Chad Cowan ha sviluppato una tecnologia progettata per proteggere le cellule dagli attacchi immunitari, che può essere utilizzata per modificare geneticamente e differenziare le cellule staminali per creare terapie cellulari occultate dal sistema immunitario.

Il laboratorio Cowan si concentra attualmente sulla medicina rigenerativa, in cui le cellule di un paziente possono essere geneticamente curate o rese resistenti alle malattie e quindi trapiantate nuovamente nel corpo come trattamento durevole. Cercano anche di chiarire le basi molecolari di malattie metaboliche come il diabete mellito di tipo 2 (T2DM) e la malattia coronarica (CAD).

Malattie metaboliche come T2DM e CAD sono responsabili di un carico sempre più grande di morbilità e mortalità in tutto il mondo, affliggendo centinaia di milioni di persone. Lo sviluppo di nuovi ed efficaci trattamenti per queste malattie richiede l’identificazione e la convalida nell’uomo di nuovi meccanismi di malattia. I recenti progressi nella genetica umana hanno iniziato a spiegare la suscettibilità ereditabile alle malattie metaboliche; ad oggi, studi di associazione a livello genomico negli esseri umani hanno identificato più di 30 loci cromosomici fortemente legati a T2DM, 95 loci ai livelli di lipidi nel sangue e 25 loci al CAD. Sono in corso studi di sequenziamento di nuova generazione mirati all ‘ “esoma” e al tentativo di identificare direttamente i geni causali.

Cerchiamo di convertire nuove scoperte genetiche nelle conoscenze necessarie per sviluppare terapie per i pazienti. Il nostro approccio per collegare genotipi umani a fenotipi umani ha tre passaggi chiave. Il primo consiste nell’eseguire l’editing del genoma umano per introdurre mutazioni genetiche associate alla malattia e varianti del DNA nelle cellule staminali pluripotenti umane (HPSC). Il secondo è quello di differenziare e ingegnerizzare le HPSC in tipi di tessuto rilevanti per la malattia al fine di sviluppare modelli ex vivo di malattia. Il terzo è quello di eseguire saggi funzionali nei tessuti differenziati geneticamente modificati (e di controllo) per ottenere intuizioni fisiopatologiche.

Una volta identificati i fenotipi rilevanti per la malattia, abbiamo in programma di utilizzare i nostri modelli di malattia basati su cellule umane per eseguire schermi genetici e farmaci per sviluppare nuove terapie.

Biosketch

Chad Cowan ha ricevuto il suo B. A. e B. S., con lode, dalla Kansas University nel 1995 e nel 1996. Ha conseguito il dottorato di ricerca presso l’Università del Texas Southwestern a Dallas. Successivamente ha completato una borsa di studio post-dottorato con il professor Douglas Melton presso l’Università di Harvard. Cowan è stato un fondatore scientifico di CRISPR Therapeutics AG e Chief Scientific officer presso Sana Biotechnology Inc.

Feature stories

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