Corinne Jeanmaire, az endParalysis Alapítvány munkatársa szerint a gerincvelő sérülésének gyógyítása lehetséges, de időbe, erőforrásokba és okos gondolkodásmódba fog kerülni.

az endParalysis Alapítvány egy kis szervezet, amelynek nagy álma van – hogy segítsen megtalálni a gerincvelő sérülésének gyógyítását (SCI). Betegközpontú és célorientált, a holland székhelyű jótékonysági szervezet elkötelezett a nagy hatású, együttműködő kutatási projektek támogatása mellett, amelyek áthidalják a laboratórium és a klinika közötti szakadékot, és világszerte betegek millióinak kínálnak jövőt bénulás nélkül egy SCI után.Corinne Jeanmaire 2014 júniusában indította el az endParalysis alapítványt, 13 évvel azután, hogy egy autóbalesetben deréktól lefelé megbénult. Itt elmondja a Health Europa Quarterly-nek, hogy az akadályok ellenére miért optimista abban, hogy egy nap gyógymódot találnak, és miért létfontosságú, hogy a politikai döntéshozók nagyobb figyelmet fordítsanak az SCI kutatására.

az endParalysis foundation célja, hogy felgyorsítsa a krónikus gerincvelő – sérülések gyógyítására irányuló kutatásokat1-mennyire biztos abban, hogy a gyógymód végül megtalálható, és mi tartotta vissza a haladást ezen a területen?

a gerincvelő sérüléssel élő emberek már régóta gyógyulást ígértek. Nyilvánvaló, hogy még nem tartunk ott, és tartózkodnunk kell attól, hogy bármit is ígérjünk, különösen az idővonal tekintetében.
meggyőződésem azonban, hogy a fiatal generáció jelentős funkcionális helyreállítási szinten kap esélyt. A tudósok nemcsak a SCI megértésében és visszafordításában értek el jó haladást, hanem egy olyan korszakban is vagyunk, amely óriási áttöréseket kínál a technológia és a biotechnológia területén egyaránt. Az SCI-t megfordítják. Csak oda kell fordítanunk rá a figyelmet, az erőforrásokat és az intelligens megközelítést, amelyet megérdemel.

azt mondja, hogy a gyógyítás jelenlegi akadályai a következők:

• az SCI-állapot magas összetettsége és többszörös következményei, amelyek a meglehetősen kis piacmérettel együtt mind az állami, mind a magánfinanszírozás hiányához vezetnek;
• a néha eltérő prioritások és célok (kutató versus beteg), valamint a betegek jobb és gyorsabb eredményei felé történő koordináció hiánya;
• a klinikailag relevánsabb krónikus SCI-kutatásra való összpontosítás hiánya; és
• a jelenlegi jogszabályi környezet, amely nem mindig teszi lehetővé az ígéretes terápiák vagy ezek kombinációjának biztonságos, de gyors tesztelését.

melyek a legígéretesebb terápiák és megközelítések, amelyeket a SCI közösség jelenleg vizsgál?

sok tudós úgy véli, hogy csak a különböző terápiák kombinációja eredményez jelentős funkcionális helyreállítást. Számos terápiát most (vagy hamarosan) tesztelnek krónikus SCI állati vagy emberi betegeknél:

• (őssejt-transzplantációk az elhalt sejtek pótlására/regenerálására és/vagy a zsinór remyelinálására és/vagy a plaszticitás elősegítésére;2
• génterápiák az ideg regrowthot gátló tényezők kikapcsolására azáltal, hogy egy specifikus terápiás enzimet vagy molekulát hatékonyan szállítanak a gerincvelőbe;
• biomateriális állványok vagy perifériás ideggraftok, hogy hidat képezzenek az elváltozáson;
• molekulák/enzimek / peptidek az ideg regrowth elősegítésére (úgynevezett növekedési faktorok), a gátló tényezők enyhítésére és a hegszövet feloldására krónikus stádiumban; és
• a központi idegrendszer idegeinek elektromos (epidurális) stimulálása a szunnyadó idegek és reflex útvonalak felébresztésére, és esetleg a kapcsolatok újraaktiválására.

További információ az ígéretes terápiákról a weboldalunk kutatási szakaszában található.

miért összpontosít az endParalysis Alapítvány a krónikus, szemben az akut SCI kutatással?

hagyományosan nagyobb hangsúlyt fektettek az akut SCI-re, különféle nem logikátlan okok miatt. Az akut stádiumban az elváltozás még friss, és a zsinór másodlagos károsodása Még megelőzhető. Ezért továbbra is alkalmazhatók az idegek további lebomlástól való védelmét célzó stratégiák.

ezzel szemben a neuroprotekció már nem releváns krónikus körülmények között, és egy további probléma jelenik meg, amelyet meg kell oldani: az ideg regrowthot gátló hegszövet.

végül, de nem utolsósorban, egy másik, anyagibb, de nagyon kiemelkedő ok arra készteti a tudósokat, hogy az akut beállításokat részesítsék előnyben a preklinikai kísérletek elvégzéséhez: az akut állatkísérletek gyorsabbak és így olcsóbbak.

azonban hagyjuk el a laboratóriumot, és vegyük figyelembe az emberi betegeket. Csaknem hárommillió ember él krónikus gerincvelő-sérüléssel világszerte, összehasonlítva csak ezrekkel, akik ideiglenesen akut SCI-t tapasztalnak. Ha olyan vállalat lenne, amely hajlandó befektetni egy kezelésbe,melyik piac vonzza kezdetben?

különben is, tényleg van egy jobb esélye, hogy megtalálja és lefordítani a terápia akut gerincvelő sérülés? Ez messze nem biztos. Az akut SCI terápiájának piacra dobása sokkal összetettebbnek bizonyult, mint amilyennek látszik, főleg azért, mert az emberi kísérletek végrehajtása akut, mint krónikus stádiumban nehezebb. A spontán gyógyulás valóban a sérülés korai (akut vagy szubakut) szakaszában történhet, ami azt jelenti, hogy nagyobb számú betegre van szükség annak megállapításához, hogy a terápia valóban hatékony-e. A betegek akut stádiumban történő toborzása szintén nehezebb a betegek számára gyakran orvosilag vagy mentálisan túl instabilak ahhoz, hogy részt vegyenek egy vizsgálatban. Ezen túlmenően az etika és a biztonság is kérdéses lehet ebben az esetben.

miért összpontosít az endParalysis Alapítvány a biológiai helyreállításra, szemben a külső kompenzációs terápiákkal és eszközökkel?

anélkül, hogy figyelmen kívül hagynánk az ezen a területen elért előrelépéseket, nem kívánunk külső terápiákat és eszközöket finanszírozni vagy összpontosítani. Az olyan eszközök, mint az exoskeletonok, érdekesek a fizioterápia és a test karbantartása szempontjából. Óriási figyelmet és finanszírozást kapnak (főleg az ipari és katonai alkalmazás, az orvosi területen elért spinoff miatt), és nem kétséges, hogy teljesítményük jelentősen javulni fog az elkövetkező években.
bármennyire kifinomultak is, nem valószínű, hogy visszaadják nekünk a funkciók és (különösen) szenzációk teljes skáláját, amelyek emberré tesznek minket. A SCI következményei messze túlmutatnak azon, hogy nem tudnak felállni és járni. Gondolj az összes testérzetre – gondolj a bélre és a húgyhólyagra, valamint a Szexuális kontrollra és más autonóm funkciókra.

ezek a technológiák kétségtelenül hozzájárulnak a fogyatékkal élők életminőségének javításához. Az endParalysis alapítvány viszont eltökélt szándéka, hogy kizárólag azokra a megközelítésekre összpontosítson, amelyek valószínűleg egy nap lehetővé teszik a betegek számára, hogy (fokozatosan) helyreállítsák mind a funkciókat, mind az érzéseket. Az intelligens javítási stratégia a jövőben kombinálhatja a biológiai és technológiai megközelítéseket. Képes lesz-e valaha az elektronika helyettesíteni a biológiát? Nyitottnak kell maradnunk a különböző stratégiákra, és a dobozon kívül kell gondolkodnunk. Azonban ragaszkodnunk kell a célunkhoz: mi a teljes emberi biológiai tapasztalatra törekszünk, és nem szabad megelégednünk néhány kompenzációs rögtönzött funkcióval, olyan technológiailag csodálatosak, mint amilyennek látszanak.

mennyire kapja meg a SCI-kutatás az egészségügyi közösség, a politikai döntéshozók és a finanszírozó szervek által megérdemelt figyelmet?

a gerincvelő sérülése viszonylag kicsi és kihívást jelentő piac minden olyan vállalat számára, aki szeretne befektetni az orvosi kutatásba. Ennek következtében a kutatás nagyrészt alulfinanszírozott és kevés a személyzet.

mi több, a területnek nyújtott közfinanszírozás alacsony, és csökken. Ha a kormányok és a politikai döntéshozók jobban tudatában lennének a SCI-nek a társadalomra gyakorolt drámai következményeinek és hatalmas gazdasági költségeinek, kétségtelenül növelnék a gyógymód megtalálásának támogatását és finanszírozását.

a legutóbbi európai ajánlás ezen a területen 2002-ben nyúlik vissza, és megemlíti, hogy az Egyesült Államokban a gerincvelő sérülésének összesített költségeit évi 9,73 milliárd dollárra becsülik, a tetraplegiában szenvedő egyének élettartamának költségeit pedig egymillió dollárra. Ezek a számok … minden bizonnyal magasabbak a szélesebb Európában.3 a költségek azóta folyamatosan növekedtek, de ezt az ajánlást még cselekvésre kell fordítani.

a Kjt gyógyításának másik elősegítője jogalkotási jellegű. A gyógyuláshoz vezető út felgyorsítása gyorsabb folyamatot igényelne az Európai Gyógyszerügynökség és az élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatal részéről a klinikai vizsgálatok iránti kérelem érvényesítése, valamint a kombinációs terápiák gyorsabb tesztelésének lehetősége érdekében, nyilvánvalóan anélkül, hogy veszélyeztetné a biztonsági szintek védelmét.

pozitívum, hogy az iparág (nagy gyógyszeripar, biotechnológiai start-upok) figyelme és finanszírozása növekszik, és a (folyamatban lévő vagy tervezett) klinikai vizsgálatok nagyobb számát magánvállalatok finanszírozzák.

hogyan működik az endParalysis foundation, hogy segítsen lefordítani SCI kutatás Humán Tanulmányok, és milyen kihívásokkal jár itt?

az endParalysis Alapítvány fiatal és kicsi, de elkötelezett amellett, hogy hozzájáruljon a krónikus gerincvelő sérülés gyógyításához.

egyrészt társfinanszírozunk néhány gondosan kiválasztott kutatási projektet (csak a krónikus betegekre vonatkozó klinikailag releváns kutatások, elsősorban a funkcionális javításra irányulnak). Nagy valószínűséggel A preklinikai szakaszban választjuk ki és támogatjuk a projekteket, mivel a nagy gyógyszergyártók vagy más finanszírozó szervek gyakran nem állnak készen arra, hogy ebben a szakaszban fektessenek be. Ily módon a betegszervezetek továbbra is hatással lehetnek, és megakadályozhatják, hogy egy ígéretes terápia elmaradjon a laborban, és segítsék a klinikákhoz vezető utat.

másrészt partnereinkkel együtt dolgozunk a prioritási beállítások befolyásolásán és a kutatási megközelítés optimalizálásán a jobb és gyorsabb eredmények érdekében. Ragaszkodunk ahhoz, hogy nagyobb hangsúlyt kapjanak a krónikus gerincvelő sérülések terápiáinak megtalálása, amelyek rendkívül stabilak, és megkönnyítik és megbízhatóbbá teszik az emberi tesztelést, miközben nyilvánvalóan sokkal nagyobb piacot kínálnak a potenciális befektetőknek.

ezzel együtt támogatjuk az integratív, együttműködő és célorientált kutatást. Nem hagyhatjuk figyelmen kívül, hogy a kutatók célkitűzései és prioritásai nem mindig 100% – ban állnak összhangban közösségeink célkitűzéseivel. Mindegyik félnek megvan a saját ökoszisztémája és korlátai. A SCI súlyos következményeivel élő betegek nem mindig értik ennek az állapotnak a bonyolultságát, sem a gyógymód megtalálásának akadályait, és néhány éven belül megoldást várnak. A kutatók ezzel szemben természetesen a saját szakterületükre összpontosítanak, és kezelniük kell laboratóriumaik korlátait (beleértve a más laboratóriumokkal való versenyt, a gyakran csökkenő közfinanszírozás miatti pénzügyi nehézségeket, valamint a munkájuk közzétételének szükségességét). Kinek van a nagy kép, és cselekszik rajta?

Megjegyzések

1. az SCI néhány nappal / héttel a sérülés bekövetkezése után krónikussá válik.
2. a plaszticitás az a képesség, hogy új kapcsolatokat hozzon létre a neuronok között, és ezeket felhasználja egy alternatív útvonal létrehozására az üzenetek továbbítására az elváltozás helyén.
3. http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en

Corinne Jeanmaire

alapító és elnök

endParaysis Alapítvány

endparalysis.org

Ez a cikk a Health Europa Quarterly 4.számában jelenik meg, amely februárban jelenik meg.