Nel settembre 2015 attraverso il suo programma di medicina rigenerativa (RMP), NIH ha istituito un nuovo laboratorio di traduzione delle cellule staminali (SCTL) all’interno del Centro Nazionale per l’avanzamento delle scienze traslazionali (NCATS). Dr. Ilyas Singec è stato assunto come nuovo direttore. L’obiettivo è quello di creare metodi di traduzione delle cellule staminali, attraverso uno sforzo più centralizzato, che possano essere adottati dalla comunità scientifica.
Le cellule staminali pluripotenti mantengono grandi promesse come potenziali nuove terapie per varie malattie umane intrattabili. Tuttavia, per mantenere questa promessa, il campo delle cellule staminali deve evolversi in modo più efficiente dalla scoperta di base alle applicazioni traslazionali e terapeutiche. L’SCTL si baserà sulle conoscenze acquisite dalla prima fase del RMP (vedi sotto) per affrontare le attuali lacune nel campo delle cellule staminali. Attualmente, esistono pochi strumenti, tecnologie, protocolli e paradigmi robusti che consentono ai ricercatori di generare in modo riproducibile ed efficiente tipi di cellule rilevanti a quantità, purezza e funzionalità desiderabili.
Il SCTL è progettato per affrontare top scientifica e tecnologica di problemi, tra cui una notevole biologico incognite, che attualmente impediscono l’uso terapeutico delle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) — cellule adulte riprogrammate si comportano in modo simile alle cellule staminali embrionali e per fornire rapidamente i conseguenti protocolli, standard, dati, strumenti e delle molecole alla più ampia comunità scientifica.

Quattro obiettivi principali per SCTL NCATS:

1. Stabilire dettagliato di Controllo della Qualità (QC) standard per definire umano pluripotenza e tipi di cellule differenziate
2. Sviluppare metodi per valutare l’eterogeneità in colture di cellule derivate da iPSCs
3. sviluppo di metodi standardizzati per produrre cellule mature riunione il controllo di qualità standard di cui sopra
4. Scopri, validare e diffondere le piccole molecole di reagenti per sostituire le costose proteine ricombinanti, xenogenica materiale, e indefinito media componenti in protocolli di differenziazione delle cellule

all’Interno di questi obiettivi generali, il SCTL userà le sue straordinarie risorse – tra cui state-of-the – art di screening di piccole molecole e piattaforme di microscopia ad alta produttività-per perseguire progetti specifici attraverso collaborazioni con scienziati che portano esperienza con diversi tipi di cellule. Questi progetti collaborativi saranno selezionati attraverso un processo competitivo che cercherà idee da scienziati intramurali ed extramurali.

Fase I

Nel 2010, il NIH Common Fund ha lanciato il NIH Center for Regenerative Medicine con l’obiettivo di servire come risorsa nazionale per la scienza delle cellule staminali per accelerare lo sviluppo di nuove applicazioni mediche e terapie cellulari. Per riflettere meglio le attività e la missione in corso, il NIH Common Fund ha recentemente cambiato il nome dell’iniziativa in Regenerative Medicine Program (RMP) e ha istituito un nuovo laboratorio di traduzione delle cellule staminali (vedi fase II sopra).
Dall’anno fiscale 2010 all’anno fiscale 2013, il RMP ha sostenuto progetti pilota nell’ambito del programma di ricerca intramurale NIH per portare risorse uniche per aiutare a tradurre le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) — le cellule adulte riprogrammate per comportarsi in modo simile alle cellule staminali embrionali — ricerca nella clinica. Inoltre, attraverso il RMP, NIH ha sviluppato più linee di cellule staminali, creato contratti per servizi di cellule staminali e banche cellulari, sviluppato moduli di consenso standard, compilato i protocolli di supporto e le procedure operative standard utilizzate per ricavare, coltivare e differenziare le cellule staminali in diversi tipi di cellule e sviluppato corsi di formazione. Queste risorse sono disponibili per la comunità scientifica qui (metodi) e qui (linee cellulari). Il RMP ha anche sviluppato una linea iPSC di buone pratiche di fabbricazione (cGMP) che è di qualità, purezza e sicurezza abbastanza elevate per gli studi pre-clinici e clinici. Queste cellule saranno disponibili per la comunità scientifica nel prossimo futuro.
Nel 2014, il Dr. Kapil Bharti (National Eye Institute) ha ricevuto un premio di sfida terapeutica di quattro anni per spostare la sua ricerca oltre la fase pilota verso la clinica. La ricerca del Dr. Bharti si concentra sullo sviluppo di una terapia basata su cellule staminali per trattare la degenerazione maculare legata all’età, una delle principali cause di cecità negli anziani. Mentre il Dott. Bharti si concentra su una singola malattia, le sfide metodologiche e normative che devono essere superate saranno rilevanti per le comunità scientifiche e cliniche più ampie. Mentre il RMP avanza nella fase II, il premio Therapeutic Challenge del Dr. Bharti continuerà ad essere parte integrante del RMP.
Nel settembre 2015, il NIH Common Fund ha sostenuto la creazione di un Laboratorio di traduzione delle cellule staminali (SCTL) all’interno del National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) per realizzare in modo più efficiente gli obiettivi RMP.