Corinne Jeanmaire, da fundação endParalysis, diz que uma cura para a lesão da medula espinhal é possível, mas vai levar tempo, recursos e uma maneira inteligente de pensar.
a fundação endParalysis é uma pequena organização com um grande sonho-para ajudar a encontrar uma cura para a lesão da medula espinhal (SIC). Orientada para o paciente e orientada para o objetivo, a instituição de caridade sediada nos Países Baixos está empenhada em apoiar projetos de pesquisa colaborativa de alto impacto que superem a lacuna entre laboratório e clínica e ofereçam a milhões de pacientes em todo o mundo um futuro sem paralisia após uma SCI.a Corinne Jeanmaire lançou a endParalysis foundation em junho de 2014, 13 anos após um acidente de carro deixá-la paralisada da cintura para baixo. Aqui, ela conta à Health Europa Quarterly por que, apesar dos obstáculos, ela está otimista de que uma cura será encontrada um dia, e por que é vital que os formuladores de políticas comecem a prestar mais atenção à pesquisa SCI.
a fundação endParalysis tem como objetivo acelerar a pesquisa para curar a lesão da medula espinhal chronic1-quão confiante você está de que uma cura pode ser encontrada, em última análise, e o que tem retido o progresso nesta área? às pessoas que vivem com lesões na medula espinhal foi-lhes prometida uma cura. Obviamente, ainda não chegámos lá, e devemos abster-nos de prometer nada, especialmente em termos de prazos.no entanto, estou convencido de que a geração jovem terá uma chance em um nível de recuperação funcional significativo. Não só os cientistas fizeram bons progressos na compreensão e na tentativa de reverter o SCI, como também estamos numa era que oferece enormes avanços nos domínios da tecnologia e da biotecnologia. SCI será revertida. Só precisamos de lhe dar a atenção, os recursos e a abordagem inteligente que merece.
Dizendo que, o atual barreiras para uma cura incluem:
- A alta complexidade e múltiplas ramificações do SCI condição, o que, combinado com um pequeno tamanho de mercado, levar a uma falta de financiamento público e privado;
- O, por vezes, divergentes de prioridades e metas (pesquisador versus paciente) e a falta de coordenação no sentido de um melhor e mais rápido os resultados para os pacientes;
- A falta de foco no mais clinicamente relevantes crônica SCI pesquisa; e o actual ambiente legislativo que nem sempre permite o teste de terapias promissoras ou a sua combinação de uma forma segura mas rápida.quais as terapias e abordagens mais promissoras que estão actualmente a ser exploradas pela comunidade SIC? muitos cientistas acreditam que apenas uma combinação de diferentes terapias resultará numa recuperação funcional significativa. Muitas terapias são agora (ou serão em breve) testadas em pacientes crônicos ou humanos:
- (Tronco) transplantes de células para substituir/regenerar as células mortas e/ou remyelinate o cabo de alimentação e/ou promover a plasticidade;2
- terapias genéticas para desligar o inibitória fatores que impedem a rebrota nervo com eficiência, oferecendo uma terapêutica específica da enzima ou molécula para a medula espinhal;
- o Biomaterial de andaimes ou de nervos periféricos enxertos para fazer uma ponte entre a lesão;
- Moléculas/enzimas/peptídeos para promover a rebrota nervo (os chamados “fatores de crescimento”), para aliviar os fatores inibitórios e dissolver o tecido da cicatriz na fase crônica; e estimulação eléctrica (epidural) dos nervos do sistema nervoso central para “acordar” dos nervos adormecidos e vias de reflexo e possivelmente para reactivar ligações.
Mais informações sobre terapias promissoras estão disponíveis sob a seção de pesquisa em nosso site.
por que a fundação endParalysis se concentra na crônica ao contrário da pesquisa Sci aguda?
tradicionalmente tem havido um maior foco no SIC agudo, por várias razões não ilógicas. Em fase aguda, a lesão ainda é “fresca” e danos secundários ao cordão podem ainda ser evitados. Por conseguinte, continuam a ser aplicáveis as estratégias destinadas a proteger os nervos de uma maior degradação.por outro lado, a neuroprotecção já não é relevante em contextos crônicos, e um problema adicional parece que precisa ser resolvido: o tecido cicatrizante dificultando o crescimento do nervo.por último, mas não menos importante, outro motivo mais material, mas muito importante, tende a fazer com que os cientistas prefiram cenários agudos para a realização de ensaios pré-clínicos: os ensaios em animais agudos são mais rápidos e, portanto, mais baratos.no entanto, vamos deixar o laboratório e considerar pacientes humanos. Quase três milhões de pessoas vivem com uma lesão crónica na medula espinhal em todo o mundo, em comparação com apenas milhares que experimentam temporariamente uma SCI aguda. Se você fosse uma empresa disposta a investir em um tratamento, que mercado você seria atraído inicialmente por?além disso, há realmente uma melhor chance de encontrar e traduzir uma terapia para lesão aguda da medula espinhal? Isto está longe de ser certo. Trazer uma terapia para sci agudo para o mercado provou ser muito mais complexo do que parece, principalmente porque a implementação de ensaios em seres humanos é mais difícil em fase aguda do que em fase crônica. A recuperação espontânea pode, de facto, ocorrer numa fase precoce (aguda ou sub-aguda) da lesão, o que significa que é necessário um maior número de doentes para determinar se a terapêutica é realmente eficaz. O recrutamento de pacientes em fase aguda também é mais difícil para os pacientes são muitas vezes médica ou mentalmente instável demais para participar de um julgamento. Além disso, a ética e a segurança também podem ser questionáveis neste caso.por que a fundação endParalysis se concentra na reparação biológica em oposição a terapias e dispositivos de compensação externos?
sem ignorar os avanços feitos neste campo, não queremos financiar ou concentrar-nos em terapias e dispositivos externos. Dispositivos como exosqueletos são interessantes em termos de fisioterapia e manutenção corporal. Eles recebem tremenda atenção e financiamento (principalmente em vista da aplicação industrial e militar, com spin-off na área médica), e não há dúvida de que seu desempenho vai melhorar muito nos próximos anos.por mais sofisticados que se possam tornar, não é provável que nos devolvam o conjunto completo de funções e (especialmente) sensações que nos tornam humanos. As consequências da SCI range muito além de não ser capaz de se levantar e andar. Pense em todas as sensações do corpo-pense no intestino e bexiga, bem como o controle sexual e outras funções autonômicas.estas tecnologias irão, sem dúvida, ajudar a melhorar a qualidade de vida das pessoas com deficiência. A fundação endParalysis é, por outro lado, determinada a concentrar-se apenas em abordagens que são susceptíveis de um dia permitir que os pacientes (gradualmente) recuperar as funções e sensações. Uma estratégia de reparação inteligente poderá, no futuro, combinar abordagens biológicas e tecnológicas. A electrónica será capaz de substituir a biologia? Temos de permanecer abertos a várias estratégias e pensar de forma diferente. No entanto, temos de manter o nosso objectivo.: o nosso objectivo é a plena experiência biológica humana, e não devemos contentar-nos com algumas funções compensatórias improvisadas, por mais incríveis que possam parecer do ponto de vista tecnológico.até que ponto é dada a atenção que a comunidade de cuidados de saúde, os decisores políticos e os organismos de financiamento merecem à investigação SCI?a lesão da medula espinhal é um mercado relativamente pequeno e desafiador para qualquer empresa que queira investir em pesquisa médica. Em consequência, essa investigação está em grande parte subfinanciada e com pouco pessoal.além disso, o financiamento público concedido à área é baixo e tende a diminuir. Se os governos e os decisores políticos se tornassem mais conscientes das consequências dramáticas e do enorme custo económico do SCI para a sociedade, sem dúvida que aumentariam o apoio e o financiamento para encontrar uma cura.
A última recomendação Europeia neste campo Data de 2002 e menciona que ” nos Estados Unidos, os custos agregados da lesão da medula espinhal foram estimados em US$9,73 bilhões por ano, e os custos ao longo da vida de um indivíduo com tetraplegia em um milhão de dólares. Estes números … são certamente mais elevados na Europa alargada”.3 Os custos têm vindo a aumentar desde então, mas essa recomendação ainda precisa de ser traduzida em acções.outro elemento que permite a cura do SIC é de natureza legislativa. Acelerar o caminho para uma cura exigiria um processo mais rápido por parte da Agência Europeia de medicamentos e da Food and Drug Administration para validar um pedido de ensaios clínicos, bem como a possibilidade de testar terapias combinadas mais rapidamente, obviamente sem comprometer a salvaguarda dos níveis de segurança.pelo lado positivo, a atenção e o financiamento por parte da indústria (Big pharma, biotech start-ups) parecem estar a aumentar, com um maior número de ensaios clínicos (em curso ou planeados) financiados por empresas privadas.como é que a fundação endParalysis está a trabalhar para ajudar a traduzir a investigação científica em estudos humanos, e que desafios estão aqui envolvidos?
a fundação endParalysis é jovem e pequena, mas está empenhada em contribuir para uma cura para a lesão crônica da medula espinhal.por um lado, Co-financiamos alguns projectos de investigação cuidadosamente seleccionados (apenas investigação clinicamente relevante aplicada a doentes crónicos, visando principalmente a reparação funcional). É muito provável que seleccionemos e apoiemos projectos na fase pré-clínica, uma vez que a grande indústria farmacêutica ou outros organismos de financiamento não estão frequentemente dispostos a investir nessa fase. Desta forma, as organizações de doentes podem ainda ter um impacto e impedir que uma terapia promissora se atrase num laboratório e a ajude a chegar às clínicas.por outro lado, estamos a trabalhar com os nossos parceiros para influenciar os parâmetros prioritários e optimizar a abordagem de investigação para obter resultados melhores e mais rápidos. Insistimos em que seja dada maior atenção à procura de terapias para lesões crónicas da medula espinhal que sejam extremamente estáveis e tornem os testes humanos mais fáceis e fiáveis, oferecendo um mercado obviamente muito maior aos potenciais investidores.além disso, defendemos uma pesquisa mais Integrativa, colaborativa e orientada a objetivos. Não podemos ignorar que as metas e prioridades dos investigadores nem sempre estão 100% de acordo com os objectivos das nossas comunidades. Cada parte tem seu próprio ecossistema e constrangimentos. Os pacientes, vivendo com as pesadas consequências do SCI, nem sempre entendem a complexidade desta condição nem as barreiras para encontrar uma cura e esperar uma solução em poucos anos. Os pesquisadores, por outro lado, naturalmente se concentram em sua própria área de especialização e necessidade de gerir as restrições de seus laboratórios (incluindo a concorrência com outros laboratórios, dificuldades financeiras devido a muitas vezes diminuir o financiamento público, e a necessidade de publicar seu trabalho). Quem tem o panorama geral e age nele?
notas
- SCI torna-se “crônico” alguns dias/semanas após a lesão ocorrer.plasticidade é a capacidade de gerar novas conexões entre neurônios e usá-las para estabelecer uma via alternativa para transmitir mensagens através do local da lesão.
- http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en
Corinne Jeanmaire
Fundador e Presidente
endParaysis foundation
endparalysis.org
Este artigo irá aparecer na edição de 4 de Saúde Europa Trimestral, que será publicado em fevereiro.
