Corinne Jeanmaire, de la fundación endParalysis, dice que una cura para la lesión de la médula espinal es posible, pero requerirá tiempo, recursos y una forma inteligente de pensar.
La fundación endParalysis es una organización pequeña con un gran sueño: ayudar a encontrar una cura para la lesión de la médula espinal (SCI). Impulsada por el paciente y orientada a objetivos, la organización benéfica con sede en los Países Bajos se compromete a apoyar proyectos de investigación colaborativos de alto impacto que cierran la brecha entre el laboratorio y la clínica y ofrecen a millones de pacientes en todo el mundo un futuro sin parálisis después de una lesión del cordón espinal.
Corinne Jeanmaire lanzó la fundación endParalysis en junio de 2014, 13 años después de que un accidente automovilístico la paralizara de cintura para abajo. Aquí, le dice a Health Europa Quarterly por qué, a pesar de los obstáculos, es optimista de que algún día se encontrará una cura, y por qué es vital que los legisladores comiencen a prestar más atención a la investigación de la SCI.
La fundación endParalysis tiene como objetivo acelerar la investigación para curar la lesión de médula espinal crónica1: ¿qué tan seguro está de que finalmente se puede encontrar una cura y qué ha frenado el progreso en esta área?
A las personas que viven con una lesión de la médula espinal se les ha prometido una cura durante mucho tiempo. Obviamente, todavía no hemos llegado a ese punto, y debemos abstenernos de prometer nada, especialmente en términos de plazos.Sin embargo, estoy convencido de que la generación joven tendrá la oportunidad de alcanzar un nivel de recuperación funcional significativo. No solo los científicos han hecho grandes progresos en la comprensión y el intento de revertir la SCI, sino que también estamos en una era que ofrece enormes avances en los campos de la tecnología y la biotecnología por igual. La SCI se invertirá. «Solo» necesitamos darle la atención, los recursos y el enfoque inteligente que se merece.
Diciendo que, las barreras actuales para una cura incluyen:
- La alta complejidad y las múltiples ramificaciones de la enfermedad de la LME, que, combinadas con un tamaño de mercado bastante pequeño, conducen a una falta de financiación pública y privada;
- Las prioridades y objetivos a veces divergentes (investigador versus paciente) y la falta de coordinación hacia mejores y más rápidos resultados para los pacientes;
- La falta de enfoque en la investigación de la LME crónica más clínicamente relevante; y
- El entorno legislativo actual que no siempre permite la prueba de terapias prometedoras o su combinación de una manera segura pero rápida.
¿Cuáles son las terapias y enfoques más prometedores que está explorando la comunidad de la LCI en la actualidad?
Muchos científicos creen que solo una combinación de diferentes terapias resultará en una recuperación funcional significativa. Muchas terapias se están probando (o pronto se probarán) en pacientes crónicos con lesiones del cordón espinal, animales o humanos:
- Trasplantes de células(madre) para reemplazar/regenerar las células muertas y/o remielinizar la médula y/o promover la plasticidad;2
- Terapias génicas para desactivar los factores inhibitorios que previenen el rebrote de los nervios mediante la entrega efectiva de una enzima o molécula terapéutica específica a la médula espinal;
- Andamios de biomateriales o injertos de nervios periféricos para hacer un puente a través de la lesión;
- Moléculas/enzimas / péptidos para promover el rebrote de los nervios (llamados «factores de crecimiento’), para aliviar los factores inhibitorios y disolver el tejido cicatricial en fase crónica; y
- Estimulación eléctrica (epidural) de los nervios del sistema nervioso central para «despertar» los nervios latentes y las vías reflejas y, posiblemente, para reactivar las conexiones.
Encontrará más información sobre terapias prometedoras en la sección de investigación de nuestro sitio web.
¿Por qué la fundación endParalysis se centra en la investigación de la SCI crónica en lugar de la aguda?
Tradicionalmente ha habido un mayor enfoque en la SCI aguda, por varias razones no ilógicas. En la etapa aguda, la lesión todavía está «fresca» y los daños secundarios a la médula podrían prevenirse. Por lo tanto, las estrategias destinadas a proteger los nervios de una mayor degradación siguen siendo aplicables.
Por el contrario, la neuroprotección ya no es relevante en entornos crónicos, y aparece un problema adicional que debe resolverse: el tejido cicatricial que dificulta el rebrote de los nervios.
Por último, pero no menos importante, otra razón, más material pero muy importante, tiende a hacer que los científicos prefieran entornos agudos para llevar a cabo ensayos preclínicos: los ensayos agudos con animales son más rápidos y, por lo tanto, más baratos.
Sin embargo, dejemos el laboratorio y consideremos a los pacientes humanos. Casi tres millones de personas viven con una lesión crónica de la médula espinal en todo el mundo, en comparación con solo miles que experimentan temporalmente una SCI aguda. Si usted fuera una empresa dispuesta a invertir en un tratamiento, ¿qué mercado le atraería inicialmente?
Además, ¿hay realmente una mejor oportunidad de encontrar y traducir una terapia para una lesión aguda de la médula espinal? Esto está lejos de ser seguro. Llevar una terapia para SCI aguda al mercado ha demostrado ser mucho más complejo de lo que parece, principalmente porque la implementación de ensayos en humanos es más difícil en la etapa aguda que en la crónica. De hecho, la recuperación espontánea puede tener lugar en una etapa temprana (aguda o subaguda) de la lesión, lo que significa que se necesita un mayor número de pacientes para establecer si una terapia es realmente efectiva. Reclutamiento de pacientes en fase aguda, también es más difícil para los pacientes a menudo son médicamente o mentalmente demasiado inestable para participar en un ensayo. Además, la ética y la seguridad también podrían ser cuestionables en este caso.
¿Por qué la fundación endParalysis se centra en la reparación biológica en lugar de las terapias y dispositivos compensatorios externos?
Sin ignorar los avances realizados en este campo, no queremos financiar ni centrarnos en terapias y dispositivos externos. Los dispositivos como los exoesqueletos son interesantes en términos de fisioterapia y mantenimiento corporal. Obtienen una gran atención y financiación (principalmente en vista de la aplicación industrial y militar, con spin-off en el área médica), y no hay duda de que su rendimiento mejorará enormemente en los próximos años.Aunque sean sofisticados, no es probable que nos devuelvan toda la gama de funciones y (especialmente) sensaciones que nos hacen humanos. Las consecuencias de la lesión del cordón espinal van mucho más allá de no poder ponerse de pie y caminar. Piense en todas las sensaciones corporales: piense en el intestino y la vejiga, así como en el control sexual y otras funciones autónomas.
Estas tecnologías sin duda ayudarán a mejorar la calidad de vida de las personas con discapacidad. La fundación endParalysis, por otro lado, está decidida a centrarse únicamente en enfoques que es probable que algún día permitan a los pacientes recuperar (gradualmente) tanto las funciones como las sensaciones. Una estrategia de reparación inteligente podría, en el futuro, combinar enfoques biológicos y tecnológicos. ¿Alguna vez la electrónica será capaz de reemplazar a la biología? Tenemos que permanecer abiertos a diversas estrategias y pensar fuera de la caja. Sin embargo, debemos apegarnos a nuestro objetivo: lo que buscamos es la experiencia biológica humana completa, y no debemos conformarnos con unas pocas funciones improvisadas compensatorias, por increíbles que puedan parecer desde el punto de vista tecnológico.
¿Hasta qué punto la investigación de la SCI recibe la atención que merece por parte de la comunidad sanitaria, los responsables políticos y los organismos de financiación por igual?
Las lesiones de la médula espinal son un mercado relativamente pequeño y desafiante para cualquier empresa que desee invertir en investigación médica. En consecuencia, esa investigación carece en gran medida de fondos y personal suficientes.
Además, la financiación pública concedida a la zona es baja y tiende a disminuir. Si los gobiernos y los responsables de la formulación de políticas fueran más conscientes de las dramáticas consecuencias y el enorme costo económico de la SCI para la sociedad, sin duda aumentarían el apoyo y la financiación para encontrar una cura.
La última recomendación europea en ese campo se remonta a 2002 y menciona que » En los Estados Unidos, los costos agregados de las lesiones de la médula espinal se han estimado en US7 9,73 mil millones por año, y los costos de por vida para un individuo con tetraplejia en un millón de dólares. Estas cifras are son ciertamente más altas en la Europa más amplia».3 Los costos han seguido aumentando desde entonces, pero esa recomendación aún debe traducirse en medidas concretas.
Otro facilitador para curar la SCI es de naturaleza legislativa. Acelerar el camino hacia una cura requeriría un proceso más rápido por parte de la Agencia Europea de Medicamentos y la Administración de Alimentos y Medicamentos para validar una solicitud de ensayos clínicos, así como la posibilidad de probar terapias combinadas más rápidamente, obviamente sin comprometer la salvaguardia de los niveles de seguridad.
En el lado positivo, la atención y la financiación de la industria (grandes farmacéuticas, empresas de nueva creación de biotecnología) parecen estar creciendo, con un mayor número de ensayos clínicos (en curso o previstos) financiados por empresas privadas.
¿Cómo está trabajando la fundación endParalysis para ayudar a traducir la investigación de SCI en estudios humanos, y qué desafíos están involucrados aquí?
La fundación endParalysis es joven y pequeña, pero está comprometida a contribuir a la cura de la lesión crónica de la médula espinal.
Por un lado, cofinanciamos algunos proyectos de investigación cuidadosamente seleccionados (solo investigaciones clínicamente relevantes que se aplican a pacientes crónicos, principalmente con el objetivo de la reparación funcional). Es muy probable que seleccionemos y apoyemos proyectos en la etapa preclínica, ya que las grandes farmacéuticas u otros organismos de financiación a menudo no están listos para invertir en esa etapa. De esta manera, las organizaciones de pacientes aún pueden tener un impacto y evitar que una terapia prometedora se quede en un laboratorio y la ayude a llegar a las clínicas.
Por otro lado, estamos trabajando con nuestros socios para influir en la configuración de prioridades y optimizar el enfoque de investigación para obtener resultados mejores y más rápidos. Insistimos en que se preste más atención a la búsqueda de terapias para lesiones crónicas de la médula espinal que sean extremadamente estables y que hagan que las pruebas en humanos sean más fáciles y confiables, al tiempo que ofrecen un mercado obviamente mucho más grande a los inversores potenciales.
Además de eso, abogamos por una investigación más integradora, colaborativa y orientada a objetivos. No podemos ignorar que las metas y prioridades de los investigadores no siempre coinciden al 100% con los objetivos de nuestras comunidades. Cada parte tiene su propio ecosistema y limitaciones. Los pacientes, que viven con las graves consecuencias de la lesión del cordón espinal, no siempre comprenden la complejidad de esta afección ni las barreras para encontrar una cura y esperan una solución en pocos años. Los investigadores, por otro lado, se centran naturalmente en su propio campo de especialización y necesitan gestionar las limitaciones de sus laboratorios (incluida la competencia con otros laboratorios, las dificultades financieras debido a la financiación pública a menudo decreciente y la necesidad de publicar su trabajo). ¿Quién tiene el panorama general y actúa sobre él?
Notas
- La SCI se vuelve «crónica» unos días/semanas después de que se produce la lesión.
- La plasticidad es la capacidad de generar nuevas conexiones entre neuronas y utilizarlas para establecer una vía alternativa para transmitir mensajes a través del sitio de la lesión.
- http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en
Corinne Jeanmaire
Fundadora y Presidenta
fundación endParaysis
endparalysis.org
Este artículo aparecerá en el número 4 de Health Europa Quarterly, que se publicará en febrero.
