再生医療プログラム

Nihは、再生医療プログラム(RMP)を通じて、2015年に国立翻訳科学進歩センター(NCATS)内に新しい幹細胞翻訳研究所(SCTL)を設立しました。 Ilyas Singec博士が新しいディレクターとして採用されました。 目標は、科学界によって採用されることができる、より集中的な努力を介して、幹細胞翻訳方法を作成することです。
多能性幹細胞は、様々な難治性ヒト疾患に対する新しい治療法として大きな期待を持っています。 しかし、この約束を果たすためには、幹細胞分野は、基本的な発見から翻訳および治療上の応用に、より効率的に進化しなければならない。 SCTLは、幹細胞分野における現在のギャップに対処するために、RMPの第一段階(下記参照)から得られた知識に基づいて構築されます。 現在、再現性と効率的に望ましい量、純度および機能性で関連する細胞型を生成するために研究者を可能にするために存在するいくつかの堅牢な
SCTLは、現在、胚性幹細胞と同様に動作するように再プログラムされた成体細胞である人工多能性幹細胞(iPSCs)の治療的使用を妨げる重要な生物学的未知数を含むトップの科学的および技術的問題に取り組み、結果として得られるプロトコル、標準、データ、ツール、分子をより広範な科学界に迅速に提供するように設計されている。

NCATSのSCTLのための四つの主要な目標:

  1. ヒト多能性および分化細胞型を定義するための詳細な品質管理(QC)基準を確立する
  2. ipsc由来の培養細胞における異質性を評価する方法を開発する
  3. 上記のQC基準を満たす成熟細胞を産生するための標準化された方法を開発する
  4. 高価な組換えタンパク質、異種材料、および細胞分化プロトコルにおける未定義の培地コンポーネントを置き換えるための小分子試薬を発見、検証、普及させる

これらの広い目標の中で、SCTLはそのユニークな品質管理基準を使用する。リソース-を含む 最先端の低分子スクリーニングと高スループット顕微鏡プラットフォーム-異なる細胞タイプの専門知識をもたらす科学者との協力を通じて特定のプロジェ これらの共同プロジェクトは、壁内および壁外の科学者からのアイデアを求める競争力のあるプロセスを通じて選択されます。

フェーズI

幹細胞の可能性を活用する: 人工多能性幹細胞(iPSCs)になるように作られた成体細胞は、脳障害の治療に使用することができます

2010年に、NIH共通基金は、新しい医療応用と細胞ベースの治療法の開発を加速するために、幹細胞科学のための国家資源としての役割を果たすことを目標に、Nih再生医療センターを立ち上げました。 現在進行中の活動と使命をよりよく反映するために、NIH Common Fundは最近、イニシアチブの名前を再生医療プログラム(RMP)に変更し、新しい幹細胞翻訳研究所を設
2010年度から2013年度にかけて、rmpはNIH Intramural Research Program内のパイロットプロジェクトを支援し、胚性幹細胞と同様に動作するように再プログラムされた成体細胞 さらに、RMPを通じて、NIHは、複数の幹細胞株を開発し、幹細胞サービスと細胞バンキングのための契約を設定し、標準的な同意書を開発し、幹細胞を導出、培養、異 これらのリソースは、ここ(方法)とここ(細胞株)の科学界に利用可能です。 RMPはまた前臨床および臨床試験のための十分に高い質、純度および安全である現在のよい製造業練習(cGMP)iPSCラインを開発した。 これらの細胞は、近い将来に科学界に利用可能になります。
2014年、Kapil Bharti博士(国立眼科研究所)は、臨床に向けてパイロットステージを超えて研究を進めるために四年間の治療チャレンジ賞を受賞しました。 Bharti博士の研究は、高齢者の失明の主要な原因である加齢黄斑変性症を治療するための幹細胞ベースの治療法の開発に焦点を当てています。 博士がいる間。 Bhartiは単一の疾患に焦点を当てており、克服しなければならない方法論的および規制上の課題は、より広範な科学的および臨床的コミュニティに関連 RMPが第II相に移行するにつれて、Bharti博士のTherapeutic Challenge賞は引き続きRMPの不可欠な部分となります。
2015年、NIH Common Fundは、RMPの目標をより効率的に達成するために、国立翻訳科学進歩センター(NCATS)内に幹細胞翻訳研究所(SCTL)の創設を支援しました。

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