buněčná a genová terapie jsou produkt výklenek oblast, ale s výrobní kapacita je omezená, několik společností, včetně Novartis, Roche, Catalent, a Thermo Fisher, se dostává na trh s multi-miliardy-dolaru obchodů.

Uvnitř buňky a genová terapie trhy

buněčná a genová terapie jsou produkt výklenek oblast, ale byly nedávné aktivní oblasti investic tím, jak farmaceutické společnosti, aby přidat produkty do potrubí a výrobní schopnosti a určité smlouvy, vývojových a výrobních organizací (CDMOs) a smlouvy výrobních organizací (CMOs) chcete-li přidat buňky-terapie výrobní kapacity k jejich nástrojů.

při buněčné terapii se buňky kultivují nebo modifikují mimo tělo před injekcí do pacienta, kde se stávají „živým lékem“.“Při genové terapii jsou geny nahrazeny, inaktivovány nebo zavedeny do buněk-buď vně, nebo uvnitř těla-k léčbě nemoci. Buněčné a genové terapie jsou navrženy tak, aby zastavily onemocnění nebo zvrátily jeho pokrok, spíše než jednoduše zvládly příznaky. Podle informací společnosti Novartis se často jedná o jednorázovou léčbu, která může zmírnit základní příčinu onemocnění a má potenciál vyléčit určité stavy.

trh buněčných terapií byl v roce 2017 oceněn na 2,70 miliardy dolarů a očekává se, že dosáhne 8 USD.21 miliard v roce 2025, podle nedávné analýzy Frost a Sullivan roste v letech 2017 až 2025 složeným ročním tempem růstu (CAGR) 14.9%. Automatizace výroby se očekává, že hrát roli v tom si uvědomil, že růst prostřednictvím implementace informačních technologií a řešení na jedno použití výrobní techniky pro optimalizaci malé hlasitost, high-hodnota výrobu nových buněk terapie snížit čas na trh.

Chimerická antigen receptor (AUTO) T buněčné terapie jsou jeden typ buněčné terapie a představují typ imunoterapie, která zahrnuje jednorázové infuze pacient vlastní imunitní buňky, které byly geneticky upraveny tak, aby rozpoznat a zaútočit na rakovinu. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil dvě terapie CAR T: Novartis Kymriah (tisagenlecleucel), první AUTO, T terapie schválen FDA v roce 2017 k léčbě některých typů leukémie, a Gilead Sciences‘ Yescarta (axicabtagene ciloleucel), původně schválen v roce 2017 pro léčbu difuzní velkobuněčný B-lymfom, a získané Gilead prostřednictvím svých $11.9-miliardy akvizici Kite Pharma, buněčná a genová terapie společnosti, v roce 2017.

výrobní pohyby

Novartis a Gilead patří mezi velké farmaceutické společnosti investující do buněčných a genových terapií prostřednictvím výrobních investic a akvizic produktů.

začátkem tohoto roku (2019) získala společnost Novartis CELLforCURE, CDMO buněčných a genových terapií v Evropě, od francouzské farmaceutické společnosti LFB. Akvizice zahrnovala zařízení na výrobu buněk a genů umístěné mimo Paříž ve francouzském Les Ulis a související přilehlé zemi. Místo se připojuje k síti Novartis ‚ buněčných a genových terapií míst, která zahrnují místa v Morris Plains, New Jersey a Stein, Švýcarsko.

Novartis udělal několik dalších kroků k posílení a rozšířit své buněčné a genové výroby, včetně podpisu strategického licencí, spolupráce a podíl na kupní smlouvu s Buněčné Biomedicíny Skupiny (CBMG) na výrobu a dodávku Kymriah v Číně; rozšiřování aliance s Fraunhofer Institute v Německu na podporu výroby pro klinické zkoušky a po schválení výroby; a smluvní výroba spolupráci v Japonsku.

V 2018, Novartis udělal velkou hru v genové terapii s jeho $ 8 .9-miliardová akvizice společnosti AveXis, společnosti Bannockburn v Illinois se sídlem v klinické fázi genové terapie. Na začátku tohoto roku (duben 2019), AveXis oznámila, že se dohodla na koupi pokročilá biologická terapie výrobní areál v Longmont, Colorado, rozšířit své výrobní kapacity pro své hodnocených genové terapie, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi). Přípravek Zolgensma je předmětem regulačního přezkumu pro léčbu spinální svalové atrofie. Zařízení Longmont se přidá do výrobní sítě AveXis. AveXis má výrobní závod v Illinois, buduje výrobní závod v Severní Karolíně, který má být uveden do provozu v roce 2020, a rozšiřuje svou kapacitu pro vývoj produktů ve svém zařízení v San Diegu.

Po jeho pořízení Kite Pharma v roce 2017, Což oznámil v roce 2018, který je měl pronajaté a koupil nové zařízení v USA a v Evropě rozšířit své buněčné terapie výrobní kapacity. Kite má pronajaté nový 117,000-náměstí-noha zařízení v Hoofddorp, Nizozemsko inženýr buněčné terapie, včetně Yescarta. Nové zařízení má být plně funkční v roce 2020. Kromě Nizozemska zařízení, Kite zakoupit nové budově v Santa Monice, Kalifornii od společnosti Astellas Pharma, která bude použita pro buněčné terapie, výzkum, vývoj a rozšíření klinické výrobní kapacity. Kite si také pronajal zařízení o rozloze 26 000 metrů čtverečních v Gaithersburgu v Marylandu. Stránka Maryland podpoří práci nové dohody o spolupráci v oblasti výzkumu a vývoje s Národním onkologickým institutem o vývoji adoptivních buněčných terapií zaměřených na neoantigeny nádorů specifické pro pacienta. Neoantigeny jsou mutace nalezené na povrchu rakovinných buněk, které jsou jedinečné pro každou osobu a nádor. V letošním roce (duben 2019), Kite oznámila plány na nová zařízení v Frederick County, Maryland, produkují buněčné terapie. 20-akr místě bude rozšiřovat Kite je schopnost vyrábět řadu AUTO T, terapie, včetně Yescarta (axicabtagene ciloleucel), Kite je první komerčně dostupné AUTO T terapii rakoviny, a hodnocených T buněčný receptor (TCR) buněčné terapie hodnoceny v solidní nádory. Zařízení Frederick County se stane součástí obchodní výrobní sítě společnosti Kite, která zahrnuje místa v Kalifornii a Nizozemsku.

Celgene, která získala Juno Therapeutics, společnost, rozvoj buněčné terapie a imunoterapie, v roce 2018 na 9 miliard dolarů, oznámila v únoru 2018, že dokončila první fázi nového imunoterapie výrobní centrum pro VŮZ T terapií na svém Summitu Západní školy v New Jersey. Celgene se podílí na vývoji buněčné terapie prostřednictvím svého Celgene Cellular Therapeutics podnikání, které se zaměřuje na placenty odvozené a dalších kmenových buněk terapie u více nemocí. Juno akvizice poskytla vědecká platforma a škálovatelné výrobní kapacity, včetně výzkumu a vývoje zařízení v Seattlu, Washington, stejně jako výrobní zařízení v Bothell, Washington.

na začátku tohoto roku (únor 2019), Roche dohodla na získání Jiskra Therapeutics, komerční genové terapii, společnost se sídlem v Philadelphia, na 4,3 miliardy dolarů. Dohoda by měla být uzavřena ve druhém čtvrtletí roku 2019. Spark Therapeutics bude pokračovat ve své činnosti ve Filadelfii jako nezávislá společnost v rámci skupiny Roche. Jiskra je komerční produkt je Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), jeden-čas genové terapii produktu indikován pro léčbu biallelic RPE65 mutace spojené s retinální dystrofie, vzácná forma dědičné ztráty zraku. Lék byl schválen FDA v roce 2017 a v současné době je uváděn na trh v USA. Evropská komise udělila registraci v roce 2018. Hlavním klinickým přínosem Spark Therapeutics je SPK-8011, genová terapie pro léčbu hemofilie A, u které se očekává zahájení vývoje fáze III v roce 2019. Spark Therapeutics má také další aktiva ve vývoji hemofilie B, Pompeho choroby, Huntingtonovy choroby a Stargardtovy choroby. S akvizicí, Roche také získá výrobní závod genové terapie.

V menších investic, v loňském roce, Astellas Pharma oznámil výstavbu nového výzkumu, vývoje a výrobních zařízení pro biologické bázi způsoby, včetně protilátek a buněčné terapie, v Japonsku a Massachusetts. Zařízení budou vyrábět materiály pro klinická hodnocení (CTM) pro regenerační léky a buněčné a genové terapie, jakož i CTM a komerční dodávky protilátek. Centrum pro Aktivní Složka pro Biopharmaceuticals v Toyama, Japonsko, což bude stát přibližně 10.0 miliard Jenů ($88,5 milionu), je plánováno pro dokončení v září 2019. Centrum pro Multimodality Klinického Hodnocení Materiálů v Tsukuba, Japonsko pro výrobu CTM pro rané fázi klinických studií buněčné terapie a genové terapie, která by stála přibližně ¥5.0 miliardy eur (44 milionů dolarů), je plánováno pro dokončení v roce 2019. Na Astellas Institutu pro Regenerativní Lékařství, dceřiná společnost Astellas a centrum pro výzkum a vývoj regenerativní medicíny a buněčné terapie, se stěhuje do nového zařízení v Massachusetts. Investice činí přibližně 14,0 miliardy dolarů (123 milionů korun). Práce začaly v Září 2018 a dokončení je naplánováno na Leden 2020.

Novo Nordisk oznámila v roce 2018 plánuje vytvořit výrobní místo v Fremont, Kalifornie vyvíjet a vyrábět kmenové buněčné terapie. Společnost podepsala dlouhodobý pronájem zařízení GMP, dříve provozované Biofarmaceutickou společností Asterias Biotherapeutics. Stránka bude podporovat terapie založené na kmenových buňkách společnosti Novo Nordisk u diabetu typu I a dalších chronických onemocnění. Jakmile bude zařízení v provozu v roce 2019, splní dodávky terapií založených na kmenových buňkách pro programy klinického hodnocení Novo Nordisk.

CDMOs hovězí up výrobu buněk a genové terapie

V letošním roce také došlo ke dvěma hlavním zabývá CDMOs pro výrobu buněk a genové terapie. Na začátku tohoto měsíce (duben 2019), Catalent dohodla na získání Paragon Bioservices, Baltimore, Maryland-na základě smlouvy poskytovatele z virový vektor vývoje a výroby služby pro genovou terapii, za 1,2 miliardy dolarů. Dohoda by měla být uzavřena ve druhém čtvrtletí roku 2019. Paragon má specializované znalosti v adeno-asociovaný virus (AAV) vektory, nejčastěji se používá systém dodávky pro genovou terapii, stejně jako schopnosti v GMP plasmidy a lentivirus vektorů. Společnost poskytuje GMP vývoje a výroby služby pro rekombinantní virové vektory, vakcíny, tvrdý-k-express rekombinantní proteiny, a onkolytický viry z výzkumu a vývoje procesů GMP výroby pro klinické zkoušky a komerční spuštění.

začátkem tohoto měsíce (duben 2019), Paragon otevřel nové biomanufacturing zařízení GMP genové terapie 200,000 v Maryland Anne Arundel County. Zařízení je vybaveno několika Bioreaktory o objemu 500 litrů a 2 000 litrů na jedno použití pro klinickou výrobu komerčního materiálu.

Minulý měsíc (Březen 2019), Thermo Fisher Scientific dohodla na získání Brammerová Bio, CDMO virového vektoru výroby pro genové a buněčné terapie, přibližně 1,7 miliardy dolarů. Podnik má téměř 600 zaměstnanců na primárních místech v Massachusetts a na Floridě. Brammerová Bio je na cestě dodat 250 milionů dolarů příjmů v roce 2019 a očekává, že i nadále vyšší než předpokládané tempo růstu trhu ve výši 25 procent více než v polovině období. Transakce, které se očekává, že bude dokončena do konce druhého čtvrtletí roku 2019, podléhá obvyklým podmínkám, včetně schválení regulačními úřady. Po dokončení se Brammer Bio stane součástí společnosti Thermo Fisher pharma services v segmentu laboratorních produktů a služeb.

Lonza, již umístěná ve výrobě buněčné terapie a výrobě virových produktů, provedla v roce 2018 několik tahů. V říjnu, získala kontrolní podíl s právem získat plné vlastnictví v Octane Biotech, společnost se sídlem v Kingstonu, Ontario, Kanada, která poskytuje systémy buněčné kultury a tkáňového inženýrství. Přesun pozice Lonza rozvíjet technologie pro podporu škálovatelných autologní výroby. Obě společnosti spolupracují od roku 2015 na vývoji Octane Biotech Cocoon system, uzavřeného a automatizovaného výrobního systému buněčné terapie pro pacienty. Následující společný rozvojový program, Cocoon systém nyní zahrnuje většinu jednotkové operace potřebné pro škálovatelné end-to-end výrobní buněčné terapie, včetně mezenchymálních kmenových buněk a AUTO T-buněk. Kromě toho mohou být jednorázové kazety modifikovány tak, aby vyhovovaly procesům autologní buněčné terapie pro adherentní buňky, neadherentní buňky a kombinované produkty.

kromě toho, v roce 2018, Lonza oznámila, že byla instalace více buněk-terapie apartmá společnosti biomanufacturing stránky v Portsmouthu, New Hampshire. V únoru 2018 společnost založila centra excelence v buněčné a genové terapii v celé své síti a umístila Portsmouth jako klinické a komerční výrobní centrum. Společnost míst v Pearland, Texas a Geleen/Maastricht, Nizozemsko také poskytovat mobilní a genovou terapii služby, včetně procesu a analytického vývoje, klinické dodávky zboží a komerční dodávky zboží. Lonza otevřel nový 300,000-náměstí-noha věnovaná buněčné a genové terapii, výrobní zařízení v Pearland, Texas v roce 2018. Místa lonzy v Portsmouthu a Singapuru také slouží jako klinická a komerční výrobní místa.

Fujifilm Cellular Dynamics, Inc. (FCDI), USA dceřiná společnost Fujifilm Corporation a vývojář a výrobce lidské indukované pluripotentní kmenové (iPS) buňky technologií, oznámil v lednu 2019 investice ve výši asi 21 milionů na otevření nové cGMP-vyhovující výrobní zařízení s cílem industrializované iPS výrobní buňky pro regenerativní medicíny terapií. Zařízení bude podporovat FCDI vnitřní cell therapeutics potrubí a bude také sloužit jako CDMO pro iPS buňky produktů. Zařízení má být v provozu do března 2020.

Další výrobní aktivity v buněčné a genové terapie,

Menší společnosti také dělají pohyby v buněčné a genové terapie výroby. bluebird bio, Cambridge, Massachusetts-založené na genové terapii, společnost, oznámila v Březnu 2019 otevření své první zcela vlastní výrobní zařízení v Durhamu, Severní Karolíně, které budou produkovat lentiviral vektor pro společnost je hodnocený genové a buněčné terapie, včetně: bb2121 a bb21217 pro léčbu mnohočetného myelomu a potenciálně LentiGlobin (betibeglogene darolentivec) pro léčbu závislá na transfuzi β-thalassemia a srpkovitá.

bluebird bio zařízení zakoupil v listopadu 2017. Jakmile je dokončena, bude společnost investovala více než 80 milionů dolarů, budování webu, který bude vybaven několika výrobních suites schopen produkovat lentiviral vektor. Součástí zařízení jsou také skladové a zkušební laboratoře pro kontrolu kvality. Jak společnost uvedla v březnu 2019, výstavba zařízení je v podstatě dokončena a probíhá kvalifikace zařízení. Zpočátku, bluebird bio očekává, zařízení na výrobu klinické a komerční dodávky lentiviral vektor, který je klíčovou součástí společnosti genové a buněčné terapie. Společnost tvrdí, že zařízení je dostatečně velké, aby vyhovovalo budoucí expanzi, včetně možnosti výroby komerčního léčivého přípravku.

Allogene Therapeutics, klinicko-stadium biotechnologická společnost vyvíjející alogenní AUTO T terapie pro rakovinu, a se sídlem v South San Francisco, Kalifornie, uzavřela nájemní smlouvu na začátku tohoto roku (únor 2019) vybudovat 118,000-náměstí-noha buňky-terapie výrobní zařízení v Newark, Kalifornie. Zařízení bude použito k výrobě patentovaných alogenní CAR T terapie společnosti.

Rubius Therapeutics, Cambridge, Massachusetts-biofarmaceutická společnost se sídlem vývoj buněčné terapie, je investice až do výše $155 milionů zřídit výrobní zařízení v Rhode Island. Společnost oznámila, že v roce 2018, že hodlá investovat až $155 milionů eur v průběhu více než pětileté období, na rekonstrukci 135,000-square-foot manufacturing facility prostřednictvím adaptivní opětovné použití stávající budovy v Smithfield, Rhode Island. Rubius vyvíjí třídu terapií, které nazývá erytrocyty Therapeutics (RCT), které jsou založeny na červených krvinkách. Společnost vyvinula platformu pro genetický inženýr a kulturu RCT jako buněčné terapie.

na začátku tohoto roku (2019), Hitachi Chemical, Tokyo založené chemikálie a průmyslové výrobce, dohodla na získání Apceth Biopharma, Mnichov, Německo-založené CDMO buněčné a genové terapie, za částku ve VÝŠI 75,5 milionu dolarů (86,5 milionu). Akvizicí společnosti Apceth rozšíří Hitachi Chemical svou obchodní stopu v Evropě. Tento krok je součástí Life-sciences strategie společnosti Hitachi zahájit a vybudovat obchod s regeneračními léčivy v USA, Evropě a Japonsku. V květnu 2017 společnost Hitachi získala společnost pct, LLC, společnost Caladrius (v současné době Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions, LLC), smluvní výrobce regeneračních léčiv se sídlem v USA. V dubnu 2018, začal provoz nového zařízení v Yokohama, Kanagawa Prefektura, Japonsko poskytnout smlouvu vývoje a výroby služby pro rozvoj regenerativní medicíny produkty.

V roce 2018, Mustang Bio, New York-se sídlem klinické fázi biofarmaceutická společnost a dceřiná společnost biofarmaceutická společnost, Pevnost Biotech, otevřel AUTO T-buněk terapie výrobní zařízení na UMass Medicíny Science Park v Worcester, Massachusetts. 27,000-náměstí-noha zařízení byl navržen tak, aby podporu klinického vývoje a komercializace Mustang je AUTO T produktu kandidátů a povolit proprietární buněčnou terapii výzkumu.

Také v roce 2018, Abeona Therapeutics, Dallas, Texas-se sídlem klinické fázi biofarmaceutická společnost, se otevřel obchodní GMP výrobní zařízení pro genové a buněčné terapie v Clevelandu, Ohio názvem Elisa Linton Centrum pro Vzácné Nemoci Terapie. GMP zařízení je určeno k výrobě klinických a komerční-grade produkty přes Abeona je více klinických programů, včetně terapie k léčbě recesivní dystrofické epidermolysis bullosa (RDEB), vzácné kožní onemocnění, a Sanfilippo Syndromu, vzácné autozomálně recesivní lysozomální střádání onemocnění.

Poznámka redakce: Tento článek byl aktualizován, aby zahrnoval ohlášenou expanzi společnosti Gilead Sciences “ Kite Pharma pro nové místo pro výrobu buněčné terapie ve Frederick County v Marylandu (oznámeno v dubnu 24, 2019) a pro výrobní závod bluebird bio v Severní Karolíně.