Posłuchaj podcastu FDA D. I. S. C. O. o tym zatwierdzeniu

w lutym 6, 2019, Food and Drug Administration zatwierdziła caplacizumab-yhdp (CABLIVI, Ablynx NV) dla dorosłych pacjentów z nabytą zakrzepową plamicą małopłytkową (aTTP), w połączeniu z wymianą osocza i terapią immunosupresyjną.

zatwierdzenie opierało się na wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu (HERCULES) (NCT02553317), w którym wzięło udział 145 pacjentów randomizowanych do grupy otrzymującej kaplacyzumab-yhdp (n=72) lub placebo (N=73). Pacjenci w obu grupach otrzymywali wymianę osocza i leczenie immunosupresyjne. Pacjenci otrzymywali pojedyncze dożylne wstrzyknięcie kaplacyzumabu-yhdp w bolusie 11 mg lub placebo przed pierwszą wymianą osocza w badaniu, a następnie codzienne podskórne wstrzyknięcie kaplacyzumabu-yhdp (11 mg) lub placebo po zakończeniu wymiany osocza, przez okres dobowej wymiany osocza i przez kolejne 30 dni. Jeśli po początkowym cyklu leczenia utrzymywały się objawy przewlekłej choroby podstawowej, takie jak zahamowany poziom aktywności ADAMTS13, leczenie przedłużano o 7-dniowe przerwy, maksymalnie do 28 dni.

skuteczność kaplacyzumabu-yhdp została ustalona na podstawie odpowiedzi na leczenie od czasu do liczby płytek krwi (liczba płytek krwi ≥150 000 / µL, a następnie zaprzestanie dobowej wymiany osocza w ciągu 5 dni). Odpowiedź od czasu do liczby płytek krwi była szybsza u pacjentów leczonych kaplacyzumabem-yhdp w porównaniu z placebo. Leczenie kaplacyzumabem-yhdp powodowało mniejszą liczbę pacjentów ze zgonami związanymi z TTP (0 vs. 3) i nawrotami TTP (3 vs. 28) w okresie leczenia. Odsetek pacjentów z nawrotem TTP w całym okresie badania (okres leczenia lekiem plus 28-dniowy okres obserwacji po przerwaniu leczenia lekiem) był niższy w grupie otrzymującej kaplacyzumab-yhdp (9/72 pacjentów ) w porównaniu do pacjentów otrzymujących placebo (28/73 pacjentów ; p<0,001).

najczęstszymi działaniami niepożądanymi u co najmniej 15% pacjentów otrzymujących kaplacyzumab-yhdp były krwawienie z nosa, ból głowy i krwawienie z dziąseł.

zalecana pierwsza dawka kaplacyzumabu-yhdp to dożylne wstrzyknięcie w bolusie 11 mg co najmniej 15 minut przed wymianą osocza, a następnie wstrzyknięcie podskórne 11 mg po zakończeniu wymiany osocza kontynuowane codziennie przez 30 dni po ostatniej wymianie osocza. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących dawkowania należy zapoznać się z pełną informacją o przepisywaniu leku CABLIVI.

FDA przyznała tej aplikacji priorytetowy przegląd i oznaczenie produktu osieroconego. Opis przyspieszonych programów FDA znajduje się w Poradniku dla przemysłu: przyspieszone programy dla poważnych schorzeń-leki i leki biologiczne.

pracownicy służby zdrowia powinni zgłaszać wszystkie poważne zdarzenia niepożądane, które mogą być związane ze stosowaniem jakiegokolwiek leku i urządzenia do systemu raportowania MedWatch FDA lub dzwoniąc pod numer 1-800-FDA-1088.

śledź Oncology Center Of Excellence na Twitterze @ FDAOncology .

Sprawdź Ostatnie zatwierdzenia w OCE ’ s podcast, Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).