in September 2015 heeft NIH via zijn Regenerative Medicine Program (RMP) een nieuw stamcel Translation Laboratory (Sctl) opgericht binnen het National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS). Dr. Ilyas Singec werd aangenomen als de nieuwe directeur. Het doel is om stamcel translationele methoden te creëren, via een meer gecentraliseerde inspanning, die door de wetenschappelijke gemeenschap kunnen worden aangenomen.pluripotente stamcellen zijn veelbelovend als mogelijke nieuwe therapieën voor verschillende hardnekkige ziekten bij de mens. Nochtans, om deze belofte te vervullen, moet het gebied van de stamcel efficiënter van fundamentele ontdekking aan Vertalende en therapeutische toepassingen evolueren. Het SCTL zal voortbouwen op de kennis die is opgedaan tijdens de eerste fase van het RMP (zie hieronder) om de huidige hiaten in het stamcelveld aan te pakken. Momenteel zijn er weinig robuuste tools, technologieën, protocollen en paradigma ‘ s die bestaan om onderzoekers in staat te stellen om reproduceerbaar en efficiënt relevante celtypen te genereren op gewenste hoeveelheid, zuiverheid en functionaliteit.het SCTL is ontworpen om top wetenschappelijke en technologische problemen aan te pakken, waaronder significante biologische onbekenden, die momenteel het therapeutisch gebruik van geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSCs) belemmeren — volwassen cellen geherprogrammeerd om zich op dezelfde manier te gedragen als embryonale stamcellen — en om de resulterende protocollen, normen, gegevens, instrumenten en moleculen snel aan de bredere wetenschappelijke gemeenschap te leveren.

vier belangrijke doelen voor NCATS ‘ SCTL:

1. gedetailleerde kwaliteitscontrole (QC) normen vaststellen om humane pluripotentie en gedifferentieerde celtypen te definiëren
2. methoden ontwikkelen om heterogeniteit in gekweekte cellen afgeleid van iPSCs te beoordelen
3. gestandaardiseerde methoden ontwikkelen om rijpe cellen te produceren die voldoen aan de bovenstaande QC – normen
4. ontdekken, valideren en verspreiden reagentia van kleine moleculen ter vervanging van dure recombinante eiwitten, xenogeen materiaal en ongedefinieerde mediacomponenten in celdifferentiatieprotocollen

binnen deze brede doelstellingen, zal de sctl gebruik maken van zijn unieke middelen-waaronder state-of-the – art het kleine molecuulonderzoek en de platforms van de hoge productiemicroscopie-om specifieke projecten door samenwerking met wetenschappers na te streven die deskundigheid met verschillende celtypes brengen. Deze samenwerkingsprojecten zullen worden geselecteerd door middel van een competitief proces dat ideeën zal zoeken van intramurale en extramurale wetenschappers.

Fase I

in 2010 lanceerde het NIH Common Fund het NIH Centrum voor Regeneratieve Geneeskunde met als doel het te dienen als een nationale bron voor stamcelwetenschap om de ontwikkeling van nieuwe medische toepassingen en celgebaseerde therapieën te versnellen. Om de lopende activiteiten en missie beter te weerspiegelen, heeft het NIH Common Fund onlangs de naam van het initiatief veranderd in Regenerative Medicine Program (RMP) en een nieuw Stamcelvertalingslaboratorium opgericht (zie fase II hierboven).van het fiscale jaar 2010 tot het fiscale jaar 2013 ondersteunde het RMP pilootprojecten binnen het intramurale Onderzoeksprogramma van NIH om unieke middelen te brengen om geïnduceerde pluripotente stamcel (iPSCs) — volwassen cellen die geherprogrammeerd zijn om zich op dezelfde manier te gedragen als embryonale stamcellen — onderzoek in de kliniek te vertalen. Daarnaast heeft NIH via het RMP meerdere stamcellijnen ontwikkeld, contracten voor stamceldiensten en celbankieren opgezet, standaard toestemmingsformulieren ontwikkeld, de ondersteunende protocollen en standaardwerkprocedures samengesteld die worden gebruikt om stamcellen af te leiden, te cultiveren en te differentiëren in verschillende celtypen, en trainingen ontwikkeld. Deze middelen zijn beschikbaar voor de wetenschappelijke gemeenschap hier (methoden) en hier (cellijnen). Het RMP ontwikkelde ook een huidige good manufacturing practice (cGMP) IPSC lijn die van hoog genoeg kwaliteit, zuiverheid en veiligheid is voor preklinische en klinische studies. Deze cellen zullen in de nabije toekomst beschikbaar zijn voor de wetenschappelijke gemeenschap.in 2014 ontving Dr.Kapil Bharti (National Eye Institute) een vierjarige Therapeutic Challenge Award om zijn onderzoek verder te brengen dan de pilotfase naar de kliniek. Dr. Bharti ‘ s onderzoek richt zich op het ontwikkelen van een stamcel gebaseerde therapie voor de behandeling van leeftijdsgebonden maculadegeneratie, een belangrijke oorzaak van blindheid bij ouderen. Terwijl Dr. Bharti is gericht op een enkele ziekte, de methodologische en regelgevende uitdagingen die moeten worden overwonnen zullen relevant zijn voor de bredere wetenschappelijke en klinische gemeenschappen. Terwijl het RMP verder gaat naar Fase II, zal Dr. Bharti ‘ s Therapeutic Challenge Award een integraal onderdeel blijven van het RMP.in September 2015 Ondersteunde het NIH Common Fund de oprichting van een stamcel Translation Laboratory (SCTL) binnen het National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) om de RMP-doelstellingen efficiënter te bereiken.