Escute a FDA D. I. S. C. O. de podcast sobre esta aprovação
Em 6 de fevereiro de 2019, a Food and Drug Administration aprovou caplacizumab-yhdp (CABLIVI, Ablynx NV) para pacientes adultos com adquiridos púrpura trombocitopênica trombótica (aTTP), em combinação com troca de plasma e terapia imunossupressora.a aprovação foi baseada num ensaio multicêntrico, aleatorizado, em dupla ocultação, controlado com placebo (HERCULES) (NCT02553317) que envolveu 145 doentes aleatorizados para caplacizumab-yhdp (n=72) ou placebo (n=73). Os doentes em ambos os grupos receberam troca plasmática e terapêutica imunossupressora. Os pacientes receberam uma única 11 mg caplacizumab-yhdp injeção intravenosa em bolus ou placebo antes da primeira troca de plasma em julgamento, seguido por uma injeção subcutânea de caplacizumab-yhdp (11 mg) ou placebo após a conclusão da troca de plasma, para a duração do diário de plasma período de troca para o subsequente de 30 dias. Se, após o tratamento inicial, persistirem sinais de doença subjacente persistente, tais como níveis de actividade suprimidos ADAMTS13, o tratamento foi prolongado por intervalos de 7 dias durante um máximo de 28 dias.
a eficácia de caplacizumab-yhdp foi estabelecida com base na resposta do número de plaquetas no tempo até às plaquetas (Contagem de plaquetas ≥150.000 / µL seguida pela interrupção da troca plasmática diária no prazo de 5 dias). A resposta do número de plaquetas foi mais rápida entre os doentes tratados com caplacizumab-yhdp, comparativamente ao placebo. O tratamento com caplacizumab-yhdp resultou num menor número de doentes com mortes relacionadas com a TTP (0 vs. 3) e recorrência da TTP (3 vs. 28) durante o período de tratamento. A proporção de pacientes com recidiva da TTP geral no período de estudo (a droga período de tratamento mais os 28 dias, período de seguimento após tratamento de drogas interrupção) foi menor no caplacizumab-yhdp grupo (9/72 pacientes ) em comparação com aqueles que receberam placebo (28/73 pacientes ; p<0.001).
As reacções adversas mais frequentes em pelo menos 15% dos doentes tratados com caplacizumab-yhdp foram epistaxis, cefaleias e hemorragia gengival.
a primeira dose recomendada de caplacizumab-yhdp é uma injecção intravenosa de 11 mg em bólus, pelo menos 15 minutos antes da troca plasmática, seguida de uma injecção subcutânea de 11 mg após a conclusão da troca plasmática que se mantém diariamente durante 30 dias após a última troca plasmática. Para informação adicional sobre a posologia, ver toda a informação sobre prescrição de CABLIVI.
FDA concedeu este pedido de revisão prioritária e designação do medicamento órfão. A description of FDA expedited programs is in the Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics.os profissionais de saúde devem comunicar todos os acontecimentos adversos graves suspeitos de estarem associados ao uso de qualquer medicamento e dispositivo ao sistema de notificação de MedWatch da FDA ou chamando 1-800-FDA-1088.
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confira aprovações recentes no podcast da OCE, Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).
