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2019年2月6日、食品医薬品局は、血漿交換および免疫抑制療法と組み合わせて、後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）を有する成人患者に対して、caplacizumab-yhdp（CABLIVI、Ablynx NV）を承認しました。

承認は、カプラシズマブ-yhdp（n=72）またはプラセボ（n=73）に無作為化された145人の患者を登録した多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験（HERCULES）（NCT02553317）に基づいていた。 両群の患者は血漿交換および免疫抑制療法を受けた。 患者は、試験の最初の血漿交換の前に単一の11mgのカプラシズマブ-yhdpボーラス静脈内注射またはプラセボを受け、その後、血漿交換の完了後にカプラシズマブ-yhdp（11mg）またはプラセボの毎日の皮下注射を、毎日の血漿交換期間の期間およびその後の30日間受けた。 最初の治療経過後、ADAMTS13活性レベルの抑制などの持続的な基礎疾患の徴候が残っている場合、治療は7日間の間隔で最大28日間延長された。

caplacizumab-yhdpの有効性は、血小板数応答までの時間（血小板数≥150,000/μ l、その後5日以内に毎日の血漿交換を停止する）に基づいて確立された。 血小板数への時間応答は、プラセボと比較して、カプラシズマブ-yhdpで治療された患者の間で速かった。 カプラシズマブ-yhdpによる治療は、治療期間中にTTP関連死亡（0対3）およびTTP再発（3対28）を有する患者の数が低かった。 全体的な研究期間（薬物治療期間と薬物治療中止後の28日間のフォローアップ期間）におけるTTPの再発を有する患者の割合は、プラセボ（28/73患者;p<0.001）を受けている患者と比較して、カプラシズマブ-yhdp群（9/72患者）で低かった。

カプラシズマブ-yhdpを投与された患者の少なくとも15％における最も一般的な副作用は、鼻出血、頭痛、および歯肉出血であった。

caplacizumab-yhdpの推奨される最初の用量は、血漿交換の少なくとも15分前に11mgのボーラス静脈内注射であり、その後、血漿交換が完了した後に11mgの皮下注射であり、最後の血漿交換後30日間毎日継続する。 付加的な投薬情報のために、CABLIVIのための完全な規定情報を見て下さい。

FDAは、このアプリケーションの優先レビューと孤児製品の指定を許可しました。 FDAの迅速なプログラムの説明は、産業のためのガイダンスにあります：深刻な状態のための迅速なプログラム-薬物および生物製剤。

医療従事者は、医薬品およびデバイスの使用に関連すると疑われるすべての重篤な有害事象をFDAのMedWatch報告システムに報告するか、1-800-FDA-1088に電話

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