Hallgassa meg az FDA D. I. S. C. O. podcastot erről a jóváhagyásról
6. február 2019-én az Food and Drug Administration jóváhagyta a caplacizumab-yhdp-t (CABLIVI, Ablynx NV) szerzett trombotikus thrombocytopeniás purpurában (aTTP) szenvedő felnőtt betegek számára, plazmacserével és immunszuppresszív terápiával kombinálva.
a jóváhagyás egy multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálaton (HERCULES) (NCT02553317) alapult, amelybe 145 beteget vontak be randomizált módon caplacizumab-yhdp-re (n=72) vagy placebóra (n=73). A betegek mindkét csoportban plazmacsere-kezelésben és immunszuppresszív kezelésben részesültek. A betegek a vizsgálat első plazmacsere előtt egyszeri 11 mg caplacizumab-yhdp bolus intravénás injekciót vagy placebót kaptak, majd a plazmacsere befejezését követően napi subcutan kapplacizumab-yhdp injekciót (11 mg) vagy placebót kaptak a napi plazmacsere időtartamára és az azt követő 30 napra. Ha a kezdeti kezelés után a tartós alapbetegség jelei, például az elnyomott ADAMTS13 aktivitási szintek továbbra is fennálltak, a kezelést 7 napos időközönként meghosszabbították, legfeljebb 28 napig.
a caplacizumab-yhdp hatásosságát a thrombocytaszám-választ követő idő alapján állapították meg (vérlemezkeszám 650 000/6L, majd a napi plazmacsere 5 napon belüli leállítása). A vérlemezkeszámig eltelt idő a placebóhoz képest gyorsabb volt a kapplacizumab-yhdp-vel kezelt betegeknél. A kapplacizumab-yhdp-kezelés a TTP-vel összefüggő halálesetek (0 vs.3) és a TTP kiújulásának (3 vs. 28) alacsonyabb számát eredményezte a kezelési időszak alatt. A TTP megismétlődésével járó betegek aránya a teljes vizsgálati időszakban (a gyógyszeres kezelési periódus plusz a gyógyszeres kezelés abbahagyását követő 28 napos követési időszak) alacsonyabb volt a caplacizumab-yhdp csoportban (9/72 beteg), mint a placebót kapóknál (28/73 beteg ; p<0,001).
a leggyakoribb mellékhatások a caplacizumab-yhdp-t kapó betegek legalább 15% – ánál az orrvérzés, a fejfájás és az ínyvérzés voltak.
a kapplacizumab-yhdp ajánlott első adagja 11 mg bólus intravénás injekció, legalább 15 perccel a plazmacsere előtt, majd egy 11 mg-os subcutan injekció a plazmacsere befejezését követően, az utolsó plazmacsere után naponta 30 napig folytatva. További adagolási információkért tekintse meg a CABLIVI teljes alkalmazási előírását.
az FDA megadta a kérelem elsőbbségi felülvizsgálatát és a ritka betegségek termékmegjelölését. Az FDA gyorsított programjainak leírása a Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics című szaklapban található.
az egészségügyi szakembereknek jelenteniük kell minden olyan súlyos mellékhatást, amely feltételezhetően bármilyen gyógyszer vagy eszköz használatával kapcsolatos, az FDA MedWatch jelentési rendszerének vagy az 1-800-FDA-1088 telefonszámon.
kövesse az onkológiai kiválósági központot a Twitteren @FDAOncology.
nézze meg a legutóbbi jóváhagyásokat az OCE podcastjában, Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).
