Regeneratív Orvostudományi Program

2015 szeptemberében a Regeneratív Orvostudományi Program (RMP) révén az NIH új őssejt-transzlációs laboratóriumot (SCTL) hozott létre a Nemzeti transzlációs tudományok előrehaladásának központjában (NCATS). Dr. Ilyas Singec-et vették fel új igazgatójának. A cél az őssejt-transzlációs módszerek létrehozása egy centralizáltabb erőfeszítéssel, amelyet a tudományos közösség elfogadhat.
pluripotens őssejtek tartsa nagy ígéret, mint a potenciális új terápiák különböző kezelhetetlen emberi betegségek. Ennek az ígéretnek a teljesítéséhez azonban az őssejtmezőnek hatékonyabban kell fejlődnie az alapvető felfedezéstől a transzlációs és terápiás alkalmazásokig. Az SCTL az RMP első szakaszában szerzett ismeretekre épít (lásd alább) az őssejt-mező jelenlegi hiányosságainak kezelésére. Jelenleg kevés olyan robusztus eszköz, technológia, protokoll és paradigma létezik, amelyek lehetővé teszik a kutatók számára, hogy reprodukálhatóan és hatékonyan generálják a releváns sejttípusokat a kívánt mennyiségben, tisztaságban és funkcionalitásban.
az SCTL célja a legfontosabb tudományos és technológiai problémák kezelése, beleértve a jelentős biológiai ismeretleneket is, amelyek jelenleg akadályozzák az indukált pluripotens őssejtek (iPSC — k) terápiás alkalmazását — felnőtt sejtek, amelyek az embrionális őssejtekhez hasonlóan viselkednek -, és hogy gyorsan eljuttassák a kapott protokollokat, szabványokat, adatokat, eszközöket és molekulákat a szélesebb tudományos közösséghez.

négy fő cél az NCATS SCTL számára:

  1. részletes minőség – ellenőrzési (QC) szabványok létrehozása az emberi pluripotencia és a differenciált sejttípusok meghatározásához
  2. módszerek kidolgozása az iPSC-kből származó tenyésztett sejtek heterogenitásának felmérésére
  3. szabványosított módszerek kidolgozása a fenti QC-szabványoknak megfelelő érett sejtek előállítására
  4. fedezze fel, validálja és terjessze a kis molekulájú reagenseket a drága rekombináns fehérjék, xenogén anyagok és meghatározatlan közegkomponensek helyettesítésére a sejtdifferenciálási protokollokban

ezeken a széles célokon belül, az sctl egyedi erőforrásait fogja használni-beleértve a legmodernebb kismolekulák szűrése és nagy áteresztőképességű mikroszkópos platformok-konkrét projektek folytatása olyan tudósokkal való együttműködés révén,akik különböző sejttípusokkal rendelkeznek. Ezeket az együttműködési projekteket egy versenyképes folyamat útján választják ki, amely ötleteket keres az intramural és az extramural tudósoktól.

I. fázis

az őssejtek potenciáljának kiaknázása: Felnőtt sejtek vált indukált pluripotens őssejtek (IPSC) lehet használni kezelésére agyi rendellenességek

2010-ben, a NIH közös alap elindította a NIH Center for Regenerative Medicine azzal a céllal, hogy ez szolgáló Nemzeti Erőforrás őssejt tudomány, hogy gyorsítsa fel az új orvosi alkalmazások és a sejt-alapú terápiák. Annak érdekében, hogy jobban tükrözze a folyamatban lévő tevékenységeket és küldetéseket, az NIH közös alap nemrégiben megváltoztatta a kezdeményezés nevét Regeneratív Orvostudományi programra (RMP), és létrehozott egy új őssejt-transzlációs laboratóriumot (lásd fent a II.fázist).
A 2010-es pénzügyi évtől a 2013-as pénzügyi évig az RMP támogatta az NIH intramuralis Kutatási Programjának kísérleti projektjeit, hogy egyedi forrásokat hozzanak létre az indukált pluripotens őssejtek (iPSC — k) lefordításához — az embrionális őssejtekhez hasonlóan viselkedő felnőtt sejtek-a klinika kutatása. Ezenkívül a kockázatkezelési terven keresztül az NIH több őssejtvonalat fejlesztett ki, őssejtszolgáltatási és sejtbanki szerződéseket kötött, szabványos hozzájárulási űrlapokat dolgozott ki, összeállította az őssejtek levezetéséhez, tenyésztéséhez és különböző sejttípusokká történő differenciálásához használt támogató protokollokat és szabványos működési eljárásokat, valamint képzéseket dolgozott ki. Ezek a források a tudományos közösség rendelkezésére állnak itt (módszerek) és itt (sejtvonalak). A kockázatkezelési terv kidolgozta a jelenlegi helyes gyártási gyakorlat (good manufacturing practice, cGMP) IPSC vonalát is, amely elég magas minőségű, tisztaságú és biztonságos a preklinikai és klinikai vizsgálatokhoz. Ezek a sejtek a közeljövőben elérhetők lesznek a tudományos közösség számára.
2014-ben Dr. Kapil Bharti (Nemzeti szem Intézet) négyéves terápiás kihívás díjat kapott, hogy kutatásait a kísérleti szakaszon túl a klinika felé mozgassa. Dr. Bharti kutatása egy őssejt alapú terápia kifejlesztésére összpontosít az életkorral összefüggő makuladegeneráció kezelésére, amely az idősek vakságának vezető oka. Míg Dr. Bharti egyetlen betegségre összpontosít, a leküzdendő módszertani és szabályozási kihívások relevánsak lesznek a szélesebb tudományos és klinikai közösségek számára. Fázisba lép, Dr. Bharti terápiás kihívás díja továbbra is az RMP szerves része lesz.
2015 szeptemberében az NIH közös Alap támogatta az őssejt-transzlációs laboratórium (SCTL) létrehozását az Országos transzlációs tudományok előrehaladásának központjában (NCATS) az RMP céljainak hatékonyabb elérése érdekében.

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail-címet nem tesszük közzé.