PerspectiveChemical Genética: a Elucidação dos Sistemas Biológicos com Pequena Molécula de Compostos

Química genética emprega diversos pequena molécula de compostos para elucidar os processos biológicos de uma maneira análoga aos mutagenesis estratégias no núcleo de genética clássica. A seleção de bibliotecas de moléculas pequenas para compostos que induzem um fenótipo de interesse representa a abordagem genética química avançada, enquanto a abordagem reversa envolve pequenas moléculas visando uma única proteína. Aqui, analisamos as principais diferenças entre os objetivos de triagem de moléculas pequenas na indústria versus academia, os recentes desenvolvimentos na triagem de alta produção e os recursos disponíveis publicamente de coleções compostas, instalações de triagem e bases de dados. Um resultado particularmente emocionante de uma tela genética química é a descoberta de um papel anteriormente desconhecido para uma proteína em um caminho, juntamente com compostos que afetam a função dessa proteína. Em casos ilustrativos, tais descobertas levaram ao progresso para o desenvolvimento terapêutico e mais comumente aumentaram o tamanho da pequena molécula “caixa de ferramentas” disponível para a comunidade de pesquisa para o estudo de processos biológicos.

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