Corinne Jeanmaire, fra endParalysis foundation, siger, at en kur mod rygmarvsskade er mulig, men det vil tage tid, ressourcer og en smart måde at tænke på.

endParalysis foundation er en lille organisation med en stor drøm – at hjælpe med at finde en kur mod rygmarvsskade (SCI). Patientdrevet og målrettet, den nederlandske baserede velgørenhed er forpligtet til at støtte stor effekt, samarbejdsprojekter, der bygger bro over kløften mellem laboratorium og klinik og tilbyder millioner af patienter over hele verden en fremtid uden lammelse efter en SCI.Corinne Jeanmaire lancerede endParalysis foundation i Juni 2014, 13 år efter en bilulykke forlod hende lammet fra taljen og ned. Her fortæller hun Health Europa kvartalsvis hvorfor, på trods af forhindringerne, hun er optimistisk for, at der en dag vil blive fundet en kur, og hvorfor det er vigtigt, at politikere begynder at være mere opmærksomme på SCI-forskning.

endParalysis foundation sigter mod at fremskynde forskningen mod helbredelse af kronisk1 rygmarvsskade – hvor sikker er du på, at en kur i sidste ende kan findes, og hvad har tilbageholdt fremskridt på dette område?

mennesker, der lever med rygmarvsskade, er længe blevet lovet en kur. Det er klart, at vi ikke er der endnu, og vi bør afstå fra at love noget, især med hensyn til tidslinje.
Jeg er dog overbevist om, at den unge generation vil få en chance på et betydeligt funktionelt genopretningsniveau. Ikke kun har forskere gjort gode fremskridt med at forstå og forsøge at vende SCI, men vi er også i en æra, der tilbyder enorme gennembrud inden for både teknologi og bioteknologi. SCI vil blive vendt. Vi ‘bare’ nødt til at give det den opmærksomhed, ressourcer og smart tilgang, det fortjener.

at sige, at de nuværende barrierer for en kur inkluderer:

• den høje kompleksitet og flere forgreninger af SCI-tilstanden, som kombineret med en ret lille markedsstørrelse fører til mangel på både offentlig og privat finansiering;
• de til tider divergerende prioriteter og mål (forsker versus patient) og manglen på koordinering mod bedre og hurtigere resultater for patienterne;
• manglen på fokus på den mere klinisk relevante kroniske SCI-forskning og; og
• det nuværende lovgivningsmæssige miljø, der ikke altid tillader test af lovende terapier eller kombination heraf på en sikker, men hurtig måde.

Hvad er de mest lovende terapier og tilgange, der udforskes af SCI-samfundet i øjeblikket?

mange forskere mener, at kun en kombination af forskellige terapier vil resultere i betydelig funktionel genopretning. Mange terapier er nu (eller vil snart blive) testet på kroniske SCI-dyr eller menneskelige patienter:

• (stamceller) celletransplantationer for at erstatte/regenerere de døde celler og/eller remyelinisere ledningen og/eller fremme plasticitet;2
• genterapier for at slukke de hæmmende faktorer, der forhindrer nervegenvækst ved effektivt at levere et specifikt terapeutisk molekyle til rygmarven;
• biomateriale stilladser eller perifere nervetransplantater for at skabe en bro over læsionen;
• molekyler/peptider for at fremme nervegenvækst (såkaldt ‘vækstfaktorer’), for at lindre de hæmmende faktorer og opløse arvæv på kronisk stadium; elektrisk (epidural) stimulering af centralnervesystemet nerver for at ‘vågne op’ sovende nerver og refleksveje og muligvis for at genaktivere forbindelser.

mere information om lovende terapier er tilgængelig under forskningsafsnittet på vores hjemmeside.

hvorfor fokuserer endParalysis foundation på kronisk i modsætning til akut SCI-forskning?

der har traditionelt været et større fokus på akut SCI af forskellige ikke ulogiske grunde. På det akutte stadium er læsionen stadig ‘frisk’, og sekundære skader på ledningen kan stadig forhindres. Derfor er strategier, der sigter mod at beskytte nerverne mod yderligere nedbrydning, stadig gældende.

omvendt er neurobeskyttelse ikke længere relevant i kroniske omgivelser, og der vises et yderligere problem, der skal løses: arvævet hæmmer nervegenvækst.

Sidst men ikke mindst har en anden, mere materiel, men ret vigtig grund en tendens til at få forskere til at foretrække akutte indstillinger til at udføre prækliniske forsøg: akutte dyreforsøg er hurtigere og dermed billigere.

lad os dog forlade laboratoriet og overveje menneskelige patienter. Næsten tre millioner mennesker lever med en kronisk rygmarvsskade over hele verden sammenlignet med kun tusinder, der midlertidigt oplever en akut SCI. Hvis du var en virksomhed, der var villig til at investere i en behandling, hvilket marked ville du oprindeligt blive tiltrukket af?

desuden er der virkelig en bedre chance for at finde og oversætte en terapi til akut rygmarvsskade? Dette er langt fra sikkert. At bringe en terapi til akut SCI på markedet har vist sig at være meget mere kompleks, end det ser ud til, hovedsageligt fordi implementering af menneskelige forsøg er vanskeligere ved akut end på kronisk stadium. Spontan bedring kan faktisk finde sted i et tidligt (akut eller subakut) stadium af læsionen, hvilket betyder, at der er behov for et større antal patienter for at fastslå, om en terapi virkelig er effektiv. Patientrekruttering på akut stadium er også vanskeligere for patienter er ofte medicinsk eller mentalt for ustabile til at deltage i et forsøg. Derudover kan etik og sikkerhed også være tvivlsom i dette tilfælde.

hvorfor fokuserer endParalysis foundation på biologisk reparation i modsætning til eksterne kompenserende terapier og enheder?

uden at ignorere de fremskridt, der er gjort på dette område, ønsker vi ikke at finansiere eller fokusere på eksterne terapier og enheder. Enheder som eksoskeletter er interessante med hensyn til fysioterapi og vedligeholdelse af kroppen. De får enorm opmærksomhed og finansiering (hovedsagelig i betragtning af industriel og militær anvendelse med spinoff i det medicinske område), og der er ingen tvivl om, at deres præstationer vil forbedre sig meget i de kommende år.
så sofistikerede som de måske bliver, vil de sandsynligvis ikke give os det fulde udvalg af funktioner og (især) fornemmelser, der gør os menneskelige. Konsekvenserne af SCI spænder langt ud over ikke at kunne stå op og gå. Tænk på alle kropsfornemmelser-tænk på tarm og blære samt seksuel kontrol og andre autonome funktioner.

disse teknologier vil uden tvivl bidrage til at forbedre livskvaliteten for mennesker med handicap. EndParalysis foundation er på den anden side fast besluttet på udelukkende at fokusere på tilgange, der sandsynligvis en dag giver patienter mulighed for (gradvist) at genvinde både funktioner og fornemmelser. En smart reparationsstrategi kan i fremtiden kombinere biologiske og teknologiske tilgange. Vil elektronik nogensinde kunne erstatte biologi? Vi er nødt til at forblive åbne for forskellige strategier og tænke uden for boksen. Vi skal dog holde os til vores mål: det, vi sigter mod, er den fulde menneskelige biologiske oplevelse, og vi bør ikke nøjes med et par kompenserende provisoriske funktioner, så teknologisk forbløffende som de kan se ud.

hvor langt får SCI-forskning den opmærksomhed, den fortjener af sundhedssamfundet, politikere og finansieringsorganer?

rygmarvsskade er et relativt lille og udfordrende marked for enhver virksomhed, der gerne vil investere i medicinsk forskning. Som følge heraf er denne forskning stort set underfinansieret og underbemandet.

desuden er den offentlige finansiering, der ydes til området, lav og har tendens til at falde. Skulle regeringer og politikere blive mere opmærksomme på de dramatiske konsekvenser og de enorme økonomiske omkostninger ved SCI for samfundet, ville de utvivlsomt øge støtten og finansieringen for at finde en kur.

den seneste europæiske anbefaling på dette område går tilbage til 2002 og nævner, at ‘i USA er de samlede omkostninger ved rygmarvsskade anslået til 9,73 milliarder dollars om året og levetidsomkostningerne for en person med tetraplegi til en million dollars. Disse tal … er bestemt højere i det bredere Europa’.3 omkostningerne er fortsat stigende siden da, men denne anbefaling skal stadig omsættes til handling.

en anden katalysator til hærdning af SCI er lovgivningsmæssig. At fremskynde vejen til en kur ville kræve en hurtigere proces fra Det Europæiske Lægemiddelagentur og Food and Drug Administration mod validering af en anmodning om kliniske forsøg samt muligheden for at teste kombinationsterapier hurtigere, naturligvis uden at gå på kompromis med beskyttelsen af sikkerhedsniveauerne.

på den positive side synes opmærksomheden og finansieringen fra branchen (big pharma, biotech startups) at vokse med et større antal (igangværende eller planlagte) kliniske forsøg finansieret af private virksomheder.

hvordan arbejder endParalysis foundation for at hjælpe med at oversætte SCI-forskning til menneskelige studier, og hvilke udfordringer er involveret her?

endParalysis foundation er ung og lille, men er forpligtet til at bidrage til en kur mod kronisk rygmarvsskade.

på den ene side medfinansierer vi et par nøje udvalgte forskningsprojekter (kun klinisk relevant forskning, der gælder for kroniske patienter, primært rettet mod funktionel reparation). Det er mest sandsynligt, at vi udvælger og støtter projekter på det prækliniske stadium, da big pharma eller andre finansieringsorganer ofte ikke er klar til at investere på det tidspunkt. På den måde kan patientorganisationer stadig have indflydelse og forhindre en lovende terapi i at halte i et laboratorium og hjælpe det med at finde vej til klinikkerne.

på den anden side arbejder vi sammen med vores partnere for at påvirke prioritetsindstillingerne og optimere forskningsmetoden for bedre og hurtigere resultater. Vi insisterer på mere fokus på at finde terapier til kroniske rygmarvsskader, der er ekstremt stabile og gør menneskelig test lettere og mere pålidelig, samtidig med at vi tilbyder et åbenlyst meget større marked til potentielle investorer.

Ved Siden af det går vi ind for mere integrativ, samarbejdende og målrettet forskning. Vi kan ikke ignorere, at forskernes mål og prioriteter ikke altid er 100% i overensstemmelse med vores samfunds mål. Hver part har sit eget økosystem og begrænsninger. Patienterne, der lever med de tunge konsekvenser af SCI, forstår ikke altid kompleksiteten af denne tilstand eller hindringerne for at finde en kur og forventer en løsning inden for få år. Forskerne fokuserer på den anden side naturligvis på deres eget ekspertiseområde og har brug for at styre deres laboratoriers begrænsninger (herunder konkurrence med andre laboratorier, økonomiske vanskeligheder på grund af ofte faldende offentlig finansiering og nødvendigheden af at offentliggøre deres arbejde). Hvem har det store billede og handler på det?

noter

1. SCI bliver ‘kronisk’ et par dage / uger efter læsionen opstår.
2. plasticitet er evnen til at generere nye forbindelser mellem neuroner og bruge disse til at etablere en alternativ vej til at formidle meddelelser på tværs af læsionsstedet.
3. http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en

Corinne Jeanmaire

grundlægger og præsident

endparaysis foundation

endparalysis.org

denne artikel vises i nummer 4 af Health Europa kvartalsvis, som offentliggøres i Februar.