Chad Cowan olyan technológiát fejlesztett ki, amely megvédi a sejteket az immunrohamoktól, amely felhasználható az őssejtek genetikai módosítására és megkülönböztetésére, hogy az immunrendszerből álcázott sejtterápiákat hozzon létre.

a Cowan lab jelenleg a regeneratív orvoslásra összpontosít, amelyben a beteg saját sejtjei genetikailag gyógyíthatók vagy ellenállóvá tehetők a betegségekkel szemben, majd tartós kezelésként visszaültethetők a testbe. Arra is törekednek, hogy tisztázzák az anyagcsere-betegségek, például a 2-es típusú diabetes mellitus (T2DM) és a koszorúér-betegség (CAD) molekuláris alapjait.

az olyan anyagcsere-betegségek, mint a T2DM és a CAD, világszerte egyre nagyobb morbiditási és halálozási terhet jelentenek, több száz millió embert sújtva. Ezeknek a betegségeknek az új és hatékony kezelése megköveteli az új betegségmechanizmusok azonosítását és validálását az emberekben. Az emberi genetika legújabb fejleményei elkezdték megmagyarázni az anyagcsere-betegségek örökölhető érzékenységét; a mai napig az embereken végzett genomszintű asszociációs vizsgálatok több mint 30 kromoszóma lókuszt azonosítottak, amelyek szorosan kapcsolódnak a T2DM-hez, 95 lókusz a vér lipidszintjéhez és 25 lókusz a CAD-hez. A következő generációs szekvenálási vizsgálatok az “exome” – ot célozzák meg, és megpróbálják közvetlenül azonosítani az ok-okozati géneket.

arra törekszünk, hogy az új genetikai eredményeket a betegek terápiáinak kidolgozásához szükséges ismeretekké alakítsuk. Az emberi genotípusok és az emberi fenotípusok összekapcsolásának megközelítésének három kulcsfontosságú lépése van. Az első az emberi genom szerkesztése a betegséggel összefüggő génmutációk és DNS-variánsok humán pluripotens őssejtekbe (hPSCs) történő bevezetése érdekében. A második a HPSC-k megkülönböztetése és megtervezése a betegség szempontjából releváns szövettípusokba a betegség ex vivo modelljeinek kidolgozása érdekében. A harmadik a funkcionális vizsgálatok elvégzése a géntechnológiával módosított (és kontroll) differenciált szövetekben, hogy patofiziológiai betekintést nyerjenek.

miután azonosítottuk a betegség szempontjából releváns fenotípusokat, azt tervezzük, hogy emberi sejt alapú betegségmodelljeinket genetikai és gyógyszerszűrések elvégzésére használjuk új terápiák kifejlesztéséhez.

Biosketch

Chad Cowan 1995-ben és 1996-ban kitüntetéssel kapta meg a B. A.-t és a B. S.-t a Kansas Egyetemen. PhD fokozatát a Texasi délnyugati Egyetemen szerezte Dallasban. Ezt követően posztdoktori ösztöndíjat végzett Douglas Melton professzorral a Harvard Egyetemen. Cowan a CRISPR Therapeutics AG tudományos alapítója és a Sana Biotechnology Inc.tudományos vezetője volt.

Feature stories

• Harvard kutatók immun-csendes őssejt technológia engedélyezett Sana Biotechnology
• sejtterápia minden
• orvostudomány jövője, a vezető Genom szerkesztő és őssejtek