Corinne Jeanmaire, av endParalysis foundation, sier en kur for ryggmargsskade er mulig, men det vil ta tid, ressurser og en smart måte å tenke på.

endParalysis foundation er en liten organisasjon med en stor drøm – å bidra til å finne en kur for ryggmargsskade (SCI). Pasientdrevet Og målrettet, Er Den Nederlandske baserte veldedigheten forpliktet til å støtte samarbeidsprosjekter med høy effekt som bygger bro over gapet mellom lab og klinikk og tilbyr millioner av pasienter over hele verden en fremtid uten lammelse etter EN SCI.Corinne Jeanmaire lanserte endParalysis foundation i juni 2014, 13 år etter at en bilulykke forlot henne lammet fra livet og ned. Her forteller Hun Health Europa Quarterly hvorfor, til tross for hindringene, er hun optimistisk at en kur en dag vil bli funnet, og hvorfor det er viktig at beslutningstakere begynner å betale mer oppmerksomhet til SCI-forskning.

endParalysis foundation har som mål å akselerere forskning mot herding av chronic1 ryggmargsskade – hvor trygg er du på at en kur til slutt kan bli funnet, og hva har holdt tilbake fremgang på dette området?

Personer som lever med ryggmargsskade har lenge blitt lovet en kur. Åpenbart er vi ikke der ennå, og vi bør avstå fra å love noe, spesielt når det gjelder tidslinje.
men jeg er overbevist om at den unge generasjonen vil få en sjanse på en betydelig funksjonell utvinning nivå. Ikke bare har forskere gjort gode fremskritt i å forstå OG forsøke å reversere SCI, men vi er også i en tid som tilbyr enorme gjennombrudd innen teknologi og bioteknologi. SCI vil bli reversert. Vi trenger bare å gi den oppmerksomheten, ressursene og den smarte tilnærmingen den fortjener.

de nåværende barrierene for en kur inkluderer:

• den høye kompleksiteten og flere forgreninger av SCI-tilstanden, som kombinert med en ganske liten markedsstørrelse fører til mangel på både offentlig og privat finansiering;
• de noen ganger divergerende prioritetene og målene (forsker mot pasient) og mangelen på koordinering mot bedre og raskere resultater for pasientene;
• mangelen på fokus på den mer klinisk relevante kroniske SCI-forskningen; og
• det nåværende lovgivningsmiljøet som ikke alltid tillater testing av lovende terapier eller kombinasjon av disse på en trygg, men rask måte.

Hva er DE mest lovende terapier og tilnærminger blir utforsket AV SCI samfunnet i dag?

Mange forskere mener at bare en kombinasjon av ulike terapier vil resultere i betydelig funksjonell utvinning. Mange terapier er nå (eller vil snart bli) testet på kroniske SCI dyr eller menneskelige pasienter:

• (Stamcelletransplantasjoner for å erstatte/regenerere de døde cellene og/eller remyelinere ledningen og/eller fremme plastisitet;2
• Genterapier for å slå av de hemmende faktorene som forhindrer nervegenvekst ved effektivt å levere et bestemt terapeutisk enzym eller molekyl til ryggmargen;
• Biomateriale stillaser eller perifere nervetransplantater for å lage en bro over lesjonen;
• Molekyler/enzymer/peptider for å fremme nervegenvekst (såkalte vekstfaktorer), for å lindre de hemmende faktorene og oppløse arrvev På Kronisk stadium; Og
• Elektrisk (epidural) stimulering av sentralnervesystemet nerver å ‘våkne opp’ sovende nerver og refleks veier og muligens å reaktivere tilkoblinger.

Mer informasjon om lovende terapier er tilgjengelig under forskningsdelen på vår hjemmeside.

hvorfor fokuserer endParalysis foundation på kronisk i motsetning til akutt SCI-forskning?

det har tradisjonelt vært et større fokus på akutt SCI, av ulike ikke ulogiske grunner. Ved akutt stadium er lesjonen fortsatt ‘frisk’ og sekundære skader på ledningen kan fortsatt forhindres. Derfor er strategier for å beskytte nerver mot ytterligere nedbrytning fortsatt anvendelige.Omvendt er nevrobeskyttelse ikke lenger relevant i kroniske innstillinger, og et ekstra problem vises som må løses: arrvævet hindrer nervevekst.Sist Men Ikke minst, en annen, mer materiell, men ganske overordnet grunn har en tendens til å gjøre forskere foretrekker akutte innstillinger for å utføre prekliniske forsøk: akutte dyreforsøk er raskere og dermed billigere.

la Oss imidlertid forlate laboratoriet og vurdere menneskelige pasienter. Nesten tre millioner mennesker lever med en kronisk ryggmargsskade over hele verden, sammenlignet med bare tusenvis som midlertidig opplever en akutt SCI. Hvis du var et selskap villig til å investere i en behandling, hvilket marked ville du først bli tiltrukket av?

Dessuten er det virkelig en bedre sjanse til å finne og oversette en terapi for akutt ryggmargsskade? Dette er langt fra sikkert. Å bringe en terapi for akutt SCI til markedet har vist seg å være mye mer kompleks enn det ser ut, hovedsakelig fordi implementering av menneskelige forsøk er vanskeligere ved akutt enn på kronisk stadium. Spontan utvinning kan faktisk skje på et tidlig (akutt eller subakutt) stadium av lesjonen, noe som betyr at et større antall pasienter er nødvendig for å fastslå om en terapi er virkelig effektiv. Pasientrekruttering i akutt stadium er også vanskeligere for pasienter som ofte er medisinsk eller mentalt for ustabile til å delta i en studie. I tillegg kan etikk og sikkerhet også være tvilsom i dette tilfellet.

hvorfor fokuserer endParalysis foundation på biologisk reparasjon i motsetning til eksterne kompenserende terapier og enheter?

Uten å ignorere fremskrittene som er gjort på dette feltet, ønsker vi ikke å finansiere eller fokusere på eksterne terapier og enheter. Enheter som exoskeletons er interessante når det gjelder fysioterapi og vedlikehold av kroppen. De får enorm oppmerksomhet og finansiering (for det meste i lys av industriell og militær anvendelse, med spinoff i det medisinske området), og det er ingen tvil om at deres ytelse kommer til å forbedre seg sterkt de kommende årene.så sofistikerte som de kanskje blir, er de ikke sannsynlig å gi oss tilbake hele spekteret av funksjoner og (spesielt) følelser som gjør oss menneskelige. Konsekvensene AV SCI spenner langt utover ikke å kunne stå opp og gå. Tenk på alle kroppsfornemmelser-tenk på tarm og blære, samt seksuell kontroll og andre autonome funksjoner.

disse teknologiene vil utvilsomt bidra til å forbedre livskvaliteten til funksjonshemmede. EndParalysis foundation er derimot fast bestemt på å utelukkende fokusere på tilnærminger som sannsynligvis en dag tillater pasienter å (gradvis) gjenopprette både funksjoner og opplevelser. En smart reparasjonsstrategi kan i fremtiden kombinere biologiske og teknologiske tilnærminger. Vil elektronikk noen gang kunne erstatte biologi? Vi må være åpne for ulike strategier og tenke utenfor boksen. Vi må imidlertid holde oss til vårt mål: det vi sikter på er den fulle menneskelige biologiske opplevelsen, og vi bør ikke betale for noen kompenserende provisoriske funksjoner, så teknologisk fantastiske som de kan se ut.

Hvor langt er SCI-forskning gitt den oppmerksomheten den fortjener av helsevesenet, beslutningstakere og finansieringsorganer?

Ryggmargsskade Er et relativt lite og utfordrende marked for ethvert selskap som ønsker å investere i medisinsk forskning. Som en konsekvens er denne forskningen i stor grad underfinansiert og underbemannet.

i tillegg er den offentlige finansieringen gitt til området lav og har en tendens til å synke. Skulle regjeringer og beslutningstakere bli mer oppmerksomme på de dramatiske konsekvensene OG DE enorme økonomiske kostnadene FOR SCI for samfunnet, ville de utvilsomt øke støtten og finansieringen for å finne en kur.Den siste europeiske anbefalingen på dette feltet går tilbake til 2002 og nevner at ‘ I Usa har de samlede kostnadene for ryggmargsskade blitt estimert TIL us $ 9.73 milliarder per år, og levetidskostnadene for en person med tetraplegi på en million dollar. Disse tallene … er sikkert høyere i det bredere Europa’.3 Kostnadene har fortsatt å øke siden da, men den anbefalingen må fortsatt oversettes til handling.

En annen enabler for å kurere SCI er lovgivende i naturen. Å fremskynde veien til en kur vil kreve en raskere prosess Fra European Medicines Agency og Food And Drug Administration mot å validere en forespørsel om kliniske studier, samt muligheten til å teste kombinasjonsbehandlinger raskere, åpenbart uten å gå på kompromiss med sikkerheten.på den positive siden ser oppmerksomhet og finansiering fra industrien (big pharma, biotech start-ups) ut til å vokse, med et høyere antall (pågående eller planlagte) kliniske studier finansiert av private selskaper.

hvordan jobber endParalysis foundation for å bidra til å oversette SCI-forskning til menneskelige studier, og hvilke utfordringer er involvert her?

endParalysis foundation er ung og liten, men er forpliktet til å bidra til en kur for kronisk ryggmargsskade.

på den ene siden finansierer vi noen få nøye utvalgte forskningsprosjekter (kun klinisk relevant forskning som gjelder kroniske pasienter, hovedsakelig rettet mot funksjonell reparasjon). Vi er mest sannsynlig å velge og støtte prosjekter på preklinisk stadium, da big pharma eller andre finansieringsorganer ofte ikke er klare til å investere på det stadiet. På den måten kan pasientorganisasjoner fortsatt ha en innvirkning og forhindre en lovende terapi fra å ligge i et laboratorium og hjelpe det med å komme seg til klinikkene.på den annen side jobber vi med våre partnere for å påvirke prioriterte innstillinger og optimalisere forskningsmetoden for bedre og raskere resultater. Vi insisterer på mer fokus blir gitt til å finne behandlinger for kroniske ryggmargsskader som er ekstremt stabil og gjøre menneskelig testing enklere og mer pålitelig samtidig tilby en åpenbart mye større marked til potensielle investorer.

Sammen med det taler Vi for mer integrerende, samarbeidende og måldrevet forskning. Vi kan ikke ignorere at forskernes mål og prioriteringer ikke alltid er 100% i tråd med våre samfunns mål. Hver part har sitt eget økosystem og begrensninger. Pasientene, som lever med de store konsekvensene AV SCI, forstår ikke alltid kompleksiteten til denne tilstanden eller barrierene for å finne en kur og forventer en løsning innen få år. Forskerne, derimot, fokuserer naturlig på sitt eget fagområde og trenger å håndtere sine laboratoriers begrensninger (inkludert konkurranse med andre laboratorier, økonomiske vanskeligheter på grunn av ofte redusert offentlig finansiering og nødvendigheten av å publisere sitt arbeid). Hvem har det store bildet og handler på det?

Merknader

1. SCI blir ‘kronisk’ noen dager / uker etter at lesjonen oppstår.Plastisitet er evnen til å generere nye forbindelser mellom nevroner og bruke disse til å etablere en alternativ vei for å formidle meldinger på tvers av lesionsstedet.
2. http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en

Corinne Jeanmaire

Grunnlegger og President

endParaysis foundation

endparalysis.org

denne artikkelen vil vises i utgave 4 Av Health Europa Quarterly, som vil bli publisert i februar.