regenerativ medicinprogram

i September 2015 gennem sit Regenerative medicinprogram (RMP) etablerede NIH et nyt Stamcelleoversættelseslaboratorium (SCTL) inden for National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS). Dr. Ilyas Singec blev ansat som sin nye direktør. Målet er at skabe stamcelletranslationsmetoder via en mere centraliseret indsats, der kan vedtages af det videnskabelige samfund.pluripotente stamceller har et stort løfte som potentielle nye terapier til forskellige uhåndterlige menneskelige sygdomme. For at opfylde dette løfte skal stamcellefeltet dog udvikle sig mere effektivt fra grundlæggende opdagelse til translationelle og terapeutiske applikationer. SCTL vil bygge videre på den viden, der er opnået fra den første fase af RMP (se nedenfor) for at løse aktuelle huller i stamcellefeltet. I øjeblikket er der få robuste værktøjer, teknologier, protokoller og paradigmer, der findes for at gøre det muligt for forskere at reproducere og effektivt generere relevante celletyper med ønskelig mængde, renhed og funktionalitet.SCTL er designet til at tackle top videnskabelige og teknologiske problemer, herunder betydelige biologiske ukendte, der i øjeblikket hindrer terapeutisk brug af inducerede pluripotente stamceller (iPSC ‘ er) — voksne celler omprogrammeret til at opføre sig på samme måde som embryonale stamceller — og til hurtigt at levere de resulterende protokoller, standarder, data, værktøjer og molekyler til det bredere videnskabelige samfund.

fire store mål for NCATS ‘ SCTL:udvikle metoder til vurdering af heterogenitet i dyrkede celler afledt af iPSC ‘ er

  • udvikle standardiserede metoder til at producere modne celler, der opfylder KVALITETSSTYRINGSSTANDARDERNE ovenfor
  • opdage, validere og formidle små molekylreagenser til erstatning for dyre rekombinante proteiner, fremmed materiale og udefinerede mediekomponenter i celledifferentieringsprotokoller
  • inden for disse brede mål er det vigtigt at sctl vil bruge sine unikke ressourcer-herunder state – of-the-art lille molekyle screening og høj kapacitet mikroskopi platforme-at forfølge specifikke projekter gennem samarbejde med forskere, der bringer ekspertise med forskellige celletyper. Disse samarbejdsprojekter vil blive udvalgt gennem en konkurrencedygtig proces, der vil søge ideer fra intramural og ekstramural forskere.

    fase i

    udnyttelse af stamcellernes potentiale: Voksne celler lavet til at blive inducerede pluripotente stamceller (iPSCs) kan bruges til behandling af hjernesygdomme

    i 2010 lancerede NIH Common Fund NIH Center for Regenerativ Medicin med det mål at det tjener som en national ressource for stamcellevidenskab for at fremskynde udviklingen af nye medicinske applikationer og cellebaserede terapier. For bedre at afspejle de igangværende aktiviteter og mission ændrede NIH Common Fund for nylig initiativets navn til Regenerative Medicine Program (RMP) og etablerede et nyt Stamcelleoversættelseslaboratorium (se Fase II ovenfor).fra regnskabsåret 2010 til regnskabsåret 2013 støttede RMP pilotprojekter inden for NIH Intramural Research Program for at bringe unikke ressourcer til at hjælpe med at oversætte induceret pluripotent stamcelle (iPSCs) — voksne celler omprogrammeret til at opføre sig på samme måde som embryonale stamceller — forskning i klinikken. Derudover har NIH gennem RMP udviklet flere stamcellelinjer, oprettet kontrakter for stamcelletjenester og cellebankvirksomhed, udviklet standard samtykkeformularer, udarbejdet støtteprotokoller og standarddriftsprocedurer, der bruges til at udlede, Kultur og differentiere stamceller i forskellige celletyper og udviklet kurser. Disse ressourcer er tilgængelige for det videnskabelige samfund her (metoder) og her (cellelinjer). RMP udviklede også en nuværende Good manufacturing practice (cGMP) iPSC-linje, der er af høj nok kvalitet, renhed og sikkerhed til prækliniske og kliniske forsøg. Disse celler vil være tilgængelige for det videnskabelige samfund i den nærmeste fremtid.i 2014 modtog Dr. Kapil Bharti (National Eye Institute) en fire-årig terapeutisk Udfordringspris for at flytte sin forskning ud over pilotfasen mod klinikken. Dr. Bhartis forskning fokuserer på at udvikle en stamcellebaseret terapi til behandling af aldersrelateret makuladegeneration, en førende årsag til blindhed hos ældre. Mens Dr. Bharti er fokuseret på en enkelt sygdom, de metodologiske og lovgivningsmæssige udfordringer, der skal overvindes, vil være relevante for de bredere videnskabelige og kliniske samfund. Da RMP bevæger sig fremad i fase II, vil Dr. Bhartis terapeutiske Udfordringspris fortsat være en integreret del af RMP.i September 2015 støttede NIH Common Fund oprettelsen af et Stamcelleoversættelseslaboratorium (SCTL) inden for National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) for mere effektivt at nå RMP-målene.

    Skriv et svar

    Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret.