av Ann &Robert H. Lurie Children ‘S Hospital Of Chicago

forskere ved stanley manne children’ s research institute ved ann & robert h. lurie children ‘ s hospital of chicago tok et stort skritt mot å utvikle en ny behandling for pulmonal arteriell hypertensjon (pah), en alvorlig lungesykdom med En femårig overlevelsesrate på 50 prosent. De identifiserte et stoff med en positiv sikkerhetsprofil som hemmer et gen som kalles HIF-2Α, som de oppdaget tidligere fremmer progressiv fortykning av lungearterieveggene—et sentralt trekk VED PAH kalt «vaskulær remodeling», noe som fører til høyresidig hjertesvikt, hovedårsaken til død hos PAH-pasienter. Nylig viste de i tre klinisk relevante dyremodeller at hemming AV HIF-2α med en forbindelse resulterer i reversering av etablert PAH, undertrykkelse av vaskulær remodeling og høyre hjertesvikt og økt overlevelse. Disse funnene ble publisert I American Journal Of Respiratory Critical Care Medicine.»vi er begeistret for å nå dette kritiske stadiet i utviklingen av det første stoffet for pulmonal arteriell hypertensjon som retter seg mot mekanismene bak sykdomsutviklingen, «sier lederforfatter Zhiyu Dai, Ph. D., fra Manne Research Institute Ved Lurie Children’ s, som også er Forskningsassistent Professor I Pediatri Ved Northwestern University Feinberg School Of Medicine. «Vi planlegger å fullføre preklinisk testing av det nye stoffet innen utgangen av 2018 og lansere en klinisk prøve i 2019.»i PAH forårsaker vaskulær remodeling høyt blodtrykk i lungearteriene, forstyrrer den glatte strømmen av blod fra hjertet og til slutt resulterer i høyre hjerteskade. I alvorlige tilfeller blir lungearteriene helt blokkert, noe som fører til riktig hjertesvikt og død. For tiden er det ingen effektiv terapi for å reversere vaskulær remodeling og hemme riktig hjertesvikt I PAH. Tilgjengelige behandlinger retter seg hovedsakelig mot vasokonstriksjon, eller sammentrekning av lungearteriene, og oppnår bare beskjedne forbedringer i pah-morbiditet og dødelighet.»det er spennende å se at vår forskning går fra benken til sengen,» sier seniorforfatter Og programdirektør Youyang Zhao, Ph. D., Fra Manne Research Institute Ved Lurie Children ‘ S Og Professor I Pediatri, Medisin Og Farmakologi Ved Northwestern University Feinberg School Of Medicine. «Vi startet med å skape en unik genetisk modifisert musemodell som er den første som etterligner hvordan pulmonal arteriell hypertensjon utvikler seg hos pasienter. Dette hjalp oss med å etablere de potensielle terapeutiske fordelene ved å hemme HIF-2α og muligheten for å gjøre dette med en forbindelse. Nå har vi et lovende stoff som vi vet er trygt å teste i en klinisk prøve. Vi håper at det kan reversere vaskulær remodeling hos pasienter med denne ødeleggende sykdommen og til slutt redde liv.»