Regenerative Medicine Program

syyskuussa 2015 nih perusti regeneratiivisen lääketieteen ohjelmansa (RMP) kautta uuden kantasolujen Käännöslaboratorion (SCTL) National Center for Advancing Translational Sciences (Ncats) yhteyteen. Sen uudeksi johtajaksi palkattiin tohtori Ilyas Singec. Tavoitteena on luoda keskitetymmin kantasolujen translaatiomenetelmiä, jotka tiedeyhteisö voi omaksua.
pluripotentit kantasolut ovat erittäin lupaavia mahdollisina uusina hoitomuotoina erilaisiin hankaliin ihmisten sairauksiin. Tämän lupauksen täyttämiseksi kantasolukentän on kuitenkin kehityttävä tehokkaammin peruslöydöstä translaatio-ja terapeuttisiin sovelluksiin. SCTL perustuu riskinhallintasuunnitelman ensimmäisestä vaiheesta saatuun tietoon (KS.jäljempänä) kantasolukentän nykyisten puutteiden korjaamiseksi. Tällä hetkellä on olemassa vain vähän kestäviä työkaluja, teknologioita, protokollia ja paradigmoja, joiden avulla tutkijat voivat tuottaa relevantteja solutyyppejä toistettavasti ja tehokkaasti toivottavalla määrällä, puhtaudella ja toiminnallisuudella.
SCTL on suunniteltu puuttumaan tieteellisiin ja teknologisiin huippuongelmiin, mukaan lukien merkittävät biologiset tuntemattomat ongelmat, jotka tällä hetkellä estävät indusoitujen pluripotenttien kantasolujen (iPSCs) — aikuisten solujen, jotka on ohjelmoitu käyttäytymään samalla tavalla kuin alkion kantasolut — terapeuttista käyttöä ja toimittamaan nopeasti tuloksena olevat protokollat, standardit, tiedot, työkalut ja molekyylit laajemmalle tiedeyhteisölle.

Ncats: n SCTL: n neljä tärkeintä maalia:

  1. laatii yksityiskohtaiset Laadunvalvontastandardit ihmisen pluripotenssin ja erilaistuneiden solutyyppien määrittelemiseksi
  2. kehittää menetelmiä ipscs: stä johdettujen viljeltyjen solujen heterogeenisuuden arvioimiseksi
  3. kehittää standardoituja menetelmiä, joilla tuotetaan kypsiä soluja, jotka täyttävät edellä esitetyt QC – standardit
  4. löytää, validoida ja levittää pienimolekyylisiä reagensseja kalliiden rekombinanttiproteiinien, ksenogeenisen materiaalin ja määrittelemättömien väliaineiden korvaamiseksi solujen erilaistumisprotokollissa

näiden yleisten tavoitteiden puitteissa, sctl käyttää ainutlaatuisia resurssejaan-mm. huipputekniset pienimolekyyliseulonnat ja suurikapasiteettiset mikroskopialustat – erityishankkeiden toteuttamiseksi yhteistyöllä eri solutyyppeihin perehtyneiden tutkijoiden kanssa. Nämä yhteistyöhankkeet valitaan kilpailumenettelyllä, jossa haetaan ideoita sisäisiltä ja ulkoisilta tutkijoilta.

Vaihe I

kantasolujen potentiaalin valjastaminen: Aikuisten soluja, jotka on tehty indusoitaviksi pluripotenteiksi kantasoluiksi (iPSCs), voidaan käyttää aivosairauksien hoitoon

vuonna 2010 NIH: n yhteinen rahasto käynnisti nih Center for Regenerative Medicinen tavoitteenaan toimia kantasolutieteen kansallisena resurssina uusien lääketieteellisten sovellusten ja solupohjaisten hoitojen kehittämisen nopeuttamiseksi. NIH: n yhteinen rahasto muutti hiljattain aloitteen nimeksi regeneratiivisen lääketieteen ohjelma (Regenerative Medicine Program, RMP) ja perusti uuden kantasolujen Käännöslaboratorion (KS.edellä II vaihe).
verovuodesta 2010 verovuoteen 2013 RMP tuki NIH: n Intramural Research Program — ohjelman pilottihankkeita, joiden tarkoituksena oli tuoda ainutlaatuisia resursseja indusoitujen pluripotenttien kantasolujen (iPSCs) kääntämiseksi — aikuisten solut, jotka on uudelleenohjelmoitu käyttäytymään samalla tavalla kuin alkion kantasolut-klinikan tutkimus. Lisäksi NIH on RMP: n kautta kehittänyt useita kantasolulinjoja, laatinut kantasolupalveluja ja solupankkia koskevia sopimuksia, laatinut vakiomuotoisia suostumuslomakkeita, koonnut tukiprotokollia ja vakiomuotoisia toimintamenetelmiä, joita käytetään kantasolujen johtamisessa, viljelyssä ja eriyttämisessä eri solutyyppeihin, sekä kehittänyt koulutuskursseja. Nämä resurssit ovat tiedeyhteisön käytettävissä täällä (menetelmät) ja täällä (solulinjat). RMP kehitti myös nykyisen hyvän valmistustavan (cGMP) iPSC-linjan, joka on riittävän laadukas, puhdas ja turvallinen prekliinisiä ja kliinisiä tutkimuksia varten. Nämä solut tulevat tiedeyhteisön käyttöön lähitulevaisuudessa.
vuonna 2014 tohtori Kapil Bharti (National Eye Institute) sai nelivuotisen Therapeutic Challenge-palkinnon siirtääkseen tutkimuksensa pilottivaiheen yli kohti klinikkaa. Tohtori Bhartin tutkimus keskittyy kehittämään kantasoluihin perustuvaa hoitoa ikääntymiseen liittyvän silmänpohjan rappeuman hoitoon, joka on johtava syy vanhusten sokeutumiseen. Kun Taas Toht. Bharti keskittyy yhteen sairauteen, menetelmiin ja sääntelyyn liittyvät haasteet, jotka on voitettava, ovat merkityksellisiä laajemmille tieteellisille ja kliinisille yhteisöille. Kun RMP etenee vaiheeseen II, tohtori Bharti Therapeutic Challenge Award on edelleen olennainen osa RMP: tä.
syyskuussa 2015 NIH: n yhteinen rahasto tuki Kantasolukäännöslaboratorion (SCTL) perustamista National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) – keskukseen RMP: n tavoitteiden saavuttamiseksi tehokkaammin.

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.