Chad Cowan opracował technologię mającą na celu ochronę komórek przed atakami immunologicznymi, która może być używana do genetycznie modyfikowania i różnicowania komórek macierzystych w celu tworzenia terapii komórkowych, które są maskowane przed układem odpornościowym.

Cowan lab obecnie koncentruje się na medycynie regeneracyjnej, w której własne komórki pacjenta mogą być genetycznie utwardzone lub odporne na choroby, a następnie przeszczepione z powrotem do organizmu jako trwałe leczenie. Mają również na celu wyjaśnienie molekularnych podstaw chorób metabolicznych, takich jak cukrzyca typu 2 (T2DM) i choroba wieńcowa (CAD).

choroby metaboliczne, takie jak T2DM i CAD, są odpowiedzialne za coraz większy ciężar zachorowalności i śmiertelności na całym świecie, dotykając setki milionów ludzi. Opracowanie nowych i skutecznych metod leczenia tych chorób wymaga identyfikacji i walidacji u Ludzi nowych mechanizmów chorobowych. Ostatnie postępy w genetyce człowieka zaczęły wyjaśniać dziedziczną podatność na choroby metaboliczne; do tej pory badania dotyczące całego genomu u ludzi wykazały ponad 30 loci chromosomowych silnie związanych z T2DM, 95 loci do poziomu lipidów we krwi i 25 loci do CAD. Trwają badania nad sekwencjonowaniem nowej generacji ukierunkowanym na „exome” i próbą bezpośredniej identyfikacji genów przyczynowych.

staramy się przekształcać nowe odkrycia genetyczne w wiedzę potrzebną do opracowania terapii dla pacjentów. Nasze podejście do łączenia ludzkich genotypów z ludzkimi fenotypami składa się z trzech kluczowych kroków. Pierwszym z nich jest wykonanie edycji ludzkiego genomu w celu wprowadzenia mutacji genowych związanych z chorobą i wariantów DNA do ludzkich pluripotencjalnych komórek macierzystych (hPSCs). Drugi polega na różnicowaniu i przekształcaniu HPSC w typy tkanek istotne dla choroby w celu opracowania modeli ex vivo choroby. Trzecim jest przeprowadzenie testów funkcjonalnych w genetycznie zmodyfikowanych (i kontroli) zróżnicowanych tkankach w celu uzyskania patofizjologicznych spostrzeżeń.

Po zidentyfikowaniu fenotypów istotnych dla choroby, planujemy użyć naszych ludzkich modeli komórkowych choroby do przeprowadzenia badań genetycznych i przesiewowych leków w celu opracowania nowych metod terapeutycznych.

Biosketch

Chad Cowan otrzymał tytuł B. A. I B. S. z wyróżnieniem na Uniwersytecie Kansas w 1995 i 1996 roku. Doktorat uzyskał na University of Texas Southwestern w Dallas. Następnie odbył staż podoktorski u Profesora Douglasa Meltona na Uniwersytecie Harvarda. Cowan był założycielem naukowym CRISPR Therapeutics AG i dyrektorem naukowym w Sana Biotechnology Inc.

historie fabularne

• technologia odpornych komórek macierzystych Harvardu licencjonowana do biotechnologii Sana
• terapia komórkowa dla wszystkich
• przyszłość medycyny, od lidera w edycji genomu i komórek macierzystych