V září 2015 přes své Regenerační Medicína Program (RMP), NIH založil novou Kmenových Buněk Překlad Laboratoř (SCTL) v rámci Národního Centra pro Postupující Translační Vědy (NCATS). Dr. Ilyas Singec byl najat jako jeho nový ředitel. Cílem je vytvořit translační metody kmenových buněk prostřednictvím centralizovanějšího úsilí, které může vědecká komunita přijmout.
pluripotentní kmenové buňky mají velký slib jako potenciální nové terapie pro různé neřešitelné lidské nemoci. Nicméně, splnit tento slib, kmenových buněk pole musí vyvíjet efektivněji a to od základního objevu k translační a terapeutické aplikace. SCTL bude stavět na znalostech získaných z první fáze RMP (viz níže) k řešení současných mezer v poli kmenových buněk. V současné době existuje jen málo robustních nástrojů, technologií, protokolů a paradigmat, které umožňují vědcům reprodukovatelně a efektivně generovat relevantní typy buněk v požadovaném množství, čistotě a funkčnosti.
SCTL je navržen tak, aby řešení vědeckých a technologických problémů, včetně významné biologické neznámých, které v současné době brání terapeutické použití indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSCs) — dospělé buňky přeprogramovat, aby se chovají podobně jako embryonální kmenové buňky — a rychle dodat výsledné protokoly, standardy, data, nástroje a molekuly do širší vědecké komunity.
čtyři hlavní cíle pro SCTL NCATS:
- Vytvořit podrobnou Kontrolu Kvality (QC) normy definovat lidské pluripotency a diferencovaných typů buněk
- Rozvíjet metody pro posouzení heterogenity v kultivované buňky získané z iPSCs
- Vyvinout standardizované metody k produkci zralých buněk setkání QC standardy výše
- Zjistit, ověřit a šířit malé molekuly činidla nahradit drahé rekombinantní proteiny, xenogenní materiál, a nedefinované složky médií v diferenciaci buněk protokoly
V těchto obecných cílů, SCTL bude používat své jedinečné zdroje – včetně state-of-the-art malá molekula screening a vysokou propustnost mikroskopie platformy – sledovat konkrétní projekty prostřednictvím spolupráce s vědci, kteří přinášejí zkušenosti s různými typy buněk. Tyto projekty spolupráce budou vybrány prostřednictvím konkurenčního procesu, který bude hledat nápady od intramurálních a extramurálních vědců.
Fáze i
V roce 2010, NIH Společného Fondu zahájila NIH Centrum pro Regenerativní Medicíny s cílem to slouží jako národní zdroj pro kmenových buněk vědy urychlit vývoj nových lékařských aplikací a buněčné terapie. Aby lépe odrážel probíhající činnosti a poslání, společný fond NIH nedávno změnil název iniciativy na program regenerativní medicíny (RMP) a založil novou laboratoř pro překlad kmenových buněk (viz fáze II výše).
Od 2010 Fiskální Rok, Fiskální Rok 2013, RMP pilotních projektů podporovaných v rámci NIH Intramurální Výzkumný Program, aby jedinečné zdroje, aby pomohla překládat indukované pluripotentní kmenové buňky (iPSCs) — dospělé buňky přeprogramovat, aby se chovají podobně jako embryonální kmenové buňky — výzkum na kliniku. Kromě toho, prostřednictvím RMP, NIH vyvinula více linií kmenových buněk, nastavení smluv pro kmenových buněk služby a mobilní bankovnictví, vyvinutý standard, souhlas formy, sestavil podporující protokoly a standardní operační postupy použité k odvození, kultury a diferenciaci kmenových buněk do různých buněčných typů, a vyvinul vzdělávací kurzy. Tyto zdroje jsou k dispozici vědecké komunitě zde (metody) a zde (buněčné linie). RMP také vyvinul současnou linku IPSC pro správnou výrobní praxi (cGMP), která je dostatečně vysoká kvalita, čistota a bezpečnost pro předklinické a klinické studie. Tyto buňky budou k dispozici vědecké komunitě v blízké budoucnosti.
V roce 2014 získal Dr. Kapil Bharti (Národní oční institut) čtyřletou cenu Therapeutic Challenge Award, aby posunul svůj výzkum za pilotní fázi směrem k klinice. Dr. Bharti výzkum se zaměřuje na vývoj kmenových buněk na terapii k léčbě věkem podmíněné makulární degenerace, nejčastější příčinou slepoty u starších lidí. Zatímco Dr. Bharti se zaměřuje na jediné onemocnění, metodologické a regulační výzvy, které je třeba překonat, budou relevantní pro širší vědecké a klinické komunity. Jako RMP pohybuje vpřed do fáze II, Dr. Bharti Terapeutické Challenge Award bude i nadále být nedílnou součástí plánu řízení RIZIK.
V září 2015, NIH Společný Fond podpořil vytvoření Kmenových Buněk Překlad Laboratoř (SCTL) v rámci Národního Centra pro Postupující Translační Vědy (NCATS), aby efektivněji dosáhnout RMP cílů.
