細胞および遺伝子治療はニッチな製品分野ですが、製造能力は限られており、Novartis、Roche、Catalent、Thermo Fisherなどのいくつかの企業
細胞および遺伝子治療市場内
細胞および遺伝子治療はニッチな製品分野ですが、パイプラインおよび製造能力に製品を追加するための製薬会社、および特定の受託開発製造機関（CDMOs）および受託製造機関（CMOs）による投資の最近の活発な分野であり、彼らのツールボックスに細胞治療製造能力を追加する。
細胞療法では、細胞は患者に注入される前に体外で培養または修飾され、そこで”生きた薬”になります。「遺伝子治療では、遺伝子は、病気を治療するために、体の外側または内側のいずれかの細胞に置き換えられ、不活性化され、または導入されます。 細胞および遺伝子治療は、単に症状を管理するのではなく、疾患を停止させたり、その進行を逆転させるように設計されています。 Novartisの情報によると、それらはしばしば病気の根本的な原因を緩和し、特定の状態を治す可能性を秘めている可能性のある1回限りの治療法です。
細胞療法の市場は2.70でvalued2017億と評価され、8 8に達すると予想されています。FrostとSullivanによる最近の分析によると、2017年から2025年の間に14.9％の複合年間成長率（CAGR）で成長している2025年には210億ドル。 製造自動化は、情報技術ソリューションの実装や、新規細胞療法の少量-高価値製造を最適化し、市場投入までの時間を短縮するためのシングルユース製造技術による成長を実現する役割を果たすことが期待されています。
キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法は、細胞療法の一種であり、癌を認識し、攻撃するために遺伝子改変された患者自身の免疫細胞の一回注入を含む免疫 米国食品医薬品局（FDA）は、二つのCAR T療法を承認しました: Novartisのkymriah（tisagenlecleucel）は、特定のタイプの白血病を治療するために2017年にFDAによって承認された最初のCAR t療法であり、Gilead SciencesのYescarta（axicabtagene ciloleucel）は、2017年にびまん性大B細胞リンパ腫の治療のために最初に承認され、2017年に細胞および遺伝子治療会社であるKite Pharmaの119億ドルの買収を通じてGileadによって獲得されました。
製造業の動き
ノバルティスとGileadは、製造投資と製品買収を通じて細胞および遺伝子治療に投資する大規模な製薬会社の一つです。
今年（2019年）の初め、Novartisは、フランスの製薬会社LFBから、ヨーロッパの細胞および遺伝子治療のCDMOであるCELLforCUREを取得しました。 この買収には、フランスのLes Ulisにあるパリの外にある細胞および遺伝子製造施設と関連する隣接する土地が含まれていました。 このサイトは、ニュージャージー州モリス平原とスイスのスタインのサイトを含むノバルティスの細胞と遺伝子治療サイトのネットワークに参加します。
ノバルティスは、中国でKymriahを製造-供給するセルラーバイオメディシングループ（CBMG）との戦略的ライセンス、コラボレーション、株式購入契約の締結、ドイツのフラウンホーファー研究所との臨床試験および承認後製造のための製造支援の提携の拡大、日本での受託製造の協力など、細胞および遺伝子製造の強化-拡大に向けたいくつかの措置を講じました。2018年8月、ノバルティスは遺伝子治療で大きな役割を果たした。イリノイ州バノックバーンに本社を置く臨床段階の遺伝子治療会社であるエイベキシスを9億ドルで買収。 2019年4月、エイベキシスは、コロラド州ロングモントにある先進生物製剤製造キャンパスを買収し、治験用遺伝子治療用ゾルゲンスマ(onasemnogene abeparvovec-xioi)の生産能力を拡大することで合意したと発表した。 Zolgensmaは、脊髄性筋萎縮症の治療のための規制レビュー下にあります。 ロングモントの施設は、エイベックスの製造ネットワークに追加されます。 エイベキシスはイリノイ州に製造拠点を持ち、2020年に稼働を予定しているノースカロライナ州に製造拠点を建設し、サンディエゴ工場での製品開発能力を拡大しています。
2017年にKite Pharmaを買収した後、Gileadは2018年に、細胞治療の製造能力を拡大するために、米国と欧州に新しい施設をリースおよび購入したと発表しました。 Kiteは、オランダのHoofddorpに新しい117,000平方フィートのサイト施設をリースし、Yescartaを含む細胞療法を設計しました。 新しい施設は2020年に完全に稼働する予定です。 カイトは、オランダの施設に加えて、細胞療法の研究、開発、臨床製造能力の拡大に使用されるカリフォルニア州サンタモニカの新しい建物をアステラスファーマから購入しました。 カイトはまた、メリーランド州ゲザースバーグに26,000平方フィートの施設をリースした。 メリーランド州のサイトは、患者特異的腫瘍ネオ抗原を標的とした養子細胞療法を開発するために、国立癌研究所との新しい共同研究開発契約の作業をサポートします。 新抗原は、それぞれの人および腫瘍に固有の癌細胞の表面に見出される突然変異である。 今年（2019年4月）、Kiteはメリーランド州フレデリック郡に細胞療法を生産するための新しい施設の計画を発表しました。 20エーカーの敷地は、Kiteの最初の市販のCAR T癌治療法であるyescarta（axicabtagene ciloleucel）、固形腫瘍で評価されている治験T細胞受容体（TCR）細胞療法など、様々なCAR Tを製造するKiteの能力を フレデリック郡の施設は、カリフォルニア州とオランダのサイトを含むカイトの商業製造ネットワークの一部となります。
細胞療法と免疫療法を開発する会社であるJuno Therapeuticsを2018年に9億ドルで買収したCelgeneは、2018年にニュージャージー州のSummit WestキャンパスでCAR T療法のための新しい免疫療法製造センターの第一段階を完了したと発表した。 Celgeneは、複数の疾患における胎盤由来およびその他の幹細胞療法に焦点を当てたCelgene Cellular Therapeutics事業を通じて、細胞療法の開発に関与しています。 ジュノの買収により、ワシントン州シアトルの研究開発施設やワシントン州ボセルの製造施設など、科学的プラットフォームとスケーラブルな製造能力が提供されました。
今年の初め（2019年2月）、Rocheはフィラデルフィアに拠点を置く商業的な遺伝子治療会社であるSpark Therapeuticsを43億ドルで買収することに合意しました。 この取引は2019年の第2四半期に終了する予定です。 Spark Therapeuticsは、Roche Group内の独立した会社としてフィラデルフィアでの事業を継続します。 Sparkの市販品はLuxturna（voretigene neparvovec-rzyl）、biallelic RPE65突然変異準の網膜のジストロフィー、受継がれた視野の損失のまれな形態を扱うために示される一度だけの遺伝子療法プロダク この薬は2017年にFDAによって承認され、現在米国で販売されています。 欧州委員会は2018年に販売許可を付与しました。 Spark Therapeuticsの主要な臨床資産は、血友病Aの治療のための遺伝子治療であるSPK-8011であり、2019年にフェーズIIIの開発を開始する予定です。 Spark Therapeuticsには、血友病B、ポンペ病、ハンチントン病、およびStargardt病の開発中の他の資産もあります。 この買収により、Rocheは遺伝子治療製造施設も取得しました。
昨年、アステラス製薬は、抗体や細胞療法を含む生物学的モダリティのための新しい研究、開発、製造施設を日本とマサチューセッツ州に建設するこ 再生医療や細胞-遺伝子治療のための臨床試験材料（CTM）の生産、抗体のためのCTMと商業供給を行います。 富山県にあるバイオ医薬品有効成分センターは、約10.0億円（88.5百万円）の費用がかかり、2019年に完成する予定です。 2019年には、約50億円の費用がかかる細胞治療や遺伝子治療の早期臨床試験用CTMの製造のための多モダリティ臨床試験材料センターがつくば市に完成する予定である。 アステラスの子会社であり、再生医療と細胞治療の研究開発センターであるアステラス再生医療研究所は、マサチューセッツ州の新しい施設に移転しています。 投資額は約140億円（1億2300万ドル）。 作業は2018年9月に開始され、2020年1月に完了する予定です。
Novo Nordiskは、2018年に、幹細胞ベースの治療法を開発および生産するために、カリフォルニア州Fremontに製造拠点を設立する計画を発表しました。 同社は、バイオ医薬品会社であるAsterias Biotherapeuticsが以前に運営していたGMP施設の長期リースに署名しました。 このサイトは、novo Nordiskのi型糖尿病およびその他の慢性疾患における幹細胞ベースの治療法をサポートします。 2019年に稼働したこの施設は、Novo Nordiskの臨床試験プログラムのための幹細胞ベースの治療法の供給を果たします。
CDMOsビーフアップセルと遺伝子治療の製造
今年はまた、細胞および遺伝子治療の製造のためのCDMOsの間で二つの主要な取引を見てきました。 今月初め（2019年4月）、Catalentは、メリーランド州ボルチモアに拠点を置く遺伝子治療のためのウイルスベクター開発および製造サービスの契約プロバイダーであるParagon Bioservicesを12億ドルで買収することに合意しました。 この取引は2019年の第2四半期に終了する予定です。 Paragonはadeno準のウイルス(AAV)のベクトル、gmpのプラスミドおよびlentivirusのベクトルの機能と同様、遺伝子療法のための最も一般的な伝達システムの専門知識を 会社は研究およびプロセス開発からの臨床試験および商業進水のためのGMPの製造業に組換えのウイルスベクター、ワクチン、hard-to-express組換え蛋白質およびoncolyticウイ
今月初め（2019年4月）、Paragonはメリーランド州のAnne Arundel郡に200,000平方フィートの新しいGMP遺伝子治療バイオ製造施設を開設しました。 設備は臨床によって商業物質的な生産のための複数の500リットルおよび2,000リットルのsingle-use生物反応炉が装備されている。
先月（2019年3月）、Thermo Fisher Scientificは、遺伝子および細胞治療のためのウイルスベクター製造のCDMOであるBrammer Bioを約17億ドルで買収することに合意しました。 この事業は、マサチューセッツ州とフロリダ州の主要拠点に約600人の従業員を抱えています。 Brammer Bioは、2019年に2億5,000万ドルの収益を提供する予定であり、中期的に予測される市場成長率である25％を引き続き上回ると予想しています。 この取引は、2019年第2四半期末までに完了する予定であり、規制当局の承認を含む慣習的な終了条件の対象となります。 完了すると、Brammer Bioは、ラボ製品およびサービスセグメント内でThermo Fisherのpharma services事業の一部となります。
Lonzaは、すでに細胞療法の製造とウイルス製品の製造に位置しており、2018年にいくつかの動きをしました。 10月には、カナダのオンタリオ州キングストンに拠点を置き、細胞培養および組織工学システムを提供するOctane Biotechの完全な所有権を取得する権利を持つ支配権を取得しました。 この動きにより、Lonzaはスケーラブルな自家製造をサポートする技術を開発することになりました。 両社は2015年から、患者規模で閉鎖された自動化された細胞治療製造システムであるOctane BiotechのCocoonシステムの開発に協力してきました。 共同開発プログラムに続いて、Cocoonシステムは現在、間葉系幹細胞やCAR T細胞を含む細胞療法のスケーラブルなエンドツーエンドの製造に必要なユニット操作の大部分を組み込んでいます。 さらに、使い捨て可能なカセットは付着性細胞、非付着性細胞および組合せプロダクトのためのautologous細胞療法プロセスを収容するために変更するこ
さらに、2018年に、Lonzaはニューハンプシャー州ポーツマスの同社のバイオ製造サイトに複数の細胞療法スイートを設置すると発表しました。 2018年2月、同社はネットワーク上に細胞および遺伝子治療における卓越性センターを設立し、ポーツマスを臨床および商業製造の中心地としました。 テキサス州のPearlandおよびオランダのGeleen/Maastrichtの会社の場所はまたプロセスおよび分析的な開発、臨床プロダクト供給および商用製品の供給を含む細胞およ Lonzaは2018年にテキサス州ピアランドに300,000平方フィートの細胞および遺伝子治療専用の製造施設を開設しました。 ポーツマスとシンガポールにあるLonzaのサイトは、臨床および商業製造サイトとしても機能しています。
富士フイルムセルラダイナミクス株式会社 富士フイルム株式会社の米国子会社で、iPS細胞技術の開発・製造会社であるFCDI(FCDI)は、2019年1月、再生医療用iPS細胞製造の工業化を目的とした、cGMP対応の新工場の建設に約2,100万ドルの投資を行うと発表しました。 この施設は、FCDIの内部cell therapeuticsパイプラインをサポートするとともに、iPS細胞製品のCDMOとしても機能します。 この施設は2020年3月までに稼働する予定です。
細胞および遺伝子治療におけるその他の製造活動
中小企業はまた、細胞および遺伝子治療の製造に動きを作っています。 マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置く遺伝子治療会社bluebird bioは、2019年3月に、ノースカロライナ州ダーラムに最初の完全所有の製造施設を開設したと発表しました。: 輸血依存性β-サラセミアおよび鎌状赤血球症の治療のための多発性骨髄腫および潜在的にLentiGlobin（betibeglogene darolentivec）の治療のためのbb2121およびbb21217。
ブルーバードバイオは2017年11月に施設を購入しました。 完成すると、同社はレンチウイルスベクターを製造することができる複数の製造スイートが装備されるサイトを構築する以上$80百万を投資しています。 この施設には、倉庫および品質管理試験所も含まれています。 同社が2019年3月に報告したように、施設の建設は実質的に完了しており、設備の認定は進行中です。 当初、bluebird bioは、同社の遺伝子および細胞療法の重要な要素であるレンチウイルスベクターの臨床および商業的供給を生産する施設を期待しています。 同社は、この施設は、商業用医薬品の製造の可能性を含む将来の拡大に対応するのに十分な大きさであると述べている。
Allogene Therapeutics、癌のための同種異系CAR T療法を開発し、カリフォルニア州南サンフランシスコに本社を置く臨床段階のバイオテクノロジー企業は、今年初め（2019年）、118,000平方フィートの細胞療法製造施設をカリフォルニア州ニューアークに建設するためのリース契約を締結した。 この施設は、同社独自の同種異系カー T療法の製造に使用されます。
Rubius Therapeutics、ケンブリッジ、マサチューセッツ州に本社を置く細胞療法を開発するバイオ医薬品会社は、ロードアイランド州に製造施設を設立するために最大155万ドルを投資している。 同社は2018年に、ロードアイランド州スミスフィールドにある既存の建物を適応的に再利用することにより、135,000平方フィートの製造施設を改装するために、5年以上にわたって最大1億5,500万ドルを投資する予定であると発表しました。 Rubiusは、赤血球に基づいたRct（Red Cell Therapeutics）と呼ばれる治療法のクラスを開発しています。 同社は、細胞療法としてrctを遺伝子工学的に設計し、培養するためのプラットフォームを開発しました。
今年（2019年）、日立化成は、ドイツのミュンヘンに拠点を置く細胞および遺伝子治療のCDMOであるApceth Biopharmaを75.5百万ユーロ（86.5百万ドル）で買収することに合意した。 Apcethの買収により、日立化成は欧州での事業プレゼンスを拡大していきます。 この動きは、日立のライフサイエンス戦略の一環であり、米国、欧州、日本で再生医療事業を立ち上げ、構築しています。 2017年5月、米国の再生医療の受託製造会社であるカラドリウス社(現:日立化成アドバンスト・セラピューティックス・ソリューションズLLC)のPCT,LLCを買収しました。 2018年4月には、再生医療製品開発の受託開発・製造サービスを提供するため、神奈川県横浜市に新施設の稼働を開始しました。
2018年、ニューヨークに本社を置く臨床段階のバイオ医薬品会社であり、バイオ医薬品会社Fortress Biotechの子会社であるMustang Bioは、マサチューセッツ州ウースターのUMass Medicine Science Park 27,000平方フィートの施設は、MustangのCAR T製品候補の臨床開発と商業化を支援し、独自の細胞療法研究を可能にするように設計されました。また、2018年には、テキサス州ダラスに本社を置く臨床段階のバイオ医薬品会社であるAbeona Therapeuticsが、オハイオ州クリーブランドに遺伝子および細胞療法のための商 GMP施設は、まれな皮膚疾患である劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）、まれな常染色体劣性リソソーム貯蔵疾患であるSanfilippo症候群を治療する治療法を含む、Abeonaの複数の臨床プログラム上で臨床および商業グレードの製品を製造するように設計されています。
編集者のメモ
編集者のメモ: この記事は、Gilead SciencesのKite Pharmaがメリーランド州Frederick Countyの細胞療法製造の新しいサイト（2019年4月24日発表）とノースカロライナ州のbluebird bioの製造施設のために発表した拡張を含むように更新されました。
