Escuche el podcast de la FDA D. I. S. C. O. sobre esta aprobación

El 6 de febrero de 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó caplacizumab-yhdp (CABLIVI, Ablynx NV) para pacientes adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP), en combinación con intercambio de plasma y terapia inmunosupresora.

La aprobación se basó en un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (HERCULES) (NCT02553317) que incluyó a 145 pacientes aleatorizados a caplacizumab-yhdp (n=72) o placebo (n=73). Los pacientes de ambos grupos recibieron intercambio plasmático y terapia inmunosupresora. Los pacientes recibieron una inyección intravenosa en bolo de caplacizumab-yhdp única de 11 mg o placebo antes del primer intercambio de plasma en ensayo, seguido de una inyección subcutánea diaria de caplacizumab-yhdp (11 mg) o placebo después de completar el intercambio de plasma, durante el período de intercambio de plasma diario y durante los 30 días posteriores. Si después del ciclo de tratamiento inicial seguían presentes signos de enfermedad subyacente persistente, como niveles de actividad suprimidos de ADAMTS13, el tratamiento se prolongó durante intervalos de 7 días durante un máximo de 28 días.

La eficacia de caplacizumab-yhdp se estableció en función de la respuesta del tiempo hasta el recuento de plaquetas (recuento de plaquetas ≥150.000/µL seguido de cese del intercambio plasmático diario en 5 días). La respuesta del tiempo hasta el recuento de plaquetas fue más rápida entre los pacientes tratados con caplacizumab-yhdp, en comparación con placebo. El tratamiento con caplacizumab-yhdp produjo un menor número de pacientes con muertes relacionadas con PTT (0 vs.3) y recidiva de PTT (3 vs. 28) durante el período de tratamiento. La proporción de pacientes con recurrencia de PTT en el período global del estudio (el período de tratamiento farmacológico más el período de seguimiento de 28 días después de la interrupción del tratamiento farmacológico) fue menor en el grupo de caplacizumab-yhdp (9/72 pacientes ) en comparación con los que recibieron placebo (28/73 pacientes ; p<0,001).

Las reacciones adversas más frecuentes en al menos el 15% de los pacientes que recibieron caplacizumab-yhdp fueron epistaxis, cefalea y sangrado gingival.

La primera dosis recomendada de caplacizumab-yhdp es una inyección intravenosa en bolo de 11 mg al menos 15 minutos antes del intercambio plasmático, seguida de una inyección subcutánea de 11 mg después de completar el intercambio plasmático, que continúa diariamente durante 30 días después del último intercambio plasmático. Para obtener información adicional sobre la dosificación, consulte la información de prescripción completa de CABLIVI.

La FDA concedió la revisión de prioridad de esta aplicación y la designación de producto huérfano. Una descripción de los programas acelerados de la FDA se encuentra en la Guía para la Industria: Programas Acelerados para Afecciones Graves: Medicamentos y Productos biológicos.

Los profesionales de la salud deben informar de todos los efectos adversos graves que se sospeche que están asociados con el uso de cualquier medicamento y dispositivo al Sistema de Informes MedWatch de la FDA o llamando al 1-800-FDA-1088.

Siga al Centro de Excelencia en Oncología en Twitter @FDAOncology.

Vea las aprobaciones recientes en el podcast de la OCE, Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).