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il 6 febbraio, 2019, la Food and Drug Administration ha approvato caplacizumab-yhdp (CABLIVI, Ablynx NV) per i pazienti adulti che hanno acquisito porpora trombotica trombocitopenica (aTTP), in combinazione con il plasma exchange e terapia immunosoppressiva.

L’approvazione è stata basata su uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (HERCULES) (NCT02553317) che ha arruolato 145 pazienti randomizzati a caplacizumab-yhdp (n=72) o placebo (n=73). I pazienti di entrambi i gruppi hanno ricevuto uno scambio plasmatico e una terapia immunosoppressiva. I pazienti hanno ricevuto una singola iniezione endovenosa di 11 mg di caplacizumab-yhdp in bolo o placebo prima del primo scambio plasmatico nello studio, seguita da un’iniezione sottocutanea giornaliera di caplacizumab-yhdp (11 mg) o placebo dopo il completamento dello scambio plasmatico, per la durata del periodo di scambio plasmatico giornaliero e per i successivi 30 giorni. Se dopo il ciclo di trattamento iniziale, i segni di malattia di base persistente come i livelli di attività soppressi di ADAMTS13 sono rimasti presenti, il trattamento è stato prolungato per intervalli di 7 giorni per un massimo di 28 giorni.

L’efficacia di caplacizumab-yhdp è stata stabilita in base al tempo di risposta alla conta piastrinica (conta piastrinica ≥150.000 / µL seguita da interruzione dello scambio plasmatico giornaliero entro 5 giorni). La risposta del tempo alla conta piastrinica è stata più rapida nei pazienti trattati con caplacizumab-yhdp rispetto al placebo. Il trattamento con caplacizumab-yhdp ha determinato un numero inferiore di pazienti con decessi correlati al TTP (0 vs. 3) e recidiva di TTP (3 vs. 28) durante il periodo di trattamento. La percentuale di pazienti con recidiva di TTP nel periodo complessivo dello studio (il periodo di trattamento farmacologico più il periodo di follow-up di 28 giorni dopo l’interruzione del trattamento farmacologico) è stata inferiore nel gruppo caplacizumab-yhdp (9/72 pazienti ) rispetto a quelli trattati con placebo (28/73 pazienti ; p<0,001).

Le reazioni avverse più comuni in almeno il 15% dei pazienti trattati con caplacizumab-yhdp sono state epistassi, cefalea e sanguinamento gengivale.

La prima dose raccomandata di caplacizumab-yhdp è l’iniezione endovenosa in bolo di 11 mg almeno 15 minuti prima dello scambio plasmatico seguita da un’iniezione sottocutanea di 11 mg dopo il completamento dello scambio plasmatico che continua ogni giorno per 30 giorni dopo l’ultimo scambio plasmatico. Per ulteriori informazioni sul dosaggio, consultare le informazioni complete sulla prescrizione di CABLIVI.

La FDA ha concesso questa revisione prioritaria dell’applicazione e la designazione del prodotto orfano. Una descrizione dei programmi accelerati FDA è nella Guida per l’industria: Programmi accelerati per condizioni gravi-Farmaci e biologici.

Gli operatori sanitari devono segnalare tutti gli eventi avversi gravi sospettati di essere associati all’uso di qualsiasi medicinale e dispositivo al sistema di segnalazione MedWatch della FDA o chiamando il numero 1-800-FDA-1088.

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Scopri le recenti approvazioni al podcast dell’OCE, Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).