CellCept (micofenolato mofetile) è un trattamento immunosoppressore orale sviluppato da Genentech (un membro del gruppo Roche), comunemente usato per trattare pazienti con miastenia grave.
Come funziona CellCept
La miastenia grave è una condizione autoimmune in cui il sistema immunitario produce erroneamente anticorpi (proteine che fanno parte del sistema immunitario e di solito sono fatte per attaccare virus e batteri) che distruggono i recettori dell’acetilcolina presenti sulle cellule muscolari, portando alla debolezza muscolare.
CellCept agisce impedendo la formazione di questi anticorpi. Interferisce direttamente con la replicazione del DNA nelle cellule immunitarie, che rallenta la formazione di nuove cellule. CellCept riduce i livelli di anticorpi che attaccano i recettori dell’acetilcolina, migliorando così i sintomi di debolezza muscolare.
CellCept negli studi clinici per miastenia grave
Un piccolo studio ha dimostrato che più della metà dei pazienti con miastenia grave ha risposto bene a CellCept.
Ma non tutti gli studi hanno avuto successo nel dimostrare i benefici a breve termine di questo farmaco. Uno studio clinico di fase 3 (NCT00285350) ha analizzato 80 pazienti con miastenia grave che hanno ricevuto 20 mg al giorno di corticosteroidi in aggiunta a 2,5 g al giorno di CellCept o placebo per tre mesi. I risultati non hanno mostrato alcuna differenza tra i pazienti che ricevevano CellCept con corticosteroidi e i pazienti che ricevevano solo corticosteroidi.
Uno studio separato di fase 3 (NCT00683969) in 176 pazienti che hanno assunto corticosteroidi per almeno un mese prima di ricevere 2 g di CellCept al giorno o un placebo per nove mesi non ha riscontrato alcuna differenza tra i due gruppi di pazienti.
Tuttavia, un altro studio ha rilevato che l ‘ 80% dei pazienti con miastenia grave trattati con CellCept ha ottenuto buoni risultati dopo aver assunto il farmaco a lungo termine (almeno due anni). La maggior parte di questi pazienti è anche riuscita a ridurre la quantità di corticosteroidi di cui avevano bisogno per controllare i loro sintomi.
Ulteriori dettagli
I miglioramenti nei sintomi della miastenia di solito si verificano solo pochi mesi o un anno dopo l’inizio di CellCept.
Gli effetti indesiderati comuni di CellCept sono mal di stomaco, diarrea, vomito, gonfiore degli arti inferiori e ipertensione. I pazienti hanno anche un rischio più elevato di infezioni gravi, poiché CellCept indebolisce il sistema immunitario generale. Sono necessari esami del sangue regolari in modo che un medico possa monitorare il paziente per gravi effetti collaterali.
Le donne in stato di gravidanza o che stanno pianificando di concepire corrono maggiori rischi di aborto spontaneo o di avere un figlio con difetti alla nascita se assumono CellCept.
Mentre l’evidenza di aborto spontaneo e difetti alla nascita derivanti da futuri padri che assumono questo farmaco non è così forte, gli uomini che utilizzano CellCept sono ancora invitati a utilizzare metodi contraccettivi affidabili.
Oltre alla miastenia grave, CellCept è usato per prevenire il rigetto di organi dopo il trapianto di organi.
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