Chad Cowan desarrolló una tecnología diseñada para proteger a las células de los ataques inmunitarios, que se puede usar para modificar y diferenciar genéticamente las células madre para crear terapias celulares que están ocultas del sistema inmunitario.

El laboratorio Cowan actualmente se centra en la medicina regenerativa, en la que las propias células de un paciente pueden curarse genéticamente o hacerse resistentes a la enfermedad y luego trasplantarse al cuerpo como tratamiento duradero. También buscan dilucidar los fundamentos moleculares de enfermedades metabólicas como la diabetes mellitus tipo 2 (DMT2) y la enfermedad de las arterias coronarias (EAC).

Las enfermedades metabólicas como la DMT2 y la EC son responsables de una carga de morbilidad y mortalidad cada vez mayor en todo el mundo, que afecta a cientos de millones de personas. El desarrollo de tratamientos nuevos y eficaces para estas enfermedades requiere la identificación y validación en humanos de nuevos mecanismos de enfermedad. Los avances recientes en genética humana han comenzado a explicar la susceptibilidad hereditaria a las enfermedades metabólicas; hasta la fecha, los estudios de asociación de todo el genoma en humanos han identificado más de 30 loci cromosómicos fuertemente vinculados a la DMT2, 95 loci a los niveles de lípidos en sangre y 25 loci a la CAD. Se están llevando a cabo estudios de secuenciación de próxima generación dirigidos al «exoma» e intentando identificar directamente los genes causales.

Buscamos convertir hallazgos genéticos novedosos en el conocimiento necesario para desarrollar terapias para los pacientes. Nuestro enfoque para vincular genotipos humanos con fenotipos humanos tiene tres pasos clave. El primero es realizar la edición del genoma humano para introducir mutaciones genéticas asociadas a enfermedades y variantes de ADN en las células madre pluripotentes humanas (HPSC). El segundo es diferenciar e diseñar los HPSC en tipos de tejidos relevantes para la enfermedad con el fin de desarrollar modelos ex vivo de la enfermedad. El tercero consiste en realizar ensayos funcionales en tejidos diferenciados modificados genéticamente (y de control) para obtener conocimientos fisiopatológicos.

Una vez que hayamos identificado fenotipos relevantes para la enfermedad, planeamos usar nuestros modelos de enfermedad basados en células humanas para realizar exámenes genéticos y de medicamentos para desarrollar terapias novedosas.

Biosketch

Chad Cowan recibió su B. A. y B. S., con honores, de la Universidad de Kansas en 1995 y 1996. Recibió su doctorado de la Universidad del Suroeste de Texas en Dallas. Posteriormente completó una beca postdoctoral con el profesor Douglas Melton en la Universidad de Harvard. Cowan fue fundador científico de CRISPR Therapeutics AG y director científico de Sana Biotechnology Inc.

Reportajes

• La tecnología de células madre inmunomoduladas de investigadores de Harvard licenciada a Sana Biotechnology
• Terapia celular para todos
• El futuro de la medicina, De un Líder en Edición de Genomas y Células Madre