Poslouchat FDA. D. I. S. C. O podcast o tomto schválení,
Na 6. února 2019, Food and Drug Administration schválila caplacizumab-yhdp (CABLIVI, Ablynx NV) pro dospělé pacienty se získaným trombotická trombocytopenická purpura (aTTP), v kombinaci s plasma exchange a imunosupresivní terapie.
Schválení bylo na základě multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii (HERKULES) (NCT02553317) zařazeno 145 pacientů randomizovaných k caplacizumab-yhdp (n=72) nebo placebem (n=73). Pacienti v obou skupinách dostávali výměnu plazmy a imunosupresivní terapii. Pacienti dostávali jednorázové 11 mg caplacizumab-yhdp bolus intravenózní injekce nebo placebo před první plazma exchange na soud, následuje každodenní subkutánní injekce caplacizumab-yhdp (11 mg) nebo placebo po dokončení výměny plazmy, po dobu trvání denní plazma exchange období a pro následujících 30 dní. Pokud po počátečním léčebném cyklu zůstaly přítomny příznaky přetrvávajícího základního onemocnění, jako jsou potlačené hladiny aktivity ADAMTS13, byla léčba prodloužena o 7denní intervaly po dobu maximálně 28 dnů.
účinnost caplacizumab-yhdp byla založena na základě času na odpovědi krevních destiček (trombocytů ≥150,000/µL následuje zastavení denně plazmatické výměny do 5 dnů). Doba odezvy na počet trombocytů byla rychlejší u pacientů léčených kaplacizumabem-yhdp ve srovnání s placebem. Léčba kaplacizumabem-yhdp vedla k nižšímu počtu pacientů s úmrtím souvisejícím s TTP (0 vs. 3) a rekurencí TTP (3 vs. 28) během léčebného období. Podíl pacientů s opakování TTP v celé studijní období (lék období léčby plus 28-denní follow-up období po léčbě drogové závislosti vysazení) byla nižší v caplacizumab-yhdp skupiny (9/72 pacientů ) ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo (28/73 pacientů ; p<0.001).
nejčastějšími nežádoucími účinky u nejméně 15% pacientů užívajících kaplacizumab-yhdp byly epistaxe, bolest hlavy a krvácení z dásní.
doporučená první dávka caplacizumab-yhdp je 11 mg bolus intravenózní injekce alespoň 15 minut před plasma exchange následuje 11 mg podkožní injekcí po ukončení výměny plazmy nadále denně po dobu 30 dnů po posledním plazma exchange. Další informace o dávkování naleznete v úplných informacích o předepisování přípravku CABLIVI.
FDA udělil tuto prioritní recenzi aplikace a označení produktu pro vzácná onemocnění. Popis zrychlených programů FDA je v pokynech pro průmysl: zrychlené programy pro vážné stavy-drogy a biologii.
Zdravotničtí pracovníci by měli hlásit všechny závažné nežádoucí příhody, s podezřením na spojené s užíváním léků a zařízení, aby FDA MedWatch Systém podávání Zpráv, nebo na telefonním čísle 1-800-FDA-1088.
Sledujte onkologické centrum excelence na Twitteru @Fdaonkologie.
podívejte se na nedávné schválení na podcastu OCE, Drug Information Soundcast v klinické onkologii (D. I. S. C. O.).
