Lytt TIL FDA D. I. S. C. O. podcast om denne godkjenningen
den 6. februar 2019 godkjente Food And Drug Administration caplacizumab-yhdp (CABLIVI, Ablynx NV) for voksne pasienter med ervervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP), i kombinasjon med plasmautveksling og immunosuppressiv terapi.
Godkjenningen var basert på en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie (HERCULES) (NCT02553317) som inkluderte 145 pasienter randomisert til kaplasizumab-yhdp (n=72) eller placebo (n=73). Pasienter i begge grupper fikk plasmautveksling og immunsuppressiv behandling. Pasientene fikk en enkelt 11 mg kaplasizumab-yhdp bolus intravenøs injeksjon eller placebo før den første plasmautvekslingen som ble undersøkt, etterfulgt av en daglig subkutan injeksjon av kaplasizumab-yhdp (11 mg) eller placebo etter fullføring av plasmautvekslingen, i løpet av den daglige plasmautvekslingsperioden og i de påfølgende 30 dagene. Hvis tegn på vedvarende underliggende sykdom som undertrykt ADAMTS13-aktivitetsnivå forble til stede etter den første behandlingssyklusen, ble behandlingen forlenget med 7 dagers intervaller i maksimalt 28 dager.
effekten av kaplacizumab-yhdp ble fastslått basert på respons fra tid til blodplatetall (blodplatetall ≥150 000 / µ etterfulgt av opphør av daglig plasmautveksling innen 5 dager). Respons på tid til blodplatetall var raskere hos pasienter behandlet med kaplasizumab-yhdp sammenlignet med placebo. Behandling med kaplacizumab-yhdp resulterte i et lavere antall pasienter MED TTP-relaterte dødsfall (0 vs. 3) og ttp-tilbakefall (3 vs. 28) i behandlingsperioden. Andelen pasienter med tilbakefall AV TTP i den totale studieperioden (behandlingsperioden pluss 28 dagers oppfølgingsperiode etter seponering av behandlingen) var lavere i kaplacizumab-yhdp-gruppen (9/72 pasienter ) sammenlignet med de som fikk placebo (28/73 pasienter ; p<0,001).
de vanligste bivirkningene hos minst 15% av pasientene som fikk kaplasizumab-yhdp var epistakse, hodepine og gingivalblødning.
den anbefalte første dosen av kaplasizumab-yhdp er 11 mg bolus intravenøs injeksjon minst 15 minutter før plasmautskifting etterfulgt av en 11 mg subkutan injeksjon etter fullføring av plasmautskifting som fortsetter daglig i 30 dager etter siste plasmautskifting. For ytterligere doseringsinformasjon, se fullstendig preparatomtale FOR KABLIVI.
FDA gitt denne søknaden prioritet gjennomgang og orphan produktbetegnelse. EN BESKRIVELSE AV FDA fremskyndet programmer er I Veiledning For Industri: Fremskyndet Programmer For Alvorlige Forhold-Narkotika og Biologiske.
Helsepersonell skal rapportere alle alvorlige bivirkninger som mistenkes å være forbundet med bruk av medisin og utstyr TIL FDAS MEDWATCH Rapporteringssystem eller ved å ringe 1-800-FDA-1088.
Følg Oncology Center Of Excellence På Twitter @FDAOncology.Sjekk ut nylige godkjenninger på OCE podcast, Drug Information Soundcast I Klinisk Onkologi (D. I. S. C. O.).
