a accelera dezvoltarea de noi aplicații medicale și terapii bazate pe celule. Pentru a reflecta mai bine activitățile și misiunea în curs, fondul comun NIH a schimbat recent numele inițiativei în programul de Medicină Regenerativă (RMP) și a înființat un nou laborator de traducere a celulelor Stem (a se vedea faza II de mai sus).din anul Fiscal 2010 până în anul Fiscal 2013, RMP a sprijinit proiecte pilot în cadrul programului de cercetare intramurală NIH pentru a aduce resurse unice pentru a ajuta la traducerea celulelor stem pluripotente induse (IPSC) — celule adulte reprogramate să se comporte similar cu celulele stem embrionare — cercetare în clinică. În plus, prin RMP, NIH a dezvoltat mai multe linii de celule stem, a înființat contracte pentru servicii de celule stem și servicii bancare de celule, a dezvoltat formulare standard de consimțământ, a compilat protocoalele de susținere și procedurile standard de operare utilizate pentru a obține, cultiva și diferenția celulele stem în diferite tipuri de celule și a dezvoltat cursuri de formare. Aceste resurse sunt disponibile comunității științifice aici (metode) și aici (linii celulare). RMP a dezvoltat, de asemenea, o linie iPSC actuală de bună practică de fabricație (cGMP), care este de o calitate, puritate și siguranță suficient de ridicate pentru studiile preclinice și clinice. Aceste celule vor fi disponibile comunității științifice în viitorul apropiat.în 2014, Dr. Kapil Bharti (Institutul Național de ochi) a primit un premiu de patru ani pentru provocarea terapeutică pentru a-și muta cercetarea dincolo de stadiul pilot către clinică. Cercetările Dr. Bharti se concentrează pe dezvoltarea unei terapii bazate pe celule stem pentru a trata degenerescența maculară legată de vârstă, o cauză principală de orbire la vârstnici. În Timp Ce Dr. Bharti se concentrează pe o singură boală, provocările metodologice și de reglementare care trebuie depășite vor fi relevante pentru comunitățile științifice și clinice mai largi. Pe măsură ce RMP avansează în faza a II-a, Premiul Dr.Bharti pentru provocarea terapeutică va continua să fie o parte integrantă a RMP.în septembrie 2015, fondul comun NIH a sprijinit crearea unui laborator de traducere a celulelor Stem (SCTL) în cadrul Centrului Național pentru Avansarea științelor translaționale (NCATS) pentru a îndeplini mai eficient obiectivele RMP.