Corinne Jeanmaire endparalyysisäätiöstä sanoo, että parannuskeino selkäydinvammaan on mahdollinen, mutta se vie aikaa, resursseja ja fiksun ajattelutavan.
endParalysis – säätiö on pieni organisaatio, jolla on suuri unelma-auttaa löytämään parannuskeinon selkäydinvammaan (SCI). Potilaslähtöinen ja tavoitteellinen, Alankomaat-pohjainen hyväntekeväisyys on sitoutunut tukemaan korkean vaikutuksen, yhteistyöprojekteja, jotka siltaavat kuilun lab ja klinikka ja tarjoavat miljoonia potilaita ympäri maailmaa tulevaisuus ilman halvaantuminen jälkeen SCI.
Corinne Jeanmaire käynnisti endparalyysisäätiön kesäkuussa 2014, 13 vuotta sen jälkeen, kun auto-onnettomuus halvaannutti hänet vyötäröstä alaspäin. Tässä, hän kertoo Health Europa Quarterly miksi, huolimatta esteitä, hän on optimistinen, että parannuskeino jonain päivänä löytyy, ja miksi on tärkeää, että päättäjät alkavat kiinnittää enemmän huomiota SCI tutkimus.
endparalyysisäätiö pyrkii vauhdittamaan tutkimusta chronic1 selkäydinvamman parantamiseksi – kuinka varma olet siitä, että parannuskeino lopulta löytyy, ja mikä on jarruttanut kehitystä tällä alalla?
selkäydinvammasta kärsiville ihmisille on jo pitkään luvattu parannuskeinoa. On selvää, että emme ole vielä valmiita, ja meidän pitäisi pidättäytyä lupaamasta mitään, erityisesti aikajanan osalta.
olen kuitenkin vakuuttunut siitä, että nuori sukupolvi saa mahdollisuuden merkittävälle toiminnalliselle palautumistasolle. Sen lisäksi, että tiedemiehet ovat edistyneet hyvin SCI: n ymmärtämisessä ja kääntämisessä, elämme myös aikakautta, joka tarjoaa valtavia läpimurtoja niin teknologian kuin bioteknologiankin aloilla. SCI muuttuu päinvastaiseksi. Meidän on ”vain” annettava sille sen ansaitsema huomio, resurssit ja älykäs lähestymistapa.
hoidon nykyisiä esteitä ovat:
- SCI-taudin suuri monimutkaisuus ja moninaiset seurannaisvaikutukset, jotka yhdistettynä melko pieneen markkinakokoon johtavat sekä julkisen että yksityisen rahoituksen puutteeseen;
- toisinaan poikkeavat prioriteetit ja tavoitteet (tutkija vastaan potilas) ja koordinaation puute potilaiden kannalta parempiin ja nopeampiin tuloksiin;
- keskittyminen kliinisesti merkityksellisempään SCI-taudin krooniseen tutkimukseen; ja
- nykyinen lainsäädäntöympäristö, joka ei aina mahdollista lupaavien hoitomuotojen tai niiden yhdistelmien testaamista turvallisella mutta nopealla tavalla.
mitkä ovat SCI-yhteisön tällä hetkellä tutkimat lupaavimmat hoitomuodot ja lähestymistavat?
monet tutkijat uskovat, että vain erilaisten hoitojen yhdistelmä johtaa merkittävään toiminnalliseen palautumiseen. Monet hoidot ovat nyt (tai pian) testataan krooninen SCI eläin-tai ihmispotilaiden:
- (Kantasolusiirrot kuolleiden solujen korvaamiseksi/uudistamiseksi ja/tai napanuoran remyelinoimiseksi ja/tai plastisuuden edistämiseksi;2
- Geenihoidot hermojen uusiutumista estävien tekijöiden sammuttamiseksi toimittamalla tehokkaasti selkäytimeen tiettyä terapeuttista entsyymiä tai molekyyliä;
- Biomateriaalitelineet tai ääreishermosiirrännäiset, jotka tekevät sillan leesion yli;
- molekyylit/entsyymit/peptidit, jotka edistävät hermojen uusiutumista (ns. lievittää estäviä tekijöitä ja liuottaa arpikudosta kroonisessa vaiheessa; ja
- keskushermoston hermojen sähköinen (epiduraalinen) stimulaatio lepotilassa olevien hermojen ja refleksireittien ”herättämiseksi” ja mahdollisesti yhteyksien aktivoimiseksi uudelleen.
lisätietoa lupaavista hoitomuodoista löytyy verkkosivujemme tutkimusosiosta.
miksi endparalyysisäätiö keskittyy krooniseen eikä akuuttia SCI-tutkimusta?
akuuttia SCI: tä on perinteisesti keskitytty enemmän erinäisistä ei-epäloogisista syistä. Akuutissa vaiheessa vaurio on vielä ”tuore” ja johtojen toissijaiset vauriot voidaan vielä estää. Siksi strategioita, joiden tarkoituksena on suojella hermoja edelleen hajoamista ovat edelleen sovellettavissa.
vastaavasti neuroprotektiolla ei ole enää merkitystä kroonisessa ympäristössä, ja toinen ongelma näyttää, että on ratkaistava: arpikudos estää hermojen uusiutumista.
viimeisenä, mutta ei vähäisimpänä, toinen, materiaalisempi mutta varsin tärkein syy on omiaan saamaan tutkijat suosimaan akuutteja olosuhteita prekliinisten kokeiden suorittamisessa: akuutit eläinkokeet ovat nopeampia ja siten halvempia.
lähdetään kuitenkin laboratoriosta ja mietitään ihmispotilaita. Lähes kolme miljoonaa ihmistä elää krooninen selkäydinvamma maailmanlaajuisesti, verrattuna vain tuhansia, jotka tilapäisesti kokevat akuutti SCI. Jos olisit yritys, joka olisi valmis investoimaan hoitoon, mitkä markkinat sinua aluksi houkuttelisivat?
sitä paitsi, onko oikeasti parempaa mahdollisuutta löytää ja kääntää hoito akuuttiin selkäydinvammaan? Tämä on kaikkea muuta kuin varmaa. Akuutin SCI-hoidon tuominen markkinoille on osoittautunut paljon monimutkaisemmaksi kuin miltä näyttää, lähinnä siksi, että ihmiskokeiden toteuttaminen on vaikeampaa akuutissa kuin kroonisessa vaiheessa. Spontaani toipuminen voi todellakin tapahtua vaurion varhaisessa vaiheessa (akuutti tai subakuutti), mikä tarkoittaa, että tarvitaan suurempi määrä potilaita, jotta voidaan todeta, onko hoito todella tehokasta. Akuuttivaiheessa potilaiden rekrytointi on myös vaikeampaa, sillä potilaat ovat usein lääketieteellisesti tai henkisesti liian epävakaita osallistumaan kokeeseen. Lisäksi etiikka ja turvallisuus saattavat olla tässä tapauksessa myös kyseenalaisia.
miksi endparalyysisäätiö keskittyy biologiseen korjaukseen ulkoisten kompensoivien hoitojen ja laitteiden sijaan?
sivuuttamatta alalla saavutettua edistystä emme halua rahoittaa tai keskittyä ulkoisiin hoitoihin ja laitteisiin. Exoskeletonien kaltaiset laitteet ovat kiinnostavia fysioterapian ja kehon ylläpidon kannalta. Ne saavat valtavasti huomiota ja rahoitusta (lähinnä ottaen huomioon teollisuuden ja sotilaallisen soveltamisen, ja spinoff lääketieteen alalla), eikä ole epäilystäkään siitä, että niiden suorituskyky paranee huomattavasti tulevina vuosina.
niin hienostuneita kuin niistä saattaa tulla, ne eivät todennäköisesti anna meille takaisin kaikkia toimintoja ja (etenkään) aistimuksia, jotka tekevät meistä ihmisiä. SCI: n seuraukset ulottuvat paljon muuhunkin kuin siihen, ettei pysty seisomaan ja kävelemään. Ajattele kaikkia kehon tuntemuksia-ajattele suolta ja virtsarakkoa sekä Seksuaalista kontrollia ja muita autonomisia toimintoja.
nämä teknologiat auttavat epäilemättä parantamaan vammaisten elämänlaatua. EndParalysis foundation on toisaalta päättänyt keskittyä ainoastaan lähestymistapoihin, jotka todennäköisesti jonain päivänä antavat potilaille mahdollisuuden (vähitellen) palauttaa sekä toiminnot että tuntemukset. Älykäs korjausstrategia voisi tulevaisuudessa yhdistää biologiset ja teknologiset lähestymistavat. Voiko Elektroniikka koskaan korvata biologiaa? Meidän on oltava avoimia erilaisille strategioille ja ajateltava laatikon ulkopuolelta. Meidän on kuitenkin pidettävä kiinni tavoitteestamme.: tavoitteemme on täydellinen ihmisen biologinen kokemus, eikä meidän pitäisi tyytyä muutamaan korvaavaan tilapäiseen toimintaan, niin teknisesti hämmästyttävältä kuin ne saattavatkin näyttää.
kuinka pitkälle SCI-tutkimus saa ansaitsemaansa huomiota niin terveydenhuoltoyhteisöltä, päättäjiltä kuin rahoittajiltakin?
selkäydinvamma on suhteellisen pieni ja haastava markkina yhtiölle, joka haluaa panostaa lääketieteelliseen tutkimukseen. Tämän vuoksi tutkimus on suurelta osin alirahoitettua ja liian vähän henkilökuntaa.
lisäksi alueelle myönnetty julkinen rahoitus on vähäistä ja pyrkii vähenemään. Jos hallitukset ja päättäjät tulisivat tietoisemmiksi SCI-tutkimuksen dramaattisista seurauksista ja siitä yhteiskunnalle aiheutuvista valtavista taloudellisista kustannuksista, ne epäilemättä lisäisivät tukea ja rahoitusta parannuskeinon löytämiseksi.
viimeisin tätä alaa koskeva eurooppalainen suositus on vuodelta 2002 ja siinä mainitaan, että ” Yhdysvalloissa selkäydinvamman kokonaiskustannuksiksi on arvioitu 9,73 miljardia yhdysvaltain dollaria vuodessa ja tetraplegiaa sairastavan ihmisen elinkustannuksiksi miljoona dollaria. Nämä luvut … ovat varmasti korkeammat laajemmassa Euroopassa”.3 kustannukset ovat nousseet siitä lähtien, mutta tämä suositus on vielä toteutettava käytännössä.
toinen mahdollistaja SCI: n parantamiselle on luonteeltaan lainsäädännöllinen. Parannuskeinon löytämisen nopeuttaminen vaatisi Euroopan lääkevirastolta ja elintarvike-ja lääkevirastolta nopeampaa prosessia kliinisten kokeiden vaatimuksen hyväksymiseksi sekä mahdollisuutta testata yhdistelmähoitoja nopeammin ilman, että turvallisuustason turvaaminen vaarantuisi.
myönteistä on se, että teollisuuden (Isot lääkeyhtiöt, biotekniikan startupit) huomio ja rahoitus näyttävät kasvavan, ja yksityisten yritysten rahoittamien (meneillään olevien tai suunniteltujen) kliinisten tutkimusten määrä kasvaa.
miten endparalyysisäätiö pyrkii auttamaan SCI-tutkimuksen muuntamisessa ihmistutkimukseksi, ja mitä haasteita tähän liittyy?
endparalyysisäätiö on nuori ja pieni, mutta on sitoutunut parantamaan kroonista selkäydinvammaa.
toisaalta yhteisrahoitamme muutamia tarkoin valittuja tutkimushankkeita (vain kroonisiin potilaisiin sovellettavaa kliinisesti merkittävää tutkimusta, joka tähtää lähinnä toiminnalliseen korjaukseen). Valitsemme ja tuemme mitä todennäköisimmin prekliinisessä vaiheessa olevia hankkeita, koska big pharma tai muut rahoittajat eivät useinkaan ole valmiita investoimaan siinä vaiheessa. Näin potilasjärjestöt voivat vielä vaikuttaa ja estää lupaavan hoidon laahaamisen laboratoriossa ja auttaa sitä pääsemään klinikoille.
toisaalta työskentelemme kumppaneidemme kanssa vaikuttaaksemme prioriteettiasetuksiin ja optimoidaksemme tutkimusmenetelmää parempien ja nopeampien tulosten saavuttamiseksi. Vaadimme enemmän huomiota annetaan löytää hoitoja kroonisiin selkäydinvammoihin, jotka ovat erittäin vakaita ja tekevät ihmisten testaus helpompaa ja luotettavampaa, samalla kun se tarjoaa selvästi paljon suuremmat markkinat potentiaalisille sijoittajille.
sen rinnalla kannatamme integratiivisempaa, yhteisöllistä ja tavoitteellista tutkimusta. Emme voi sivuuttaa sitä, että tutkijoiden tavoitteet ja painopisteet eivät aina ole 100-prosenttisesti yhteisömme tavoitteiden mukaisia. Jokaisella osapuolella on oma ekosysteeminsä ja rajoitteensa. Potilaat, elävät raskaita seurauksia SCI, eivät aina ymmärrä monimutkaisuus tämän ehdon eikä esteitä löytää parannuskeinoa ja odottaa ratkaisua muutaman vuoden kuluessa. Tutkijat puolestaan keskittyvät luonnollisesti omaan osaamisalueeseensa ja heidän on hallittava laboratorioidensa rajoitteita (MM.kilpailu muiden laboratorioiden kanssa, rahoitusvaikeudet, jotka johtuvat usein vähenevästä julkisesta rahoituksesta, sekä tarve julkaista työnsä). Kenellä on kokonaiskuva ja toimii sen mukaan?
muistiinpanot
- SCI muuttuu ”krooniseksi” muutaman päivän / viikon kuluttua leesion ilmaantumisesta.
- plastisuus on kyky luoda uusia yhteyksiä neuronien välille ja käyttää niitä vaihtoehtoisen väylän muodostamiseen viestien välittämiseksi leesiokohtaan.
http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en
Corinne Jeanmaire
perustaja ja puheenjohtaja
endParaysis-säätiö
endparalysis.org
Tämä artikkeli ilmestyy helmikuussa ilmestyvän Health Europa Quarterly-lehden numerossa 4.
