スタンレーの科学者annのmanne children’s research institute&シカゴのrobert h.lurie children’s hospitalは、5年生存率50％の重度の肺疾患である肺動脈性高血圧症（pah）の新しい治療法の開発に向けた大きな一歩 彼らは、以前に発見されたHIF-2αと呼ばれる遺伝子を阻害する陽性の安全性プロファイルを持つ薬物を同定し、肺動脈壁の進行性肥厚を促進する—PAH患者の主な死因である右心不全につながる”血管リモデリング”と呼ばれるPAHの重要な特徴を発見した。 最近、彼らは、化合物でHIF-2αを阻害すると、確立されたPAHの逆転、血管リモデリングおよび右心不全の抑制、および生存率の増加が生じることを臨床的に関連する3つの動物モデルで実証した。 これらの知見は、American Journal Of Respiratory Critical Care Medicineに掲載されました。

“私たちは、病気の発症の背後にあるメカニズムを標的とする肺動脈性高血圧症のための最初の薬を開発する上で、この重要な段階に到達することに興奮しています”とLurie Children’sのManne Research Instituteの主任著者Zhiyu Dai博士は述べています。 「私たちは、2018年末までに新薬の前臨床試験を完了し、2019年に臨床試験を開始する予定です。”

PAHでは、血管リモデリングは肺動脈に高血圧を引き起こし、心臓からの血液の円滑な流れを妨げ、最終的には右心臓の損傷をもたらす。 重度の症例では、肺動脈が完全に閉塞され、右心不全および死に至る。 現在、血管リモデリングを逆転させ、PAHにおける右心不全を阻害する有効な治療法は存在しない。 利用可能な治療法は、主に肺動脈の血管収縮または収縮を標的とし、PAHの罹患率および死亡率のわずかな改善のみを達成する。

“私たちの研究がベンチからベッドサイドに進んでいるのを見ることはエキサイティングです”と、Lurie Children’sのManne Research Instituteの上級著者であり、プログラムディ 「我々は、肺動脈性高血圧症が患者でどのように発症するかを模倣する最初のユニークな遺伝子改変マウスモデルを作成することから始めました。 これは私達がhif-2αを禁じることの可能性としては治療上の利点および混合物とのこれをすることの実現可能性を確立するのを助けました。 今、私たちは臨床試験でテストするのが安全であることを知っている有望な薬を持っています。 私たちは、この壊滅的な病気の患者の血管リモデリングを逆転させ、最終的に命を救うことができることを期待しています。”