Kuuntele FDA: n D. I. S. C. O.-podcast tästä hyväksynnästä

6.helmikuuta 2019 Food and Drug Administration hyväksyi caplacitsumabi-yhdp: n (CABLIVI, Ablynx NV) aikuisille potilaille, joilla on hankittu tromboottinen trombosytopeeninen purppura (aTTP) yhdessä plasmanvaihdon ja immunosuppressiivisen hoidon kanssa.

hyväksyntä perustui satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun lumelääkekontrolloituun monikeskustutkimukseen (HERCULES) (NCT02553317), johon otettiin 145 kaplasitsumabi-yhdp: hen (n=72) tai lumelääkkeeseen (n=73) satunnaistettua potilasta. Molempien ryhmien potilaat saivat plasmanvaihtoa ja immunosuppressiivista hoitoa. Potilaat saivat 11 mg: n kerta-annoksena kaplasitsumabi-yhdp-boluksena laskimoon tai lumelääkettä ennen ensimmäistä tutkimuksessa tehtyä plasmanvaihtoa, minkä jälkeen he saivat päivittäin ihon alle annettavaa kaplasitsumabi-yhdp-injektiota (11 mg) tai lumelääkettä plasmanvaihdon päätyttyä päivittäisen plasmanvaihtojakson ajan ja sitä seuraavien 30 päivän ajan. Jos alkuperäisen hoitojakson jälkeen merkkejä pysyvästä perussairaudesta, kuten adamts13: n aktiviteettitasojen suppenemisesta, jäi, hoitoa jatkettiin 7 päivän välein enintään 28 päivän ajan.

kaplasitsumabi-yhdp: n teho määritettiin trombosyyttivasteen saavuttamiseen kuluvan ajan perusteella (trombosyyttimäärä ≥150 000 / µL, minkä jälkeen päivittäinen plasmanvaihto lopetettiin 5 päivän kuluessa). Kaplasitsumabi-yhdp-hoitoa saaneilla potilailla vaste trombosyyttiarvoon oli nopeampi kuin lumelääkkeellä. Kaplasitsumabi-yhdp – hoito johti pienempään määrään potilaita, joilla todettiin TTP: hen liittyviä kuolemia (0 vs. 3) ja TTP: n uusiutumista (3 vs. 28) hoitojakson aikana. Niiden potilaiden osuus, joilla TTP uusiutui koko tutkimusjakson aikana (lääkehoito ja 28 päivän seurantajakso lääkehoidon lopettamisen jälkeen), oli pienempi kaplasitsumabi-yhdp-ryhmässä (9/72 potilasta ) kuin lumelääkettä saaneessa ryhmässä (28 / 73 potilasta ; p<0, 001).

yleisimmät haittavaikutukset vähintään 15%: lla kaplasitsumabi-yhdp-hoitoa saaneista potilaista olivat nenäverenvuoto, päänsärky ja ienverenvuoto.

kaplasitsumabi-yhdp: n suositeltu ensimmäinen annos on 11 mg bolusinjektiona laskimoon vähintään 15 minuuttia ennen plasmanvaihtoa ja sen jälkeen 11 mg ihon alle plasmanvaihdon päätyttyä jatkuen päivittäin 30 päivän ajan viimeisestä plasmanvaihdosta. Lisätietoja annostuksesta on CABLIVIN täydellisissä valmisteyhteenvedoissa.

FDA myönsi tälle sovellukselle priority review-ja orphan product-nimityksen. Kuvaus FDA nopeutettu ohjelmat on Guidance for Industry: nopeutettu ohjelmat vakavia ehtoja-huumeet ja Biologics.

terveydenhuollon ammattilaisten tulee ilmoittaa kaikista vakavista haittavaikutuksista, joiden epäillään liittyvän jonkin lääkkeen ja laitteen käyttöön, FDA: n MedWatch-raportointijärjestelmään tai soittamalla numeroon 1-800-FDA-1088.

seuraa onkologian huippuyksikköä Twitterissä @FDAOncology.

Katso viimeaikaiset hyväksynnät OCE: n podcastista Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).