Corinne Jeanmaire, z fundacji endParalysis, mówi, że leczenie urazu rdzenia kręgowego jest możliwe, ale wymaga czasu, zasobów i mądrego myślenia.

Fundacja endParalysis jest małą organizacją z wielkim marzeniem – pomóc w znalezieniu lekarstwa na uszkodzenie rdzenia kręgowego (SCI). Skupiona na pacjencie i zorientowana na cele organizacja charytatywna z siedzibą w Holandii angażuje się we wspieranie ważnych, wspólnych projektów badawczych, które wypełniają lukę między laboratorium a kliniką i oferują milionom pacjentów na całym świecie Przyszłość bez paraliżu po SCI.

Corinne Jeanmaire uruchomiła fundację endParalysis w czerwcu 2014 roku, 13 lat po wypadku samochodowym. Tutaj opowiada Health Europa Quarterly, dlaczego mimo przeszkód jest optymistyczna, że pewnego dnia znajdzie się lekarstwo i dlaczego ważne jest, aby decydenci zaczęli zwracać większą uwagę na badania nad SCI.

Fundacja endParalysis ma na celu przyspieszenie badań w kierunku leczenia przewlekłego urazu rdzenia kręgowego1-czy jesteś pewien, że ostatecznie można znaleźć lekarstwo i co powstrzymało postęp w tej dziedzinie?

ludziom żyjącym z uszkodzeniem rdzenia kręgowego od dawna obiecano wyleczenie. Oczywiście jeszcze do tego nie doszliśmy i powinniśmy powstrzymać się od obiecywania czegokolwiek, zwłaszcza jeśli chodzi o harmonogram.
jestem jednak przekonany, że młode pokolenie będzie miało szansę na znacznym poziomie regeneracji funkcjonalnej. Naukowcy nie tylko poczynili znaczne postępy w zrozumieniu i próbie odwrócenia SCI, ale jesteśmy także w epoce, która oferuje ogromne przełomy zarówno w dziedzinie technologii, jak i biotechnologii. SCI zostanie odwrócone. „Po prostu” musimy poświęcić jej uwagę, zasoby i inteligentne podejście, na które zasługuje.

mówiąc, że obecne bariery dla wyleczenia obejmują:

• wysoka złożoność i wiele konsekwencji stanu tzw, które w połączeniu z dość małą wielkością rynku prowadzą do braku finansowania zarówno publicznego, jak i prywatnego;
• czasami rozbieżne priorytety i cele (badacz kontra pacjent) oraz brak koordynacji w kierunku lepszych i szybszych wyników dla pacjentów;
• brak skupienia się na bardziej istotnych klinicznie przewlekłych badaniach tzw; i
• obecne otoczenie legislacyjne, które nie zawsze pozwala na testowanie obiecujących terapii lub ich kombinacji w bezpieczny, ale szybki sposób.

jakie są obecnie najbardziej obiecujące terapie i podejścia badane przez społeczność SCI?

wielu naukowców uważa, że tylko połączenie różnych terapii spowoduje znaczną regenerację funkcjonalną. Wiele terapii jest obecnie (lub wkrótce będzie) testowanych na przewlekłych zwierzętach lub ludziach z tzw:

• przeszczepy komórek(macierzystych) w celu zastąpienia/regeneracji martwych komórek i/lub remielinizacji rdzenia i/lub promowania plastyczności;2
• terapie genowe w celu wyłączenia czynników hamujących, które zapobiegają odrastaniu nerwów poprzez skuteczne dostarczanie określonego enzymu terapeutycznego lub cząsteczki do rdzenia kręgowego;
• rusztowania Biomateriałowe lub przeszczepy nerwów obwodowych w celu utworzenia mostu przez zmianę;
• cząsteczki/enzymy/peptydy w celu promowania odrastania nerwów (tzw. „czynniki wzrostu”), aby złagodzić czynniki hamujące i rozpuścić blizny w fazie przewlekłej; i
• elektryczna (zewnątrzoponowa) stymulacja nerwów ośrodkowego układu nerwowego, aby „obudzić” uśpione nerwy i drogi odruchowe oraz ewentualnie reaktywować połączenia.

Więcej informacji na temat obiecujących terapii znajduje się w dziale badania na naszej stronie internetowej.

dlaczego Fundacja endparaysis koncentruje się na przewlekłych, a nie ostrych badaniach SCI?

tradycyjnie większy nacisk kładzie się na ostrą tzw, z różnych, Nie nielogicznych powodów. W ostrym stadium zmiana jest nadal „świeża” i wtórne uszkodzenia przewodu mogą być nadal zapobiegane. Stąd strategie mające na celu ochronę nerwów przed dalszą degradacją są nadal stosowane.

odwrotnie, neuroprotekcja nie ma już znaczenia w stanach przewlekłych i pojawia się dodatkowy problem, który należy rozwiązać: tkanka bliznowata hamująca odrastanie nerwów.

wreszcie, inny, bardziej materialny, ale dość najważniejszy powód sprawia, że naukowcy preferują ostre ustawienia do przeprowadzania badań przedklinicznych: ostre badania na zwierzętach są szybsze, a tym samym tańsze.

wyjdźmy jednak z laboratorium i zastanówmy się nad pacjentami. Prawie trzy miliony ludzi żyje z przewlekłym uszkodzeniem rdzenia kręgowego na całym świecie, w porównaniu do zaledwie tysięcy, którzy chwilowo doświadczają ostrego SCI. Gdybyś był firmą, która chce zainwestować w leczenie, na którym rynku początkowo byś się zainteresował?

poza tym, czy naprawdę jest większa szansa na znalezienie i przełożenie terapii ostrego uszkodzenia rdzenia kręgowego? To nie jest pewne. Wprowadzenie na rynek terapii ostrej SCI okazało się o wiele bardziej złożone, niż się wydaje, głównie dlatego, że wdrożenie badań na ludziach jest trudniejsze w ostrej fazie niż w przewlekłej fazie. Spontaniczne odzyskiwanie może rzeczywiście nastąpić na wczesnym (ostrym lub podostrym) etapie zmiany, co oznacza, że potrzebna jest większa liczba pacjentów, aby ustalić, czy terapia jest naprawdę skuteczna. Rekrutacja pacjentów na ostrym etapie jest również trudniejsza, ponieważ pacjenci są często medycznie lub psychicznie zbyt niestabilni, aby wziąć udział w badaniu. Ponadto etyka i bezpieczeństwo mogą być również wątpliwe w tym przypadku.

dlaczego Fundacja endparaysis skupia się na biologicznej naprawie, a nie na zewnętrznych terapiach i urządzeniach kompensacyjnych?

nie ignorując postępów poczynionych w tej dziedzinie, nie chcemy finansować ani koncentrować się na zewnętrznych terapiach i urządzeniach. Urządzenia takie jak egzoszkielety są interesujące pod względem fizjoterapii i utrzymania ciała. Zyskują ogromną uwagę i fundusze (głównie ze względu na zastosowanie przemysłowe i wojskowe, z spin-offem w dziedzinie medycyny) i nie ma wątpliwości, że ich wydajność znacznie się poprawi w nadchodzących latach.
jakkolwiek wyrafinowane mogą się stać, prawdopodobnie nie oddadzą nam pełnego wachlarza funkcji i (zwłaszcza) wrażeń, które czynią nas ludźmi. Konsekwencje SCI wykraczają daleko poza Brak możliwości wstania i chodzenia. Pomyśl o wszystkich odczuciach ciała-pomyśl o jelitach i pęcherzu, a także o kontroli seksualnej i innych funkcjach autonomicznych.

technologie te niewątpliwie przyczynią się do poprawy jakości życia osób niepełnosprawnych. Z drugiej strony Fundacja endparaysis jest zdeterminowana, aby skupić się wyłącznie na podejściach, które prawdopodobnie pewnego dnia pozwolą pacjentom (stopniowo) odzyskać zarówno funkcje, jak i odczucia. Inteligentna strategia naprawy może w przyszłości łączyć podejście biologiczne i technologiczne. Czy elektronika zastąpi biologię? Musimy pozostać otwarci na różne strategie i myśleć nieszablonowo. Musimy jednak trzymać się naszego celu: dążymy do pełnego ludzkiego doświadczenia biologicznego i nie powinniśmy zadowalać się kilkoma prowizorycznymi funkcjami kompensacyjnymi, tak niesamowitymi technologicznie, jak mogą wyglądać.

jak dalece poświęca się badaniom SCI uwagę, na jaką zasługuje środowisko opieki zdrowotnej, decydenci polityczni i instytucje finansujące?

uszkodzenie rdzenia kręgowego jest stosunkowo małym i wymagającym rynkiem dla każdej firmy, która chciałaby zainwestować w badania medyczne. W konsekwencji badania te są w dużej mierze niedofinansowane i brakuje personelu.

Co więcej, finansowanie publiczne przyznane obszarowi jest niskie i ma tendencję do zmniejszania się. Gdyby rządy i decydenci stali się bardziej świadomi dramatycznych konsekwencji i ogromnych kosztów ekonomicznych SCI dla społeczeństwa, niewątpliwie zwiększyliby wsparcie i fundusze, aby znaleźć lekarstwo.

Ostatnie europejskie zalecenie w tej dziedzinie pochodzi z 2002 r.i wspomina, że ” w Stanach Zjednoczonych łączne koszty urazu rdzenia kręgowego oszacowano na 9,73 mld USD rocznie, a koszty życia osoby z tetraplegią na milion dolarów. Liczby te ( … ) są z pewnością wyższe w całej Europie”.3 koszty od tego czasu stale rosną, ale zalecenie to nadal musi zostać przełożone na działanie.

kolejnym czynnikiem umożliwiającym wyleczenie tzw jest charakter legislacyjny. Przyspieszenie ścieżki kuracji wymagałoby szybszego procesu ze strony Europejskiej Agencji Leków oraz Agencji ds. żywności i Leków w celu zatwierdzenia wniosku o przeprowadzenie badań klinicznych, jak również możliwości szybszego testowania terapii skojarzonych, oczywiście bez uszczerbku dla ochrony poziomów bezpieczeństwa.

z pozytywnej strony, zainteresowanie i finansowanie ze strony branży (Duże startupy farmaceutyczne, biotechnologiczne) wydaje się rosnąć, z większą liczbą (trwających lub planowanych) badań klinicznych finansowanych przez prywatne firmy.

w jaki sposób Fundacja endParalysis działa, aby pomóc w przełożeniu badań SCI na badania na ludziach i jakie wyzwania są tu związane?

Fundacja endParalysis jest młoda i mała, ale jest zaangażowana w przyczynianie się do wyleczenia przewlekłego uszkodzenia rdzenia kręgowego.

z jednej strony współfinansujemy kilka starannie wyselekcjonowanych projektów badawczych (dotyczy to tylko badań klinicznie istotnych dla pacjentów przewlekłych, głównie mających na celu naprawę czynnościową). Najczęściej wybieramy i wspieramy projekty na etapie przedklinicznym, ponieważ duże firmy farmaceutyczne lub inne instytucje finansujące często nie są gotowe do inwestowania na tym etapie. W ten sposób organizacje pacjentów mogą nadal mieć wpływ i zapobiegać opóźnieniom obiecującej terapii w laboratorium i pomagać jej w dotarciu do klinik.

z drugiej strony współpracujemy z naszymi partnerami w celu wpływania na priorytety i optymalizacji podejścia badawczego w celu uzyskania lepszych i szybszych wyników. Nalegamy na większą koncentrację na znalezieniu terapii przewlekłych urazów rdzenia kręgowego, które są niezwykle stabilne i sprawiają, że testy na ludziach są łatwiejsze i bardziej niezawodne, a jednocześnie oferują potencjalnym inwestorom znacznie większy rynek.

oprócz tego opowiadamy się za bardziej Integracyjnymi, wspólnymi i ukierunkowanymi na cele badaniami. Nie możemy ignorować faktu, że cele i priorytety naukowców nie zawsze są w 100% zgodne z celami naszych społeczności. Każda ze stron ma swój własny ekosystem i ograniczenia. Pacjenci, żyjący z ciężkimi konsekwencjami tzw, nie zawsze rozumieją złożoność tej choroby ani bariery w znalezieniu lekarstwa i oczekują rozwiązania w ciągu kilku lat. Z drugiej strony naukowcy naturalnie koncentrują się na własnej dziedzinie wiedzy i muszą zarządzać ograniczeniami swoich laboratoriów (w tym konkurencją z innymi laboratoriami, trudnościami finansowymi spowodowanymi często zmniejszającym się finansowaniem publicznym i koniecznością publikowania swoich prac). Kto ma duży obraz i działa na nim?

uwagi

1. SCI staje się „przewlekła” kilka dni/tygodni po wystąpieniu zmiany.
2. plastyczność to zdolność do generowania nowych połączeń między neuronami i wykorzystania ich do ustalenia alternatywnej ścieżki przekazywania wiadomości w miejscu zmiany.
3. http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en

Corinne Jeanmaire

założycielka i prezes

Fundacja endparasis

endparalysis.org

artykuł ukaże się w numerze 4 kwartalnika Zdrowie Europa, który ukaże się w lutym.