Corinne Jeanmaire, endParalysis nadace, říká, že lék na poranění míchy je možné, ale to bude trvat čas, zdroje a chytrý způsob myšlení.

nadace endParalysis je malá organizace s velkým snem-pomoci najít lék na poranění míchy (SCI). Pacient-řízený a cíl-orientovaný, Nizozemsko-založené charity se zavázala k podpoře high-dopad, společné výzkumné projekty, které se překlenout propast mezi laboratoře a kliniky a nabízejí miliony pacientů po celém světě budoucnosti bez ochrnutí po SCI.

Corinne Jeanmaire zahájila nadaci endParalysis v červnu 2014, 13 let poté, co ji dopravní nehoda ochrnula od pasu dolů. Tady, říká Health Europa Quarterly proč, navzdory překážkám, je optimistická, že lék bude jednoho dne nalezen, a proč je důležité, aby politici začali věnovat větší pozornost výzkumu SCI.

endParalysis nadace si klade za cíl urychlení výzkumu k léčení chronic1 poranění míchy – jak moc jste si jistý, že lék může být nakonec našel, a to, co je brzdí pokrok v této oblasti?

lidé žijící s poraněním míchy již dlouho slibovali lék. Je zřejmé, že nejsme tam ještě, a měli bychom se zdržet něco slíbí, zejména pokud jde o časovou osu.
jsem však přesvědčen, že mladá generace dostane šanci na výrazné funkční oživení. Nejen, že vědci dosáhli dobrého pokroku v porozumění a pokusu o zvrácení SCI, ale jsme také v éře nabízející obrovské průlomy v oblasti technologií i biotechnologií. SCI se obrátí. Musíme mu “ jen “ věnovat pozornost, zdroje a chytrý přístup, který si zaslouží.

Říká, že současné překážky lék patří:

• vysoká složitost a více důsledky, SCI stavu, což v kombinaci s poměrně malou velikost trhu, vést k nedostatku veřejných a soukromých finančních prostředků;
• někdy odlišné priority a cíle (výzkumník versus pacient) a nedostatek koordinace směrem k lepší a rychlejší výsledky pro pacienty;
• nedostatek zaměření na více klinicky relevantní chronické SCI výzkumu; a
• současné legislativní prostředí, které ne vždy umožňuje testování slibných terapií nebo jejich kombinací bezpečným, ale rychlým způsobem.

jaké jsou nejslibnější terapie a přístupy zkoumané komunitou SCI v současné době?

mnoho vědců se domnívá, že pouze kombinace různých terapií povede k významnému funkčnímu zotavení. Mnoho terapií je nyní (nebo brzy bude) testováno na chronických SCI zvířecích nebo lidských pacientech:

• (Kmenových) buněk transplantace nahradit/regeneraci mrtvých buněk a/nebo remyelinate kabel, a/nebo podporu plasticity;2
• Genové terapie vypnout inhibiční faktory, které brání regeneraci nervových tím účinně přináší konkrétní terapeutické molekula enzymu nebo míchy;
• Biomateriál lešení nebo periferní nervové štěpy, aby se most přes léze;
• Molekuly/enzymy/peptidy na podporu nervové regeneraci (tzv. růstové faktory), ke zmírnění inhibiční faktory a rozpustit zjizvená tkáň v chronické fázi; a
• elektrická (epidurální) stimulace nervů centrálního nervového systému k „probuzení“ spících nervů a reflexních drah a případně k reaktivaci spojení.

Více informací o slibných terapiích je k dispozici v sekci výzkum na našich webových stránkách.

proč se nadace endParalysis zaměřuje na chronický na rozdíl od akutního SCI výzkumu?

tradičně se více zaměřuje na akutní SCI, a to z různých nelogických důvodů. V akutním stadiu je léze stále „čerstvá“ a sekundárnímu poškození šňůry může být stále zabráněno. Proto jsou stále použitelné strategie zaměřené na ochranu nervů před další degradací.

naopak neuroprotekce již není v chronických podmínkách relevantní a objevuje se další problém, který je třeba vyřešit: tkáň jizvy brání opětovnému růstu nervů.

v neposlední řadě, další, více, materiál, ale docela zásadní důvod, proč má tendenci dělat vědci dávají přednost akutní nastavení pro provádění preklinických zkoušek: akutní pokusy na zvířatech jsou rychlejší a tedy levnější.

opusťme však laboratoř a uvažujme o lidských pacientech. Téměř tři miliony lidí žijí s chronickým poraněním míchy po celém světě, ve srovnání s jen tisíce lidí, kteří dočasně zkušenosti akutního SCI. Pokud byste byli společností ochotnou investovat do léčby, který trh by vás zpočátku přitahoval?

kromě toho existuje opravdu větší šance najít a přeložit terapii akutního poranění míchy? To zdaleka není jisté. Uvedení terapie akutního SCI na trh se ukázalo být mnohem složitější, než se zdá, hlavně proto, že provádění pokusů na lidech je obtížnější v akutním než v chronickém stadiu. Spontánní zotavení skutečně může probíhat v raném (akutní nebo subakutní) fáze léze, což znamená, že větší počet pacientů je zapotřebí stanovit, zda léčba je opravdu účinná. Nábor pacientů v akutní fázi je také obtížnější pro pacienty jsou často zdravotně nebo mentálně nestabilní k účasti ve studii. Kromě toho může být v tomto případě sporná i etika a bezpečnost.

proč se nadace endParalysis zaměřuje na biologickou opravu na rozdíl od externích kompenzačních terapií a zařízení?

aniž bychom ignorovali pokroky v této oblasti, Nechceme financovat nebo se zaměřovat na externí terapie a zařízení. Zařízení jako exoskeletony jsou zajímavá z hlediska fyzioterapie a údržby těla. Získají obrovskou pozornost a financování (většinou z hlediska průmyslové a vojenské aplikace, s spinoff v lékařské oblasti), a není pochyb o tom, že jejich výkon bude výrazně zlepšit v nadcházejících letech.
i když se mohou stát sofistikovanými, pravděpodobně nám nevrátí celou řadu funkcí a (zejména) pocitů, které z nás dělají člověka. Důsledky SCI sahají daleko za to, že není schopen vstát a chodit. Myslete na všechny tělesné pocity-myslete na střeva a močového měchýře, stejně jako sexuální kontroly a dalších autonomních funkcí.

tyto technologie nepochybně pomohou zlepšit kvalitu života osob se zdravotním postižením. Na druhé straně je nadace endparalýzy odhodlána soustředit se pouze na přístupy, které pravděpodobně jednoho dne umožní pacientům (postupně) obnovit funkce i pocity. Inteligentní strategie oprav by mohla v budoucnu kombinovat biologické a technologické přístupy. Bude elektronika někdy schopna nahradit biologii? Musíme zůstat otevřeni různým strategiím a myslet mimo krabici. Musíme se však držet našeho cíle: naším cílem je plná lidská biologická zkušenost a neměli bychom se spokojit s několika kompenzačními provizorními funkcemi, jak technologicky úžasné, jak by mohly vypadat.

do jaké míry je SCI výzkumu věnována pozornost, kterou si zaslouží zdravotnická komunita, politici a finanční orgány?

poranění míchy je relativně malý a náročný trh pro každou společnost, která by chtěla investovat do lékařského výzkumu. V důsledku toho je tento výzkum do značné míry podfinancovaný a nedostatečný.

a co víc, veřejné financování poskytnuté této oblasti je nízké a má tendenci klesat. Měly by vlády a politici více uvědomili dramatické důsledky a obrovské ekonomické náklady SCI společnosti, by nepochybně zvýší podporu a finanční prostředky pro nalezení léku.

poslední Evropská doporučení v této oblasti se datuje do roku 2002 a uvádí, že Ve Spojených Státech, celkové náklady na poranění míchy byly odhadnuty na US$9.73 miliard za rok, a náklady za dobu životnosti pro jedince s tetraplegie na jeden milion dolarů. Tato čísla … jsou určitě vyšší v širší Evropě“.3 náklady se od té doby stále zvyšují, ale toto doporučení je stále třeba převést do praxe.

Další možnost léčby SCI je legislativní povahy. Zrychluje cestu k vyléčení by vyžadovalo rychlejší proces ze strany Evropské Agentury pro léčivé Přípravky a pro Potraviny a Léčiva k ověření žádosti pro klinické studie, stejně jako možnost vyzkoušet kombinaci terapií rychleji, samozřejmě, aniž by byla ohrožena zachování úrovně bezpečnosti.

na pozitivní straně se zdá, že pozornost a financování z průmyslu (big pharma, biotechnologické start-upy) rostou, s vyšším počtem (probíhajících nebo plánovaných) klinických studií financovaných soukromými společnostmi.

Jak je endParalysis nadace se snaží pomoci přeložit SCI výzkumu do studie lidské, a co výzvy jsou zapojeny?

nadace endParalysis je mladá a malá, ale je odhodlána přispívat k léčbě chronického poranění míchy.

na jedné straně spolufinancujeme několik pečlivě vybraných výzkumných projektů (pouze klinicky relevantní výzkum u chronických pacientů, zaměřený především na funkční opravy). S největší pravděpodobností vybereme a podpoříme projekty v preklinické fázi, protože velké farmaceutické nebo jiné finanční orgány často nejsou připraveny investovat v této fázi. Tímto způsobem, organizací pacientů může ještě ovlivnit a zabránit slibné terapie od zaostává v laboratoři a pomoci mu, aby svou cestu do kliniky.

na druhé straně spolupracujeme s našimi partnery na ovlivňování nastavení priorit a optimalizaci výzkumného přístupu pro lepší a rychlejší výsledky. Budeme trvat na větší důraz byl kladen na nalezení terapie pro chronické poranění míchy, které jsou extrémně stabilní a lidské testování snazší a spolehlivější, a zároveň nabízí samozřejmě mnohem větší trh pro potenciální investory.

vedle toho se zasazujeme o integrativnější, kolaborativní a cílený výzkum. Nemůžeme ignorovat, že cíle a priority výzkumných pracovníků nejsou vždy 100% v souladu s cíli našich komunit. Každá strana má svůj vlastní ekosystém a omezení. Pacienti, kteří žijí s těžkými důsledky SCI, ne vždy chápou složitost tohoto stavu ani překážky při hledání léku a očekávají řešení během několika let. Na druhé straně se výzkumní pracovníci přirozeně zaměřují na svou vlastní odbornost a potřebují řídit omezení svých laboratoří (včetně konkurence s jinými laboratořemi, finanční potíže způsobené často klesajícím veřejným financováním a nutností publikovat svou práci). Kdo má velký obraz a jedná o něm?

poznámky

1. SCI se stává „chronickým“ několik dní/týdnů po výskytu léze.
2. plasticita je schopnost vytvářet nová spojení mezi neurony a používat je k vytvoření alternativní cesty k přenosu zpráv přes místo léze.
3. http://www.assembly.coe.int/nw/xml/XRef/Xref-XML2HTML-en.asp?fileid=17004&lang=en

Corinne Jeanmaire

Zakladatel a Prezident

endParaysis nadace

endparalysis.org

Tento článek se objeví ve 4. vydání Zdraví Europa Čtvrtletně, které budou zveřejněny v únoru.