Celle-og genterapier er et nisjeproduktområde, men med begrenset produksjonskapasitet kommer flere selskaper, inkludert Novartis, Roche, Catalent og Thermo Fisher, inn i markedet med flere milliarder dollar avtaler.Celle-og genterapier er et nisjeproduktområde, Men Har nylig vært et aktivt investeringsområde av begge farmasøytiske selskaper for å legge til produkter i rørledningen og produksjonskapasiteten og av visse kontraktutviklings-og produksjonsorganisasjoner (CDMOs) og kontraktproduksjonsorganisasjoner (CMOs) for å legge til celleterapiproduksjonskapasiteter til verktøykassen.
med celleterapi dyrkes eller modifiseres celler utenfor kroppen før de injiseres i pasienten, hvor de blir et » levende stoff.»Med genterapi blir gener erstattet, inaktivert eller introdusert i celler-enten utenfor eller inne i kroppen-for å behandle en sykdom. Celle-og genterapier er utformet for å stoppe en sykdom eller reversere fremdriften i stedet for bare å håndtere symptomer. De er ofte engangsbehandlinger som kan lindre den underliggende årsaken til en sykdom og har potensial til å kurere visse forhold, ifølge informasjon Fra Novartis.markedet for celleterapi ble verdsatt til $ 2.70 milliarder i 2017 og forventes å nå $8.21 milliarder i 2025, vokser med en sammensatt årlig vekstrate (CAGR) på 14, 9% mellom 2017 og 2025, ifølge En nylig analyse Av Frost og Sullivan. Produksjonsautomatisering forventes å spille en rolle i å realisere den veksten ved hjelp av implementering av informasjonsteknologiløsninger og engangsproduksjonsteknikker for optimalisering av småvolum, høyverdig produksjon av nye celleterapier for å redusere tiden til markedet.Chimeric antigen receptor (CAR) t celle terapi er en type celle terapi og representerer en type immunterapi som innebærer en engangs infusjon av pasientens egne immunceller som har blitt genetisk modifisert for å gjenkjenne og angripe kreft. US Food And Drug Administration (FDA) har godkjent TO CAR T-terapier: Novartis ‘Kymriah (tisagenlecleucel), DEN første CAR T-terapien godkjent AV FDA i 2017 for behandling av visse typer leukemi, Og Gilead Sciences’ Yescarta (axicabtagene ciloleucel), opprinnelig godkjent i 2017 for behandling av diffus stort b-celle lymfom, og oppnådd Av Gilead gjennom sin $11.9 milliarder oppkjøp Av Kite Pharma, et celle-og genterapi selskap, i 2017.Novartis og Gilead er blant de store farmasøytiske selskapene som investerer i celle-og genterapi gjennom produksjonsinvesteringer og produktoppkjøp.Tidligere I år (2019) kjøpte Novartis CELLforCURE, EN CDMO av celle – og genterapier I Europa, fra LFB, et fransk farmasøytisk selskap. Oppkjøpet omfattet et celle – og genproduksjonsanlegg utenfor Paris I Les Ulis, Frankrike og tilhørende tilstøtende land. Nettstedet blir Med Novartis ‘ nettverk av celle-og genterapisider som inkluderer nettsteder I Morris Plains, New Jersey og Stein, Sveits.Novartis gjorde flere andre skritt for å styrke og utvide sin celle-og genproduksjon, inkludert å signere en strategisk lisensiering, samarbeid og aksjekjøpsavtale med Cellular Biomedicine Group (CBMG) for å produsere Og levere Kymriah I Kina; utvide en allianse med Fraunhofer Institute I Tyskland for å støtte produksjon for kliniske studier og etter godkjenning av produksjon; og et kontraktproduksjonssamarbeid i Japan.
I 2018 gjorde Novartis et stort spill i genterapi med sin $8.9 milliarder oppkjøp av Avexis, Et Bannockburn, Illinois-hovedkontor klinisk stadium genterapi selskap. Tidligere i år (April 2019) annonserte AveXis at de hadde blitt enige om å kjøpe en avansert biologikk terapi produksjon campus I Longmont, Colorado, for å utvide sin produksjonskapasitet for sin undersøkelsesgenterapi, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi). Zolgensma er under regulatorisk gjennomgang for behandling av spinal muskelatrofi. Longmont-anlegget vil legge Til AveXis produksjonsnettverk. AveXis har et produksjonsanlegg I Illinois, bygger et produksjonsanlegg I North Carolina som er planlagt å være operativt i 2020, og utvider sin produktutviklingskapasitet på Sitt San Diego-anlegg.Etter oppkjøpet Av Kite Pharma i 2017 annonserte Gilead I 2018 at De hadde leid og kjøpt nye anlegg i USA og Europa for å utvide sin celleterapiproduksjon. Kite har leid et nytt 117.000 kvadratmeter anlegg i Hoofddorp, Nederland for å konstruere celleterapier, inkludert For Yescarta. Det nye anlegget er planlagt å være fullt operativt i 2020. I Tillegg til Det Nederlandske anlegget kjøpte Kite en ny bygning I Santa Monica, California Fra Astellas Pharma som vil bli brukt til celleterapiforskning, utvikling og utvidelse av klinisk produksjonskapasitet. Kite leide også et 26.000 kvadratmeter anlegg I Gaithersburg, Maryland. Maryland nettstedet vil støtte arbeidet med en Ny Samarbeidende Forsknings-Og Utviklingsavtale med National Cancer Institute for å utvikle adoptivcelleterapier rettet mot pasientspesifikke tumor neoantigener. Neoantigener er mutasjoner som finnes på overflaten av kreftceller som er unike for hver person og svulst. I år (April 2019) annonserte Kite planer for et nytt anlegg i Frederick County, Maryland, for å produsere celleterapier. Den 20 hektar store siden vil utvide Kites evne til å produsere EN rekke BIL T, terapier, inkludert Yescarta (axicabtagene ciloleucel), Kites første kommersielt tilgjengelige BIL t-kreftbehandling, og undersøkende t-cellereseptor (TCR) celleterapier som blir evaluert i faste svulster. Frederick County-anlegget vil bli en del Av Kites kommersielle produksjonsnettverk som inkluderer steder I California og Nederland.Celgene, som kjøpte Juno Therapeutics, et selskap som utvikler celleterapier og immunoterapier, i 2018 for 9 milliarder dollar, annonserte i februar 2018 at den fullførte den første fasen av et nytt immunterapiproduksjonssenter FOR CAR T-terapier på Toppmøtet West campus I New Jersey. Celgene er involvert i celleterapiutvikling gjennom Sin Celgene Cellular Therapeutics virksomhet som fokuserer på placenta-avledet og andre stamcelleterapier i flere sykdommer. Juno-oppkjøpet ga en vitenskapelig plattform og skalerbar produksjonskapasitet, inkludert et forsknings-og utviklingsanlegg I Seattle, Washington, samt et produksjonsanlegg I Bothell, Washington. Tidligere I år (februar 2019) ble Roche enige Om Å kjøpe Spark Therapeutics, et kommersielt genterapiselskap basert I Philadelphia, for 4,3 milliarder dollar. Avtalen forventes å lukke i andre kvartal 2019. Spark Therapeutics vil fortsette sin virksomhet I Philadelphia som et uavhengig selskap i Roche-Konsernet. Sparks kommersielle produkt Er Luxturna (voretigen neparvovec-rzyl), et engangs genterapiprodukt som er angitt for behandling av biallelisk RPE65 mutasjonsassosiert retinal dystrofi, en sjelden form for arvelig synstap. Legemidlet ble godkjent AV FDA i 2017 og markedsføres for tiden i USA. Eu-Kommisjonen innvilget markedsføringstillatelse i 2018. Spark Therapeutics ‘ ledende kliniske ressurs ER SPK-8011, en genterapi for behandling av hemofili A, som forventes å starte Fase III-utvikling i 2019. Spark Therapeutics har også andre eiendeler i utvikling for hemofili B, Pompes sykdom, Huntingtons sykdom og Stargardt sykdom. Med oppkjøpet får Roche også et produksjonsanlegg for genterapi.I en mindre investering annonserte Astellas Pharma i Fjor bygging av nye forsknings -, utviklings-og produksjonsanlegg for biologisk baserte modaliteter, inkludert antistoffer og celleterapier, I Japan og Massachusetts. Fasilitetene vil produsere kliniske prøvematerialer (CTM) for regenerative medisiner og celle-og genterapier, SAMT CTM og kommersiell forsyning for antistoffer. Center For Active Ingredient For Biopharmaceuticals i Toyama, Japan, som vil koste ca 10.0 milliarder Yen ($88.5 millioner), er planlagt ferdigstilt i September 2019. Et Senter For Multimodalitet Kliniske Prøvematerialer I Tsukuba, Japan for produksjon AV CTM for kliniske studier i tidlig fase for celleterapier og genterapier, som vil koste omtrent ¥5.0 milliarder ($44 millioner), er planlagt ferdigstilt i 2019. Astellas Institute For Regenerative Medicine, et datterselskap Av Astellas Og et senter for forskning og utvikling av regenerativ medisin og celleterapi, flytter til nye anlegg i Massachusetts. Investeringen er omtrent ¥14.0 milliarder ($123 millioner). Arbeidet startet i September 2018 og er planlagt ferdigstilt i januar 2020.Novo Nordisk annonserte i 2018 planer om å etablere et produksjonsanlegg I Fremont, California for å utvikle og produsere stamcellebaserte terapier. Selskapet signerte en langsiktig leieavtale på ET gmp-anlegg, tidligere operert Av Asterias Biotherapeutics, et biofarmasøytisk selskap. Nettstedet vil støtte Novo Nordisk stamcellebaserte terapier innen type i diabetes og andre kroniske sykdommer. Når Anlegget er operativt i 2019, vil det oppfylle tilbudet av stamcellebaserte terapier For Novo Nordisk ‘ s kliniske studieprogrammer.
CDMOs beef up cell and gen therapy manufacturing
Dette året har også sett to store avtaler blant CDMOs for celle-og genterapiproduksjon. Tidligere denne måneden (April 2019) ble Catalent enige om å kjøpe Paragon Bioservices, En Baltimore, Maryland-basert kontraktleverandør av viral vektorutvikling og produksjonstjenester for genterapier, for 1, 2 milliarder dollar. Avtalen forventes å lukke i andre kvartal 2019. Paragon har spesialisert kompetanse på adenoassosierte virus (AAV) vektorer, det mest brukte leveringssystemet for genterapi, samt evner i gmp plasmider og lentivirusvektorer. Selskapet tilbyr gmp utvikling og produksjon tjenester for rekombinante virale vektorer, vaksiner, vanskelig å uttrykke rekombinante proteiner og onkolytiske virus fra forskning og prosessutvikling TIL GMP produksjon for kliniske studier og kommersiell lansering.Tidligere Denne måneden (April 2019), Paragon åpnet en ny 200,000-kvadratmeter GMP gen-terapi biomanufacturing anlegget I Maryland Anne Arundel County. Anlegget er utstyrt med flere 500-liters og 2000-liters engangsbioreaktorer for klinisk gjennom kommersiell materialproduksjon.Forrige måned (Mars 2019) ble Thermo Fisher Scientific enige om å kjøpe Brammer Bio, EN CDMO for viral vektorproduksjon for gen-og celleterapi, for omtrent 1,7 milliarder dollar. Virksomheten har nesten 600 ansatte på primære steder I Massachusetts Og Florida. Brammer Bio er på vei til å levere 250 millioner dollar i omsetning i 2019 og forventer å fortsette å overstige den forventede markedsveksten på 25 prosent på mellomlang sikt. Transaksjonen, som forventes fullført innen utgangen av andre kvartal 2019, er underlagt vanlige vilkår, inkludert regulatoriske godkjenninger. Etter ferdigstillelse vil Brammer Bio bli En del Av Thermo Fishers pharma services-virksomhet innen Segmentet Laboratorieprodukter og-Tjenester.Lonza, som allerede er plassert i celleterapiproduksjon og viral produktproduksjon, gjorde flere trekk i 2018. I oktober kjøpte Den en kontrollerende eierandel med rett til å skaffe seg fullt eierskap I Octane Biotech, et selskap basert I Kingston, Ontario, Canada som gir cellekultur og vevstekniske systemer. Move posisjonerer Lonza til å utvikle teknologien for å støtte skalerbar autolog produksjon. De to selskapene har samarbeidet siden 2015 om utviklingen Av Octane Biotechs Cocoon system, et pasientskala, lukket og automatisert celleterapiproduksjonssystem. Etter et felles utviklingsprogram inkorporerer Cocoon-systemet nå flertallet av enhetsoperasjoner som trengs for skalerbar ende-til-ende-produksjon av celleterapier, inkludert mesenkymale stamceller og BIL T-celler. I tillegg kan engangskassetter modifiseres for å imøtekomme autologe celleterapiprosesser for adherente celler, ikke-adherente celler og kombinasjonsprodukter.I tillegg annonserte Lonza i 2018 at Det var å installere flere celleterapi-suiter på selskapets biomanufacturing site I Portsmouth, New Hampshire. I februar 2018 etablerte Selskapet centers of excellence i celle-og genterapi på tvers av nettverket, og plasserte Portsmouth som et klinisk og kommersielt produksjonssenter. Selskapets anlegg I Pearland, Texas og Geleen/Maastricht, Nederland tilbyr også celle-og genterapitjenester, inkludert prosess-og analytisk utvikling, klinisk produktforsyning og kommersiell produktforsyning. Lonza åpnet et nytt 300,000-kvadratmeter dedikert celle-og-gen-terapi produksjonsanlegg I Pearland, Texas i 2018. Lonzas anlegg I Portsmouth og Singapore fungerer også som kliniske og kommersielle produksjonsanlegg.Fujifilm Mobildynamikk, Inc. (FCDI), ET amerikansk datterselskap Av Fujifilm Corporation og en utvikler og produsent av human induced pluripotent stem (iPS) celleteknologier, annonserte i januar 2019 en investering på rundt $ 21 millioner for å åpne et nytt cGMP-kompatibelt produksjonsanlegg med målet om å industrialisere ips-celleproduksjon for regenerative medisinterapier. Anlegget vil støtte FCDIS interne celleterapeutiske rørledning og vil også fungere SOM EN CDMO for iPS-celleprodukter. Anlegget er planlagt å være operativt Innen Mars 2020.
Annen produksjonsaktivitet i celle-og genterapier
Mindre selskaper gjør også bevegelser i celle-og genterapiproduksjon. bluebird bio, Et Cambridge, Massachusetts-basert genterapiselskap, annonserte I Mars 2019 åpningen av sitt første heleide produksjonsanlegg I Durham, North Carolina, som vil produsere lentiviral vektor for selskapets undersøkelsesgen-og celleterapi, inkludert: bb2121 og bb21217 til behandling av multippelt myelom og potensielt LentiGlobin (betibeglogen darolentivec) til behandling av transfusjonsavhengig talassemi og sigdcellesykdom.
bluebird bio kjøpte anlegget i November 2017. Etter fullført, vil selskapet ha investert mer enn $ 80 millioner bygge området, som vil bli utstyrt med flere produksjon suiter i stand til å produsere lentiviral vektor. Anlegget inkluderer også lager og kvalitetskontroll testing laboratorier. Som selskapet rapporterte I Mars 2019, er anleggets konstruksjon vesentlig fullført og utstyrskvalifisering er i gang. I utgangspunktet forventer bluebird bio at anlegget skal produsere klinisk og kommersiell tilførsel av lentiviral vektor, som er en nøkkelkomponent i selskapets gen-og celleterapi. Selskapet sier at anlegget er stort nok til å imøtekomme fremtidig ekspansjon, inkludert muligheten for produksjon av kommersielt legemiddelprodukt.Allogene Therapeutics, et klinisk stadium bioteknologiselskap som utvikler allogene CAR T-terapier for kreft, og med hovedkontor I Sør-San Francisco, California, inngikk en leieavtale tidligere i år (februar 2019) for å bygge et produksjonsanlegg for 118 000 kvadratmeter celleterapi i Newark, California. Anlegget vil bli brukt til å produsere selskapets proprietære allogene CAR T-terapier.Rubius Therapeutics, Et Biofarmasøytisk selskap Med hovedkontor I Cambridge, Massachusetts, som utvikler cellulære terapier, investerer opptil $ 155 millioner for å etablere et produksjonsanlegg i Rhode Island. Selskapet annonserte i 2018 at det har til hensikt å investere opptil $ 155 millioner over en mer enn femårsperiode for å renovere et produksjonsanlegg på 135 000 kvadratmeter gjennom adaptiv gjenbruk av en eksisterende bygning I Smithfield, Rhode Island. Rubius utvikler en klasse av terapier som Den kaller Red Cell Therapeutics (RCTs), som er basert på røde blodlegemer. Selskapet har utviklet en plattform for genetisk ingenior Og kultur Rct som cellulær terapi.Tidligere I år (2019) ble Hitachi Chemical, En Tokyo-basert kjemikalie-og industriprodusent, enige Om å kjøpe Apceth Biopharma, En Munchen, Tyskland-basert CDMO av celle-Og genterapier, for EUR 75.5 millioner ($86.5 millioner). Med oppkjøpet Av Apceth, Vil Hitachi Chemical utvide sin virksomhet tilstedeværelse fotavtrykk I Europa. Flyttingen er en del Av Hitachis livsvitenskapsstrategi for å lansere og bygge en regenerativ medisinvirksomhet i USA, Europa og Japan. I Mai 2017 kjøpte Hitachi PCT, LLC, Et Caladrius-Selskap (For Tiden Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions, LLC), EN usa-basert kontraktprodusent av regenerative medisiner. I April 2018 begynte det å operere et nytt anlegg I Yokohama, Kanagawa Prefecture, Japan for å gi kontraktutvikling og produksjonstjenester for utvikling av regenerative medisinprodukter.I 2018, Mustang Bio, Et New York-hovedkontor klinisk stadium biofarmasøytisk selskap og et datterselskap av biofarmasøytisk selskap, Fortress Biotech, åpnet EN BIL t-celle-terapi produksjonsanlegg På UMass Medicine Science Park I Worcester, Massachusetts. Anlegget på 27 000 kvadratmeter ble designet for å støtte den kliniske utviklingen og kommersialiseringen Av Mustangs CAR T-produktkandidater og muliggjøre proprietær celleterapiforskning.Også I 2018 åpnet Abeona Therapeutics, Et Dallas, Texas med hovedkontor i klinisk stadium biofarmaceutisk selskap, et kommersielt gmp-produksjonsanlegg for gen-og celleterapi i Cleveland, Ohio, Kalt Elisa Linton Center for Rare Disease Therapies. Gmp-anlegget er designet for å produsere kliniske og kommersielle produkter over Abeonas flere kliniske programmer, inkludert terapier for å behandle recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB), en sjelden hudlidelse, Og Sanfilippo Syndrom, en sjelden autosomal recessiv lysosomal lagringssykdom.
Redaktørens notat: Denne artikkelen ble oppdatert for å inkludere Den annonserte utvidelsen Av Gilead Sciences ‘ Kite Pharma for et nytt nettsted for celleterapiproduksjon i Frederick County, Maryland (annonsert 24. April 2019) og for bluebird bios produksjonsanlegg I North Carolina.
