Lyt til FDA D. I. S. C. O. podcast om denne godkendelse
den 6.februar 2019 godkendte Food and Drug Administration caplacisumab-yhdp (CABLIVI, Abluse NV) til voksne patienter med erhvervet trombotisk trombocytopenisk purpura (aTTP) i kombination med plasmaudveksling og immunsuppressiv terapi.godkendelse var baseret på et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg (HERCULES) (NCT02553317), der inkluderede 145 patienter, der blev randomiseret til caplacisumab-yhdp (n=72) eller placebo (n=73). Patienter i begge grupper fik plasmaudveksling og immunsuppressiv behandling. Patienterne fik en enkelt 11 mg bolus intravenøs injektion eller placebo før den første plasmaudveksling i studiet efterfulgt af en daglig subkutan injektion af caplacisumab-yhdp (11 mg) eller placebo efter afslutning af plasmaudveksling i varigheden af den daglige plasmaudvekslingsperiode og i de efterfølgende 30 dage. Hvis der efter det indledende behandlingsforløb var tegn på vedvarende underliggende sygdom, såsom undertrykte adamts13-aktivitetsniveauer, blev behandlingen forlænget med 7-dages intervaller i maksimalt 28 dage.effekten af aplacisumab-yhdp blev fastlagt på grundlag af tid-til-blodpladetællingsrespons (blodpladetælling med 150.000/liter efterfulgt af ophør af daglig plasmaudveksling inden for 5 dage). Tid – til-blodpladetællingsresponset var hurtigere hos patienter, der blev behandlet med Acapulco-yhdp, sammenlignet med placebo. Behandling med TTP resulterede i et lavere antal patienter med TTP-relaterede dødsfald (0 vs. 3) og TTP-tilbagefald (3 vs. 28) i behandlingsperioden. Andelen af patienter med en gentagelse af TTP i den samlede undersøgelsesperiode (lægemiddelbehandlingsperioden plus 28-dages opfølgningsperiode efter seponering af lægemiddelbehandling) var lavere i gruppen (9/72 patienter ) sammenlignet med dem, der fik placebo (28/73 patienter ; p<0,001).
de hyppigste bivirkninger hos mindst 15% af de patienter, der fik epostaksis, hovedpine og tandkødsblødning.den anbefalede første dosis er 11 mg bolus intravenøs injektion mindst 15 minutter før plasmaudveksling efterfulgt af en 11 mg subkutan injektion efter afslutning af plasmaudveksling, der fortsætter dagligt i 30 dage efter den sidste plasmaudveksling. For yderligere doseringsoplysninger, se den fulde ordineringsinformation for CABLIVI.FDA givet denne ansøgning prioritet gennemgang og orphan produkt betegnelse. En beskrivelse af FDA fremskyndede programmer er i vejledningen til industrien: fremskyndede programmer til alvorlige forhold-stoffer og biologiske stoffer.
sundhedspersonale skal rapportere alle alvorlige bivirkninger, der mistænkes for at være forbundet med brugen af medicin og udstyr til FDA ‘ s rapporteringssystem eller ved at ringe til 1-800-FDA-1088.
Følg Oncology Center for ekspertise på kvidre @FDAOncology.
tjek de seneste godkendelser på OCE ‘ s podcast, Drug Information Soundcast in Clinical Oncology (D. I. S. C. O.).
