oamenii de știință de la Institutul de cercetare pentru copii Stanley Manne din Ann& Spitalul de copii Robert H. Lurie din Chicago a făcut un pas major spre dezvoltarea unui nou tratament pentru hipertensiunea arterială pulmonară (HAP), o boală pulmonară severă cu o rată de supraviețuire de cinci ani de 50%. Ei au identificat un medicament cu un profil de siguranță pozitiv, care inhibă o genă numită HIF-2, pe care au descoperit—o mai devreme promovează îngroșarea progresivă a pereților arterei pulmonare-o caracteristică cheie a HAP numită „remodelare vasculară”, ceea ce duce la insuficiență cardiacă pe partea dreaptă, principala cauză de deces la pacienții cu HAP. Recent, ei au demonstrat în trei modele animale relevante din punct de vedere clinic că inhibarea HIF-2 cu un compus are ca rezultat inversarea HAP stabilită, suprimarea remodelării vasculare și a insuficienței cardiace drepte și creșterea supraviețuirii. Aceste descoperiri au fost publicate în American Journal of Respiratory Critical Care Medicine.

„suntem încântați să atingem această etapă critică în dezvoltarea primului medicament pentru hipertensiunea arterială pulmonară care vizează mecanismele din spatele dezvoltării bolii”, spune autorul principal Zhiyu Dai, Ph.D., de la Institutul de cercetare Manne de la Lurie Children ‘ s, Care este, de asemenea, profesor asistent de cercetare în pediatrie la Northwestern University Feinberg School of Medicine. „Intenționăm să finalizăm testarea preclinică a noului medicament până la sfârșitul anului 2018 și să lansăm un studiu clinic în 2019.”

în HAP, remodelarea vasculară provoacă hipertensiune arterială în arterele pulmonare, interferează cu fluxul lin de sânge din inimă și, în cele din urmă, duce la afectarea inimii drepte. În cazurile severe, arterele pulmonare devin complet blocate, ducând la insuficiență cardiacă dreaptă și moarte. În prezent, nu există o terapie eficientă pentru a inversa remodelarea vasculară și a inhiba insuficiența cardiacă dreaptă în HAP. Tratamentele disponibile vizează în principal vasoconstricția sau Contracția arterelor pulmonare, obținând doar îmbunătățiri modeste ale morbidității și mortalității HAP.”este interesant să vedem cercetările noastre progresând de la bancă la noptieră”, spune autorul principal și directorul Programului Youyang Zhao, Ph.D., de la Institutul de cercetare Manne de la Lurie Children și profesor de Pediatrie, Medicină și farmacologie la Northwestern University Feinberg School of Medicine. „Am început cu crearea unui model unic de șoarece modificat genetic, care este primul care imită modul în care se dezvoltă hipertensiunea arterială pulmonară la pacienți. Acest lucru ne-a ajutat să stabilim beneficiile potențial terapeutice ale inhibării HIF-2 XV și fezabilitatea de a face acest lucru cu un compus. Acum avem un medicament promițător despre care știm că este sigur de testat într-un studiu clinic. Sperăm că poate inversa remodelarea vasculară la pacienții cu această boală devastatoare și, în cele din urmă, poate salva vieți.”