Corinne Jeanmaire, della endParalysis Foundation, afferma che una cura per le lesioni del midollo spinale è possibile, ma ci vorrà tempo, risorse e un modo intelligente di pensare.

La fondazione endParalysis è una piccola organizzazione con un grande sogno: aiutare a trovare una cura per la lesione del midollo spinale (SIC). L’ente di beneficenza olandese, guidato dai pazienti e orientato agli obiettivi, si impegna a sostenere progetti di ricerca collaborativi ad alto impatto che colmino il divario tra laboratorio e clinica e offrano a milioni di pazienti in tutto il mondo un futuro senza paralisi dopo una SCI.

Corinne Jeanmaire ha lanciato la fondazione endParalysis nel giugno 2014, 13 anni dopo che un incidente stradale l’ha lasciata paralizzata dalla vita in giù. Qui, dice a Health Europa Quarterly perché, nonostante gli ostacoli, è ottimista sul fatto che un giorno verrà trovata una cura, e perché è vitale che i politici inizino a prestare maggiore attenzione alla ricerca sulle scienze.

La fondazione endParalysis mira ad accelerare la ricerca verso la cura della lesione del midollo spinale cronica1: quanto sei sicuro che alla fine si possa trovare una cura e cosa ha frenato i progressi in questo settore?

Alle persone che vivono con lesioni del midollo spinale è stata a lungo promessa una cura. Ovviamente, non ci siamo ancora, e dovremmo astenerci dal promettere nulla, soprattutto in termini di timeline.
Tuttavia, sono convinto che le giovani generazioni avranno la possibilità di un significativo livello di recupero funzionale. Non solo gli scienziati hanno fatto buoni progressi nella comprensione e nel tentativo di invertire la SCI, ma siamo anche in un’epoca che offre enormi progressi nel campo della tecnologia e della biotecnologia allo stesso modo. SCI sarà invertito. Abbiamo ‘solo’ bisogno di dargli l’attenzione, le risorse e l’approccio intelligente che merita.

Dicendo che, gli attuali ostacoli a una cura includono:

• La complessità e le molteplici ramificazioni di SCI condizione, che, combinata con un piuttosto piccola dimensione del mercato, portare ad una mancanza di finanziamento pubblico e finanziamento privato;
• a volte divergenti, le priorità e gli obiettivi (ricercatore rispetto del paziente) e la mancanza di coordinamento a favore di una migliore e più veloce risultati per i pazienti;
• La mancanza di messa a fuoco su più clinicamente rilevante cronica di ricerca SCI; e
• L’attuale contesto legislativo che non sempre consente la sperimentazione di terapie promettenti o la loro combinazione in modo sicuro ma rapido.

Quali sono le terapie e gli approcci più promettenti attualmente esplorati dalla comunità SCI?

Molti scienziati ritengono che solo una combinazione di diverse terapie si tradurrà in un significativo recupero funzionale. Molte terapie sono ora (o saranno presto) testati su pazienti animali o umani SCI cronica:

• (Staminali), il trapianto di cellule per sostituire/rigenerare le cellule morte e/o remyelinate il cavo e/o promuovere la plasticità;2
• terapie geniche per spegnere il inibitorio dei fattori che impediscono la ricrescita del nervo da portare efficacemente una terapeutici specifici enzimi o molecola del midollo spinale;
• Biomateriale biomateriali o dei nervi periferici innesti per fare un ponte tra la lesione;
• Molecole/enzimi/peptidi per promuovere la ricrescita del nervo (cosiddetti “fattori di crescita”), per alleviare il inibitorio dei fattori e sciogliere il tessuto cicatriziale in fase cronica; e
• Stimolazione elettrica (epidurale) dei nervi del sistema nervoso centrale per “svegliare” i nervi dormienti e le vie riflesse e possibilmente per riattivare le connessioni.

Ulteriori informazioni sulle terapie promettenti sono disponibili nella sezione ricerca sul nostro sito web.

Perché la fondazione endParalysis si concentra sulla ricerca cronica rispetto a quella acuta?

C’è stata tradizionalmente una maggiore attenzione sulla SCI acuta, per varie ragioni non illogiche. Nella fase acuta, la lesione è ancora “fresca” e i danni secondari al cavo potrebbero ancora essere prevenuti. Quindi le strategie volte a proteggere i nervi da ulteriore degrado sono ancora applicabili.

Al contrario, la neuroprotezione non è più rilevante in contesti cronici e appare un ulteriore problema che deve essere risolto: il tessuto cicatriziale che ostacola la ricrescita del nervo.

Ultimo ma non meno importante, un altro motivo, più materiale ma piuttosto fondamentale, tende a far sì che gli scienziati preferiscano le impostazioni acute per l’esecuzione di studi preclinici: le sperimentazioni acute sugli animali sono più veloci e quindi più economiche.

Tuttavia, lasciamo il laboratorio e consideriamo i pazienti umani. Quasi tre milioni di persone vivono con una lesione cronica del midollo spinale in tutto il mondo, rispetto a solo migliaia che sperimentano temporaneamente una SCI acuta. Se tu fossi un’azienda disposta a investire in un trattamento, quale mercato saresti inizialmente attratto da?

Inoltre, c’è davvero una migliore possibilità di trovare e tradurre una terapia per lesioni acute del midollo spinale? Questo è tutt’altro che certo. Portare sul mercato una terapia per la SCI acuta si è rivelata molto più complessa di quanto sembri, soprattutto perché l’implementazione di sperimentazioni sull’uomo è più difficile in fase acuta che in fase cronica. Il recupero spontaneo può infatti avvenire in uno stadio precoce (acuto o sub-acuto) della lesione, il che significa che è necessario un numero maggiore di pazienti per stabilire se una terapia è veramente efficace. Il reclutamento del paziente in fase acuta è anche più difficile per i pazienti che sono spesso troppo instabili dal punto di vista medico o mentale per partecipare a uno studio. Inoltre, l’etica e la sicurezza potrebbero anche essere discutibili in questo caso.

Perché la fondazione endParalysis si concentra sulla riparazione biologica rispetto alle terapie e ai dispositivi compensatori esterni?

Senza ignorare i progressi fatti in questo campo, non vogliamo finanziare o concentrarci su terapie e dispositivi esterni. Dispositivi come esoscheletri sono interessanti in termini di fisioterapia e manutenzione del corpo. Ottengono un’enorme attenzione e finanziamenti (soprattutto in vista di applicazioni industriali e militari, con spinoff nell’area medica), e non c’è dubbio che le loro prestazioni miglioreranno notevolmente nei prossimi anni.
Per quanto sofisticati possano diventare, non sono in grado di restituirci l’intera gamma di funzioni e (soprattutto) sensazioni che ci rendono umani. Le conseguenze della SCI vanno ben oltre il non essere in grado di alzarsi e camminare. Pensa a tutte le sensazioni del corpo-pensa all’intestino e alla vescica, al controllo sessuale e ad altre funzioni autonomiche.

Queste tecnologie contribuiranno indubbiamente a migliorare la qualità della vita delle persone con disabilità. La fondazione endParalysis è, d’altra parte, determinata a concentrarsi esclusivamente su approcci che probabilmente un giorno consentiranno ai pazienti di (gradualmente) recuperare sia le funzioni che le sensazioni. Una strategia di riparazione intelligente potrebbe, in futuro, combinare approcci biologici e tecnologici. L’elettronica sarà mai in grado di sostituire la biologia? Dobbiamo rimanere aperti a varie strategie e pensare fuori dagli schemi. Tuttavia, dobbiamo attenerci al nostro obiettivo: ciò a cui puntiamo è la piena esperienza biologica umana, e non dovremmo accontentarci di alcune funzioni compensative improvvisate, tecnologicamente sorprendenti come potrebbero sembrare.

Fino a che punto la ricerca SCIENTIFICA riceve l’attenzione che merita da parte della comunità sanitaria, dei responsabili politici e degli organismi di finanziamento?

La lesione del midollo spinale è un mercato relativamente piccolo e stimolante per qualsiasi azienda che vorrebbe investire nella ricerca medica. Di conseguenza, tale ricerca è ampiamente sottofinanziata e carente di personale.

Inoltre, il finanziamento pubblico concesso all’area è basso e tende a diminuire. Se i governi e i responsabili politici diventassero più consapevoli delle drammatiche conseguenze e dell’enorme costo economico della SCI per la società, aumenterebbero senza dubbio il sostegno e i finanziamenti per trovare una cura.

L’ultima raccomandazione europea in questo campo risale al 2002 e afferma che ” Negli Stati Uniti, i costi aggregati delle lesioni del midollo spinale sono stati stimati a 9,73 miliardi di dollari all’anno, e i costi di vita per un individuo con tetraplegia a un milione di dollari. Queste cifre are sono certamente più alte in tutta l’Europa”.3 Da allora i costi hanno continuato ad aumentare, ma tale raccomandazione deve ancora essere tradotta in azione.

Un altro fattore abilitante alla cura della SCI è di natura legislativa. Accelerare il percorso verso una cura richiederebbe un processo più rapido da parte dell’Agenzia europea dei medicinali e della Food and Drug Administration per convalidare una richiesta di sperimentazione clinica e la possibilità di testare terapie combinate più rapidamente, ovviamente senza compromettere la salvaguardia dei livelli di sicurezza.

Sul lato positivo, l’attenzione e i finanziamenti del settore (big pharma, start-up biotech) sembrano essere in crescita, con un numero maggiore di sperimentazioni cliniche (in corso o programmate) finanziate da aziende private.

In che modo la fondazione endParalysis lavora per aiutare a tradurre la ricerca SCIENTIFICA in studi sull’uomo, e quali sfide sono implicate qui?

La fondazione endParalysis è giovane e piccola ma si impegna a contribuire a una cura per le lesioni croniche del midollo spinale.

Da un lato, cofinanziiamo alcuni progetti di ricerca accuratamente selezionati (solo ricerche clinicamente rilevanti che si applicano ai pazienti cronici, principalmente finalizzate alla riparazione funzionale). È più probabile che selezioniamo e sosteniamo i progetti nella fase preclinica poiché big pharma o altri organismi di finanziamento spesso non sono pronti a investire in quella fase. In questo modo, le organizzazioni dei pazienti possono ancora avere un impatto e impedire che una terapia promettente rimanga in ritardo in un laboratorio e aiutarla a raggiungere le cliniche.

D’altra parte, stiamo lavorando con i nostri partner per influenzare le impostazioni di priorità e ottimizzare l’approccio di ricerca per risultati migliori e più rapidi. Insistiamo sulla maggiore attenzione alla ricerca di terapie per lesioni croniche del midollo spinale che siano estremamente stabili e rendano i test umani più facili e affidabili offrendo un mercato ovviamente molto più grande ai potenziali investitori.

Oltre a ciò, sosteniamo una ricerca più integrativa, collaborativa e orientata agli obiettivi. Non possiamo ignorare che gli obiettivi e le priorità dei ricercatori non sono sempre al 100% in linea con gli obiettivi delle nostre comunità. Ogni parte ha il proprio ecosistema e vincoli. I pazienti, vivendo con le pesanti conseguenze della SCI, non sempre capiscono la complessità di questa condizione né le barriere per trovare una cura e si aspettano una soluzione entro pochi anni. I ricercatori, d’altra parte, si concentrano naturalmente sul proprio campo di competenza e devono gestire i vincoli dei loro laboratori (compresa la concorrenza con altri laboratori, le difficoltà finanziarie dovute a finanziamenti pubblici spesso decrescenti e la necessità di pubblicare il loro lavoro). Chi ha il quadro generale e agisce su di esso?

Note

1. La SCI diventa “cronica” pochi giorni / settimane dopo la comparsa della lesione.
2. La plasticità è la capacità di generare nuove connessioni tra i neuroni e utilizzarle per stabilire un percorso alternativo per trasmettere messaggi attraverso il sito della lesione.
3. http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en

Corinne Jeanmaire

Fondatrice e Presidente

endParaysis foundation

endparalysis.org

Questo articolo apparirà nel numero 4 di Health Europa Quarterly, che sarà pubblicato a febbraio.